9月17日，迈威生物（ Mabwell ）和Aditum Bio宣布推出Kalexo Bio，这是一家新公司，是根据独家全球许可协议成立的，旨在开发2MW7141，一种新型双靶点siRNA候选物，用于血脂异常患者的脂质管理和预防高风险动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）事件。 Aditum Bio将为Kalexo Bio提供资金，双方将合作推进2MW7141的临床开 发。 维立志博LBL-051以NewCo形式达成全球授权 ）。

9月17日，德 克萨斯州奥斯汀，Ollin Biosciences，一家致力于收购和开发用于视力治疗疾病的最佳疗法的临床阶段生物制药公司，宣布正式走出隐身模式，完成由ARCH Venture Partners、Mubadala Capital和Monograph Capital联合领投的1亿美元初始融资。 Ollin正在构建一个强大的临床和后期临床前项目管线，以经过验证的生物药为基础，更好地满足眼科未满足的治疗需求。 获取和开发潜在的一流疗法，以重新定义威胁视力疾病的护理标准。

9月17日， 西班牙巴伦西亚，专注于开发针对罕见遗传性神经肌肉疾病的靶向RNA药物的临床阶段生物技术公司ARTHEx Biotech S.L.宣布与新投资者Bpifrance成功完成了其规模扩大规模的B轮融资，使该轮融资的总规模达到8700万美 元。 4200万欧元融资，开发microRNA疗法 ）。 B轮延期融资由Bpifrance领投，作为大型风险投资和InnoBio投资战略的一部分，并得到了所有现有股东的加入包括AdBio Partners、CDTI Innovación（通过其Innvierte计划）、Columbus Venture Partners、欧洲创新委员会（EIC）、Hadean Ventures、Invivo Partners和Sound Bioventures。

9月11日，国务院新闻办公室召开"高质量完成'十四五'规划"系列主题新闻发布会，宣布我国在研新药数量占全球比例超过20%，跃居全球第二位，标志着中国医药创新实力实现历史性跨越。 两项重大利好消息接连发布，见证了中国创新药产业的飞速发展，一个属于中国创新药的黄金时代正在到来。 全球新药研发第二，数量质量双突破。

小核酸药物以其高度靶向性和特异性，精准作用于致病基因或其表达产物，为遗传性疾病、某些癌症、病毒感染等传统药物难以攻克的疾病开辟了新的治疗路径。 因此，在药物研发中制剂技术成为小核酸药物能否成功转化为有效药物的关键环节之一。 mRNA药物申报属于化药还是生物药范畴。

近日，由江西济民可信集团有限公司创新技术药物研究院研发的中药1.2类新药JMZ2102和JMZ-2102胶囊获国家药品监督管理局(NMPA)批准开展临床试验，值得注意的是，该药是近十年来NMPA批准的首个针对肾病领域的中药1.2类新药。 美迪西作为济民可信的长期合作伙伴， 为JMZ-2102和JMZ-2102胶囊提供了从适应症设计、活性成分筛选到系统药效学评价的服务。 针对中药或天然产物靶点不清晰，机制多样性的特点，以及肾病药物开发具有时间周期长、样品消耗量大等难点，济民可信采用 活性导向挖掘策略 ，结合 美迪西肾病选服务平台 ，先通过机制通用的动物模型快速选候选药物，经多角度模型评价优选后，再在针对性模型中开展系统药效学验证。

ALK2401片是一种非阿片类、非中枢作用机制的选择性小分子口服抑制剂。 9月10日，FDA 发布新草案，明确支持非阿片类疼痛治疗药物研发以减少阿片类药物处方。 艾立康药业创新实力凸显。

9月16日，CDE官网公示，康方生物申报的1类新药注射用AK138D1获批临床试验默示许可，拟开发治疗晚期恶性肿瘤。 公开资料显示，这是康方生物研发的差异化靶向人表皮生长因子受体3（HER3）的抗体偶联药物（ADC）。 9月15日，NMPA 官网显示，复星医药子公司开发的创新型小分子 CDK4/6 抑制剂「枸橼酸伏维西利胶囊」获批一项新适应症，与芳香化酶抑制剂联合使用作为绝经前、绝经后、围绝经期 HR 阳性、HER2 阴性局部晚期或转移性乳腺癌女性患者的初始内分泌治疗。

此次指导原则的制定，旨在为化学合成寡核苷酸药物的研发提供全面技术指导，标志着我国对寡核苷酸药物的监管与产业支持进入新阶段。 指导原则起草背景及主要内容。 寡核苷酸药物，即小核酸药物。

上海沙砾生物科技有限公司与上海天泽云泰生物医药有限公司合作，在《Molecular Therapy》期刊上发表了一篇关于基因编辑的研究论文。该研究基于沙砾生物的KOReTIL®基因敲除系统和天泽云泰的AaCas12b MAX基因编辑工具，建立了sgRNA筛选验证流程和基因编辑安全性评价体系。研究比较了AaCas12b MAX与SpCas9在编辑肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）产品中的安全性与功能性，结果显示AaCas12b MAX系统具有更低的脱靶率和更高的安全性。此外，AaCas12b MAX编辑的TIL产品展现出更优的细胞状态与功能，包括更高的细胞活性和扩增能力。研究为开发更安全、更高效的新一代基因编辑型细胞疗法奠定了技术基础。

