Benitec Biopharma公司宣布，预计在2025年第四季度公布BB-301 Phase 1b/2a治疗研究的1期临床试验队列1的初步临床研究结果。同时，预计在2025年第四季度开始队列2的招募。公司表示，随着队列1受试者临床随访时间的延长，对BB-301作为治疗OPMD（眼咽肌营养不良症）吞咽困难患者的安全有效疗法的潜力持乐观态度。此外，公司公布了截至2025年6月30日的全年财务报告，报告期内总支出为4180万美元，比2024年同期增长。公司的净亏损为3790万美元，或每股亏损1.05美元，较2024年同期净亏损2240万美元，或每股亏损1.22美元有所减少。

美国食品药品监督管理局（FDA）周一启动了GSK的Wellcovorin药物重新审批程序，该药物自25年前从市场上撤下后，现在作为治疗自闭症症状的潜在药物重新回归。Wellcovorin是甲氨蝶呤的解毒剂，原本于1983年获得批准，用于对抗化疗药物甲氨蝶呤的毒性作用以及叶酸拮抗剂过量。FDA将脑叶酸缺乏症（CFD）与“具有自闭症特征的发育迟缓”以及癫痫和运动问题联系起来。FDA表示，它已经对2009年至2024年的研究进行了“系统分析”，包括患者层面的信息和“机制数据”，这些数据共同支持了叶酸对CFD患者的益处。然而，美国卫生与公众服务部在其周一的新闻公告中承认，叶酸“不是自闭症谱系障碍（ASD）的治愈方法，可能只对一小部分儿童的言语相关缺陷有所改善”。此外，FDA还启动了对泰诺和其他类似对乙酰氨基酚产品的标签更新，以反映怀孕期间使用可能增加儿童自闭症和注意力缺陷多动障碍（ADHD）等神经系统疾病风险的证据。

Delcath Systems公司宣布，其关于肝转移性黑色素瘤患者使用ipilimumab和nivolumab联合Delcath的CHEMOSAT®肝内灌注系统进行肝动脉灌注化疗的CHOPIN随机二期临床试验结果将在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上以口头报告形式公布。该研究主要评估了这种治疗方式的安全性、耐受性和有效性。Delcath Systems是一家专注于治疗原发性肝细胞癌和肝转移性肝癌的介入性肿瘤学公司，其产品HEPZATO KIT和CHEMOSAT®肝内灌注系统旨在将高剂量化疗药物直接输送到肝脏，同时控制全身暴露和相关的副作用。该研究的主要研究者Ellen Kapiteijn博士将在10月18日的会议上进行数据展示。

美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝了Scholar Rock公司针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的实验性肌激酶阻塞性药物apitegromab的审批，原因是第三方制造商Catalent Indiana LLC在常规检查中存在问题。Scholar Rock表示，这些问题并非特定于apitegromab，FDA也没有指出其他可批准的担忧，包括疗效或安全问题。Scholar Rock正在与Catalent Indiana紧密合作，尽快重新提交申请。BMO Capital Markets的分析师表示，FDA的决定符合预期，但Scholar Rock重新提交申请的不确定性可能会对公司股价造成更多下行压力。Scholar Rock在支持其apitegromab申请时，提交了III期SAPPHIRE研究的资料，该研究在2024年10月显示了对运动功能的显著改善。公司表示，益处在第8周时显现，并在52周的随访中进一步改善。上个月，STAT News报道了FDA对同一Catalent设施的调查，记录了质量控制不佳和设备维护不达标的问题。报告还指出，这些问题已经持续多年，一些案例可追溯到2022年6月。诺和诺德当时表示，正在认真对

