Apellis和Sobi公司开发的补体调节剂Empaveli（在欧洲以Aspaveli品牌销售）在一项为期一年的III期临床试验中，对C3肾小球肾炎和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎患者的蛋白尿减少效果持续，这可能在7月PDUFA日期前加强该药物的上市前景。威廉布莱尔的分析师在周一的报告中表示，新数据继续支持Empaveli在两种罕见肾病中的“颠覆性特性”。在III期VALIANT试验中，Empaveli在28周时将蛋白尿降低了68%，与安慰剂相比，这种效果被认为是具有统计学意义的。此外，Empaveli在一年随访期间保持了这种益处。通过抑制免疫系统中的补体级联反应，Empaveli能够稳定患者的肾功能。Apellis和Sobi的合作伙伴在欧洲肾脏协会大会上展示了这些数据。同时，Otsuka公司也公布了其抗体疗法sibeprenlimab的积极数据，该疗法在免疫球蛋白A肾病患者的晚期试验中显示出减少蛋白尿的潜力。

BioRestorative Therapies公司宣布，将在2025年6月13日于香港举行的国际干细胞研究学会（ISSCR）2025年年度会议上公布其正在进行中的BRTX-100临床试验的新数据。该试验旨在治疗慢性腰椎间盘疾病（cLDD），涉及30名患者。公司首席执行官Lance Alstodt表示，这些初步数据显示出安全和功能改善的强烈、一致信号。BRTX-100是一种缺氧培养的自体间充质干细胞疗法，旨在治疗身体血流受限的区域，如受损的椎间盘。该研究是一个前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估BRTX-100在cLDD患者中的疗效。ISSCR 2025年年度会议是全球干细胞研究和再生医学领域最具影响力的会议，吸引了来自80多个国家的近4000名参与者。

Sagimet Biosciences Inc.将于2025年6月16日举办一场虚拟关键意见领袖（KOL）会议，届时将展示其研发的新药denifanstat在治疗中国中度至重度痤疮方面的积极疗效和耐受性结果。denifanstat是一种每日一次的口服小分子脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂，在Phase 3临床试验中显示出良好的疗效和耐受性。此外，Sagimet还计划开展第二口服FASN抑制剂TVB-3567的Phase 1临床试验，该药物旨在治疗美国痤疮患者。会议将邀请临床皮肤病学专家Neal Bhatia，MD参与讨论。

Aytu BioPharma公司宣布，通过Nantahala Capital Management、Stonepine Capital Management、Aytu Management和New Institutional Shareholders等机构的融资，以每股1.50美元的价格发行了960万股普通股（或等值的预先支付认股权证），并授予承销商额外购买144万股股票的30天期权。预计此次发行将在6月9日左右完成，募集资金约1440万美元，公司将用于一般企业用途、营运资金和一般及行政费用，以及独家商业化EXXUA™（gepirone）缓释片，这是一种针对美国重度抑郁症的新型、品牌化、FDA批准的治疗药物。

NewAmsterdam Pharma公司宣布，其研发的口服非他汀类药物obicetrapib在3期BROADWAY临床试验中对降低心血管疾病患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的疗效显著。此外，该药物在降低阿尔茨海默病（AD）生物标志物方面也显示出积极效果，尤其在携带ApoE4基因的患者中。这一发现支持了CETP抑制与预防AD病理之间的联系。研究结果显示，obicetrapib在12个月的治疗期间显著改善了ASCVD患者的AD病理关键血浆生物标志物。公司计划在2025年7月底的阿尔茨海默病协会国际会议上公布这一研究的完整结果。

Metsera公司宣布其MET-233i药物在1期临床试验中表现出色，该药物是一种超长效的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物，与Metsera的月度GLP-1受体激动剂候选药物MET-097i结合使用。试验结果显示，MET-233i在36天内平均减重8.4%，半衰期为19天，支持每月一次的给药方式。该药物耐受性良好，没有出现安全性信号。Metsera计划将MET-233i作为单药治疗和与MET-097i的联合用药进行进一步开发。