从早期的技术探索到如今临床转化和商业化，细胞疗法为众多难治性疾病带来了新的治疗选择，也吸引了大量资本的目光。 2025 年 7 月至 9 月初，国内细胞治疗领域融资活动活跃。 从融资轮次分布看，这波融资涵盖了从早期到后期的各个阶段。

纳伯斯能源转型公司II（Nasdaq: NETD）宣布，根据其第二修正案和重述的备忘录及章程，其董事会决定将NETD完成业务合并的最后期限延长一个月，从2025年9月18日延长至2025年10月18日。此举为NETD提供了额外的时间来完成其之前宣布的与e2Companies LLC（e2）的业务合并。作为延期的一部分，纳伯斯能源转型赞助II有限责任公司（“赞助商”）的关联公司Nabors Lux 2 S.a.r.l.（“Nabors Lux”）向NETD的公共股东信托账户（“信托账户”）存入25万美元（“延期付款”），使NETD能够实施延期。Nabors Lux通过无息贷款向NETD提供了延期付款。如果NETD完成初始业务合并，它将使用信托账户的收益偿还贷款，或者根据赞助商的选择，将全部或部分贷款转换为每份面值1.00美元的认股权证，这些认股权证将与NETD在首次公开募股（IPO）相关的私募发行中发行的认股权证相同。如果NETD未能完成初始业务合并，它将仅从信托账户外的资金中偿还贷款。NETD专注于寻找那些专注于推进能源转型、特别是那些促进、改善或补充全球市场碳或温室气体排放减少同时满足不断增长的能源消费的公

9月12日，ICH发布定稿 《M14 利用真实世界数据进行药品安全性评价的非干预性研究：规划、设计、分析与报告的总则》。 该指南于2024年5月21日进入第2阶段征求意见，2025年9月4日正式采纳进入第4阶段。 在“Scope”部分，指南指出，尽管真实世界数据（RWD）是生成真实世界证据（RWE）的重要来源，但在某些情况下，仅依靠RWD可能无法充分回答研究问题。

在第28届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会上，中国生物制药（1177.HK）除 公布6项口头报告 ，以创新方案为多瘤种患者带来救治希望，还有20余项研究以壁报及摘要的形式公开最新成果，涵盖非小细胞肺癌、小细胞肺癌、消化道肿瘤、软组织肉瘤、甲状腺癌、中性粒细胞减少预防等治疗领域，持续为临床肿瘤治疗提供创新思路。 评价盐酸安罗替尼胶囊在新辅助免疫后non-pCR非小细胞肺癌患者中的有效性和安全性。 截至2025年5月30日，中位随访时间6.9个月，中位DFS未达到，尚未观察到复发事件。

本文对体内CAR疗法的研究与发展格局进行了总结。CAR T细胞疗法在血液肿瘤领域取得显著成功，但面临制造过程耗时长、成本高、病毒转导效率低等问题。为了解决这些问题，纳米技术在CAR T的制造、性能提升和功能调控方面展现出巨大潜力。文章介绍了人工抗原呈递细胞（aAPCs）、非病毒纳米转导、in vivo性能增强等策略，并展望了纳米技术在CAR T疗法中的应用前景。预计2025年后临床试验将激增，推动免疫疗法新时代。

近日，鲁南制药捷报频传， 其安®盐酸鲁拉西酮片（40mg）、 通视明® 普拉洛芬滴眼液（0.1%（5ml:5mg））、承平®二甲双胍恩格列净片、 济平®恩格列净片（25mg） 四个新产品分别 经 国家药品监督管理局批准上市，并视同通过仿制药质量和疗效一致性评价。 其主要作用机制是通过阻断多巴胺受体的活性，从而影响多巴胺对神经功能的影响。 在临床上，盐酸鲁拉西酮片常用于治疗各种类型的严重精神疾病，如精神分裂症、双相情感障碍等。

一项新研究发现，使用GLP-1受体激动剂（GLP-1RAs）治疗的银屑病患者，与服用其他糖尿病或减肥药物的患者相比，死亡风险降低78%，主要心血管事件风险降低44%。这项研究是同类研究中规模最大的，并在2025年欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上展示。研究还发现，GLP-1RAs显著降低了65%的酒精滥用风险和近50%的物质滥用风险。银屑病是一种慢性皮肤病，影响2-3%的人口，不仅与可见症状有关，还与心脏病发作、中风和心理健康问题（包括抑郁、焦虑和酒精或物质使用增加）风险更高有关。GLP-1RAs，包括semaglutide和liraglutide，广泛用于治疗2型糖尿病和肥胖症。然而，这一新证据表明，它们可能还为银屑病患者提供了重要的益处。研究人员从美国超过1.1亿患者的数据库中检索数据，比较了在两年期间患有糖尿病或肥胖症的6000多名银屑病患者，其中3048名接受GLP-1RAs治疗，3048名接受其他抗糖尿病或抗肥胖药物。在匹配年龄、性别和合并症后，GLP-1RAs的益处在所有敏感性分析中都是明确且一致的。研究的主要作者Ralf Ludwig教授表示，GLP-1受体激动剂可能提供超越其对体重和血