Until Labs近日宣布完成了一轮5800万美元的A轮融资，由Founders Fund领投，Lux Capital和Field Ventures参投。该公司专注于开发灌注硬件、冷冻保护剂和复温基础设施，以实现生物系统的可逆冷冻保存。这笔资金将用于进一步扩大包括化学、生物学、机械工程、电气工程、神经科学和外科在内的多学科团队。Until Labs目前专注于器官规模的生物可逆冷冻保存，即在不适合长期储存的温度下保存捐赠器官，然后进行复温以供移植。公司的使命是构建医疗基础设施，以暂停生物时间，从器官规模开始，逐步发展到全身医疗休眠技术。联合创始人Laura Deming和Hunter Davis表示，他们开发的科技旨在帮助移植患者和外科医生在他们的时间表上获得器官，从而为患者提供更好的器官匹配，并防止器官因未能及时到达患者而废弃。Until Labs拥有一支由生物学家、工程师和物理学家组成的内部团队，正在原型设计和扩大冷冻保存方法。

Eupraxia Pharmaceuticals Inc.（Eupraxia）是一家利用其专有的Diffusphere™技术进行局部、可控药物递送的临床阶段生物技术公司。公司宣布已完成之前宣布的公开募股（“发行”），以每股5.50美元的价格发行1.2727亿股普通股（“普通股”），预计总收益约为7000万美元，在扣除承销佣金和与发行相关的预估费用后。公司还授予承销商30天内以相同条款和条件购买最多1909.09万股普通股的期权。所有发行的普通股均由公司出售。预计发行将在2025年9月24日完成，前提是满足常规的交割条件，包括在多伦多证券交易所（TSX）和纳斯达克资本市场（Nasdaq）上市，以及获得TSX的任何必要批准。Eupraxia计划将发行所得净收益主要用于推进其产品管线，包括完成正在进行的前期临床研究、临床试验、监管提交以及相关的商业准备和制造规模扩大活动。部分收益还将用于额外管线候选人的研发、业务发展倡议和一般企业用途，包括但不限于员工薪酬、营运资金、设施租赁、行政费用和资本支出。公司还可能将部分收益用于扩大其知识产权组合并加强其企业基础设施以支持未来的增长。

四川科伦博泰生物医药有限公司宣布，其小分子重组转染期间重排（RET）激酶抑制剂A400（也称为EP0031）的新药申请（NDA）已由中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，用于治疗RET融合阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者。该受理基于KL400-I/II-01研究的两个关键性2期队列的积极结果，评估了A400/EP0031 90mg口服每日一次（QD）对接受过治疗和未接受过治疗的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC患者的疗效和安全性。两个关键队列的主要疗效终点均已达到，A400/EP0031在既往接受过免疫治疗或脑转移的患者中显示出良好的疗效。A400/EP0031还显示出令人鼓舞的、可管理的耐受性和安全性特征。科伦博泰CEO迈克尔·杰博士表示，公司对A400/EP0031在治疗RET融合阳性NSCLC的临床研究结果感到满意，这增强了其在未来临床应用中的潜力。A400/EP0031作为一种肿瘤不特异性精准治疗药物，代表了公司在实体瘤领域的重大战略定位。公司期待与监管机构紧密合作，加快A400/EP0031的审评进程，尽快将该创新疗法带给RET融合阳性NSCLC患者。

韩国领先的制药公司GC Biopharma宣布，已向韩国食品药品安全部（MFDS）提交了其COVID-19 mRNA疫苗候选产品GC4006A的1期临床试验的IND（新药研究）申请。GC4006A的研发自2025年4月韩国疾病控制预防中心（KDCA）选择GC Biopharma领导其“为疫情准备mRNA疫苗开发支持项目”以来进展迅速。GC Biopharma计划在1期临床试验中评估其疫苗候选产品GC4006A在健康成人志愿者中的安全性和免疫原性。如果IND申请在2025年底获得批准，公司计划在2026年初开始首次接种。GC4006A是公司自2019年以来通过其mRNA-LNP（脂质纳米颗粒）平台开发的关键产品，该平台使公司能够管理mRNA疫苗开发的整个流程。GC Biopharma计划将mRNA-LNP平台的应用扩展到各种治疗管线，包括罕见遗传病、慢性炎症性疾病、抗癌免疫疗法和疫苗。