默克公司宣布，其研发的口服PCSK9抑制剂enlicitide decanoate在两项Phase 3临床试验中取得了积极结果，成功达到了主要和所有关键次要终点，与安慰剂相比，enlicitide在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）方面显示出统计学和临床意义上的显著降低。该药物有望成为美国首个上市的口服PCSK9抑制剂。这些结果将在未来的科学会议上公布。enlicitide是一种新型口服宏环肽，具有抗体样的效力和特异性，能够通过抑制PCSK9与LDL受体的相互作用来降低LDL-C水平。

Ascendis Pharma在COACH临床试验的第26周中期分析结果显示，TransCon hGH与TransCon CNP的联合治疗在治疗软骨发育不全儿童方面显示出显著疗效，平均年生长速度（AGV）和身高Z评分均有显著提升，且安全性良好。TransCon CNP作为单药治疗软骨发育不全的候选药物，其疗效得到进一步验证，TransCon hGH的加入提升了治疗效果。试验中，未接受过TransCon CNP治疗的儿童平均AGV为9.14厘米/年，接受过治疗的儿童平均AGV为8.25厘米/年，均显示出与基线相比的增长。安全性方面，联合治疗总体耐受性良好，不良事件轻微。Ascendis Pharma计划在2025年第四季度启动III期临床试验。

Anixa Biosciences公司宣布，其卵巢癌CAR-T免疫疗法的首席研究员、莫菲特癌症中心妇科肿瘤学项目主席罗伯特·温汉姆博士将在2025年6月19日至21日在奥地利维也纳举行的欧洲医学肿瘤学会妇科癌症大会上展示电子海报。Anixa是一家专注于癌症治疗和预防的生物技术公司，其治疗组合包括与莫菲特癌症中心合作开发的卵巢癌免疫疗法项目，采用一种名为嵌合内分泌受体T细胞（CER-T）技术的CAR-T。这种技术与其他细胞疗法不同，因为其天然配体促性腺激素释放激素（FSH）直接与肿瘤细胞上的FSHR受体结合，而不是抗体片段。Anixa还与克利夫兰诊所合作开发疫苗，以治疗和预防乳腺癌和卵巢癌，以及针对多种难以治疗的癌症的疫苗，包括肺癌、结直肠癌和前列腺癌。这些疫苗技术专注于免疫“退役”蛋白，这些蛋白在特定形式的癌症中被发现表达。克利夫兰诊所拥有这些疫苗技术的独家许可权，并有权获得与Anixa相关的版税和其他商业化收入。Anixa独特的商业模式是与世界知名的研究机构合作，在所有发展阶段进行合作，使公司能够不断审查互补领域的最新技术，以进一步开发和商业化。

纽约，2025年6月9日，Damon Runyon癌症研究基金会宣布启动“创新早期技术风险投资计划”（InVEST）。该计划旨在为Damon Runyon校友科学家创办的生物技术初创企业提供首笔种子资金，以填补生物技术领域日益增长的资金缺口。该计划每年将投入100万美元，帮助校友科学家获得首轮融资，这通常是筹集资金最困难的一步。这些早期投资将作为启动平台，使公司能够吸引顶级风险投资公司的后续资金。Damon Runyon校友科学家每年创办10至20家初创公司，其中许多公司创造了变革性的产品，如Arbor Biotechnologies、Beam Therapeutics、Juno Therapeutics、Moderna Therapeutics和Scorpion Therapeutics。尽管Damon Runyon的资助仅占美国癌症研究总资金的0.3%，但其所支持的科学家们为该领域的绝大多数重大突破做出了贡献。该计划由Damon Runyon董事会主席Andy Rachleff构想，他曾是硅谷最成功风险投资公司Benchmark Capital的联合创始人。Rachleff受到他在斯坦福大学商学院帮助领导

Medicus Pharma Ltd.提交了针对马匹外用鳞状细胞癌（SCC）的全面产品开发计划，并获得了FDA的MUMS（小用途主要物种）指定，旨在寻求FDA的认可。该公司的Doxorubicin含有微针阵列（D-MNA）是一种专利保护的溶解性透皮贴片，通过微针将Doxorubicin输送到肿瘤部位。产品开发计划旨在评估D-MNA在治疗马匹SCC中的疗效，并可能为该公司在兽医医学领域提供市场机会。目前，该公司正在进行多项临床试验，包括在美国和欧洲的SKNJCT-003临床试验，以及在阿联酋的SKNJCT-004临床试验。此外，Medicus Pharma Ltd.还宣布了收购英国生物技术公司Antev的意向，该公司正在开发一种针对心血管高风险晚期前列腺癌患者的GnRH拮抗剂Teverelix。

Palvella Therapeutics公司获得FDA孤儿药项目资助，用于其QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel（QTORIN™ rapamycin）治疗微囊性淋巴管瘤的Phase 3 SELVA临床试验。这是2024财年FDA孤儿药项目51个申请中唯一获得资助的Phase 3临床试验。SELVA试验是一项为期24周的Phase 3单臂、基线控制的临床试验，每天一次使用QTORIN™ rapamycin治疗微囊性淋巴管瘤。预计2026年第一季度将公布试验的顶线数据。FDA孤儿药项目为罕见病疗法的开发提供非稀释性资金，自成立以来已支持了超过85个产品的临床研究。

Axsome Therapeutics宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）的拒绝文件，该文件拒绝了其针对AXS-14（esreboxetine）用于治疗纤维肌痛的新药申请（NDA）。FDA认为提交的NDA不够完整，无法进行实质性审查，特别是对其中一项安慰剂对照试验的接受度不高。Axsome计划根据FDA的反馈进行额外的研究，该研究将使用固定剂量方案和12周的主要终点。公司首席执行官Herriot Tabuteau表示，他们期待在2025年底前启动这项新试验，以推动对约1700万美国纤维肌痛患者的治疗。AXS-14是一种高度选择性和强效的去甲肾上腺素再摄取抑制剂，旨在治疗纤维肌痛和其他疾病。

Aspen Neuroscience在2025年国际干细胞研究学会（ISSCR）年会上展示了其自体iPSC来源的神经元替代疗法在帕金森病治疗中的临床研究数据。公司创始人兼研发高级副总裁Andrés Bratt-Leal博士报告了ASPIRO研究的前四名患者的数据，这是一项评估自体iPSC来源多巴胺能神经元前体细胞（DANPCs）在帕金森病患者颅内植入的安全性和耐受性的1/2a期临床试验。初步数据显示，DANPCs的颅内精准递送是安全且耐受性良好的，患者报告和医生报告的多个临床有意义的结果指标均显示出早期改善迹象。该疗法作为再生医学方法，具有无需免疫抑制药物的独特优势。

Avidity Biosciences公司宣布，其针对FSHD（面肩肱肌营养不良症）的实验性疗法del-brax在FORTITUDE™临床试验中显示出积极结果，与安慰剂相比，del-brax在功能、力量和患者报告的结局方面均有改善，同时快速显著降低了生物标志物。这些数据将在2025年6月12日至13日在荷兰阿姆斯特丹举行的第32届FSHD国际研究大会上进行口头和海报展示。基于这些前所未有的数据，Avidity正在加速推进del-brax的研发，并计划在2026年下半年提交加速批准的新药申请（BLA）。此外，公司已启动了全球性、确认性的Phase 3 FORWARD™研究。

和小伙伴们分享下本周一些外企高管动态。 戴鹰于 2022 年 4 月加入强生医疗科技中国区，就任现职，在此之前，曾服务于 GE 医疗 20 余年，自 1998 年加入 GE 医疗后，历任多个管理职务，并自 2010 年起，先后担任 GE 医疗中国首席技术官、首席市场官、研发中心总经理、首席创新官等职务。 除了强生医疗，另一家跨国药械企业泰利福（Teleflex）也有新的高管任命，据该司公告， 陈曦已于 5 月 26 日就任泰利福中国区董事总经理 。

当地时间6月8日上午，哥伦比亚右翼总统参选人、参议员米格尔·乌里韦·图尔韦遭枪击后接受紧急救治的医院发表声明称，乌里韦在接受神经外科和左大腿手术后 被送往重症监护室（ICU） 。 米格尔·乌里韦·图尔韦7日下午在首都波哥大举行的一次政治集会中遭枪击受伤，被紧急送医救治。 目击者说，枪手近距离向米格尔·乌里韦·图尔韦头部和胸部开了三枪。