法国生物制药公司GENFIT于2025年9月22日发布了其2025年上半年的财务报告和公司更新。报告显示，截至2025年6月30日，GENFIT的现金及现金等价物总额为1.075亿欧元，不包括5月份因Iqirvo®（elafibranor）在欧洲三个主要国家的定价和报销批准而收到的2650万欧元里程碑付款。公司报告了强劲的2025年上半年销售轨迹，并在7月份报告了Iqirvo®在PBC中的强劲销售表现，随后在9月份，一家主要竞争对手退出美国市场。上周宣布停止VS-01项目后，预计现金储备将延长至2028年之外，为业务发展举措提供选择性。GNS561在CCA：预计到2025年底将获得1b期数据。G1090N在ACLF：预计到2025年底将获得安全性数据和疗效指标。此外，公司还宣布了与HCRx签订的特许权使用费融资协议的完成，这将显著延长公司的现金储备，使其能够进一步开发针对ACLF的管线并支持一般企业用途。

全球科学服务领域的领导者Thermo Fisher Scientific推出了一款革命性的表面分析仪器——Thermo Scientific™ Hypulse™ 表面分析系统。该系统在X射线光电子能谱（XPS）深度剖析方面实现了重大突破，这对于全球材料科学家至关重要。Hypulse表面分析系统将促进各行业表面技术的发展，从提高能源存储、医疗植入物到增强防火性能。新一代XPS深度剖析技术将使研究人员能够从表面样本中提取更多见解，创造更好的材料。例如，在医疗植入物领域，这些见解可以开辟研究途径，帮助提升涂层的生物相容性、耐用性和防感染能力。Hypulse系统配备了一种新颖的材料去除方法——飞秒激光技术，这允许研究人员保持样本精度，加速数据收集，并在更深层次上表征更多材料。该技术具有避免化学损伤、快速记录深度和能够调整激光能量的优势。Thermo Fisher Scientific的副总裁兼材料科学总经理David Wall表示，Hypulse结合了公司成熟的MAGCIS™离子源和飞秒激光，使客户能够在离子束技术不适用的情况下检查样本。

Eupraxia Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克：EPRX，多伦多证券交易所：EPRX）是一家处于临床阶段的生物技术公司，利用其专有的Diffusphere™技术，旨在优化局部、可控的药物递送，以满足重大未满足的医疗需求。公司宣布已提交初步增发说明书补充文件，涉及拟议的公开发行其普通股。增发预计将在市场环境中定价，最终发行条款将在定价时确定。增发所得净收益主要用于推进其产品管线，包括完成正在进行的前期临床研究、临床试验、监管提交以及相关的商业准备和制造规模扩大活动。部分收益还将用于研发额外的管线候选产品、业务发展倡议和一般公司用途，包括但不限于员工薪酬、营运资金、设施租赁、行政费用和资本支出。公司还可能将部分收益用于扩大其知识产权组合并加强其企业基础设施以支持未来的增长。增发说明书和附带的基线说明书包含有关增发的重要详细信息。增发说明书和附带的基线说明书可在www.sedarplus.ca和www.sec.gov的EDGAR上找到。

Heartflow公司宣布，其新一代Heartflow Plaque Analysis算法和平台已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的510(k)批准并正式上市。该技术具备更新的算法、大幅扩展的诺模图和先进的3D彩色编码的斑块类型、体积和分布可视化功能，为临床医生提供所需的洞察力，以便轻松做出护理决策。此外，Cigna公司宣布将从10月开始，在其所有业务线（包括商业和医疗保险优势计划）中涵盖Heartflow Plaque Analysis。Heartflow Plaque Analysis是唯一获得FDA批准的、基于AI的斑块量化工具，报告显示与金标准IVUS有95%的一致性。最新的算法改进相比第一代算法在斑块检测方面提高了21%，使临床医生对诊断和冠状动脉疾病的管理更有信心。

MaxCyte公司，一家专注于细胞工程领域，提供下一代细胞治疗发现、开发和商业化的平台技术公司，宣布对其运营进行重组，以更好地与战略优先事项对齐。此次重组计划包括减少全球工作团队的约34%，包括通过雇主记录（EOR）安排的员工。预计此举将带来约1360万美元的年度化节省。这次裁员是MaxCyte公司大幅减少运营费用、精简组织结构、加速盈利道路的一部分。公司预计这将带来有意义的成本节约，同时保持对其核心使命——使下一代细胞治疗成为可能的关注。MaxCyte重申，2025年核心收入预计将与2024年持平或下降约10%。公司继续预计全年的SPL项目相关收入约为500万美元，并预计年底现金、现金等价物和投资至少为1.55亿美元。MaxCyte首席执行官Maher Masoud表示，今天的决定对于将MaxCyte定位为长期成功至关重要。公司正在发展一个组织内部持续改进的文化，并预计随着时间的推移，将出现更多非员工相关的机会来改善公司的盈利能力。

CatalYm公司宣布，将在2025年10月17日至21日在德国柏林举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上展示其领先候选药物visugromab的两个口头报告。visugromab是一种人源化单克隆抗体，旨在中和肿瘤来源的细胞因子GDF-15，该细胞因子在免疫抑制和抗PD(L)-1治疗耐药性中发挥核心作用。其中一个突破性摘要将介绍GDFATHER-NEO II期临床试验的初步结果，该试验评估visugromab作为肌肉浸润性膀胱癌（MIBC）患者的辅助治疗，与nivolumab联合使用，与安慰剂相比。另一个口头报告将涵盖GDFATHER-01 I/II期临床试验的长期随访数据，该数据表明，在经过大量治疗的、抗PD1/-L1复发/难治的非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）、尿路上皮癌（UC）和肝细胞癌（HCC）患者中，GDF-15中和与nivolumab联合使用可以实现深层次和持久的缓解。CatalYm公司正在开发visugromab，这是一种首创的GDF-15抗体，用于实体瘤和恶病质。

Corcept Therapeutics公司将在2025年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上展示其关键性3期ROSELLA试验的新数据。该试验评估了relacorilant联合nab-paclitaxel在铂耐药卵巢癌患者中的疗效，特别是那些之前接受过PARP抑制剂治疗的患者。relacorilant是一种口服疗法，通过选择性结合糖皮质激素受体（GR）来调节皮质醇活性。Corcept Therapeutics专注于皮质醇调节及其在治疗多种严重疾病中的潜力，包括库欣综合征和前列腺癌。此外，公司还在进行其他严重疾病的临床试验，如库欣综合征、实体瘤、肌萎缩侧索硬化症和肝病。该试验由GOG基金会、欧洲妇科肿瘤学临床试验网络（ENGOT）、亚太妇科肿瘤学临床试验组（APGOT）、拉丁美洲合作肿瘤学组（LACOG）和澳大利亚新西兰妇科肿瘤学组（ANZGOG）共同进行。

瑞士制药公司Santhera宣布，已与R-Bridge和Highbridge Capital Management达成新的融资协议，筹集约2000万瑞士法郎的额外资金，以加速AGAMREE（vamorolone）在全球范围内的推广。这笔资金将用于满足美国和中国市场对AGAMREE的需求增长，以及支持全球范围内的产品上市加速。在2025年上半年，AGAMREE在美国的销售达到4940万美元，主要得益于医生采用率的提升和持续的市场接受度。此外，Santhera还与R-Bridge签订了特许权使用费货币化协议，并从Highbridge获得了额外的可转换债券资金。

MindMed公司，一家专注于开发治疗脑部健康疾病的创新药物的临床阶段生物制药公司，宣布向三名新聘的非执行员工授予总计18.28万股的普通股购买期权。这些期权自2025年9月15日至9月22日生效，具体日期取决于每位员工的入职日期。期权行权价格为授予日MindMed普通股的收盘价，期权将在四年内分批行权，首年行权25%，之后三年内每月以相当的比例逐步行权，前提是员工持续在职。这些期权作为对每位员工雇佣的重要激励措施，于2025年9月10日获得MindMed薪酬委员会的批准，并符合纳斯达克股票市场LLC的规则5635(c)(4)。这些期权是在MindMed的股权激励计划之外授予的。MindMed致力于成为全球在开发和治疗能够改善患者预后的治疗方面的领导者，正在开发一系列创新的产品候选，这些产品候选包括和不含急性感知效应的，针对在脑健康中发挥关键作用的神经递质通路。MindMed在纳斯达克上市，股票代码为MNMD。