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Filana Therapeutics启动TSC相关癫痫病simufilam Phase 2a临床试验

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Filana Therapeutics启动TSC相关癫痫病simufilam Phase 2a临床试验

美国生物技术公司Filana Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对公司新药研究申请（IND）的临床暂停，允许公司启动针对12至55岁TSC相关癫痫患者的simufilam Phase 2a概念验证研究。患者筛选预计将于2027年第一季度开始。该研究是一项16周的多中心、随机、双盲临床试验，旨在评估两种剂量的simufilam在难治性TSC相关癫痫患者中的疗效。研究将在美国13个地点进行，目标入组40名12至55岁的受试者。研究旨在评估simufilam的安全性、耐受性、药代动力学和与癫痫相关的指标，包括癫痫发作频率、发作强度和持续时间、夜间癫痫发作和睡眠相关结果。

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2026-09-22

simufilam
FDA授予Lyrfigtu（lirafugratinib）优先审评，用于治疗FGFR2融合或其它重排的胆管癌患者

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FDA授予Lyrfigtu（lirafugratinib）优先审评，用于治疗FGFR2融合或其它重排的胆管癌患者

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Elevar Therapeutics公司旗下产品Lyrfigtu（lirafugratinib）优先审评资格，该药物用于治疗携带FGFR2融合或其它重排的晚期/转移性胆管癌（CCA）患者。Lyrfigtu在Phase 1/2 ReFocus临床试验中表现出46%的确认客观缓解率（ORR）和11.8个月的缓解中位持续时间。该药物的最终品牌名称将在FDA批准后确定。Elevar Therapeutics公司专注于提升癌症患者的治疗体验和结果，目前正积极准备该药物的潜在上市，以便尽快将药物提供给医生和患者。胆管癌是一种罕见癌症，每年在美国约有8000人新诊断。

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2026-09-22

FGFR2
加拿大批准针对四岁以上获得性下丘脑肥胖患者的首个针对性疗法

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加拿大批准针对四岁以上获得性下丘脑肥胖患者的首个针对性疗法

加拿大卫生部门批准了Rhythm Pharmaceuticals公司生产的IMCIVREE®（setmelanotide）用于四岁以上成年和儿童获得性下丘脑肥胖（HO）患者的体重管理。这是针对获得性下丘脑肥胖的首个针对性疗法，基于Phase 3 TRANSCEND试验的结果，该试验在142名获得性下丘脑肥胖患者中进行了setmelanotide的研究，结果显示体重指数（BMI）有统计学意义地降低了18.8%。获得性下丘脑肥胖是一种罕见的、复杂的MC4R通路疾病，由于下丘脑损伤导致体重增加、食欲过盛，对生活质量有重大影响。Rhythm公司表示，这一批准为符合条件的加拿大患者提供了重要的新治疗选择。

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2026-09-22

MC4R Setmelanotide注射液
Aprea Therapeutics公布WEE1抑制剂APR-1051临床试验中期结果

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Aprea Therapeutics公布WEE1抑制剂APR-1051临床试验中期结果

Aprea Therapeutics公司宣布，其WEE1抑制剂APR-1051在晚期实体瘤患者中的1期临床试验（ACESOT-1051）的中期结果摘要已被接受在2026年11月18日至20日在西班牙巴塞罗那举行的第38届EORTC-NCI-AACR分子靶向和癌症治疗研讨会（ENA 2026）上口头报告。公司总裁兼首席执行官Oren Gilad表示，他们期待在会议上分享这些数据。该研究的主要作者是Timothy A. Yap，他将代表德克萨斯大学MD安德森癌症中心在全体会议上进行报告。Aprea Therapeutics专注于开发针对生物标志物定义的癌症患者的靶向疗法，其技术有望应用于多种癌症类型，包括卵巢癌、结直肠癌、前列腺癌和乳腺癌。公司的领先项目包括APR-1051和ATRN-119，两者均在临床开发中，用于治疗实体瘤。

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2026-09-22

乳腺癌实体瘤 WEE1 前列腺癌 Aprea Therapeutics AB
罗氏宣布Enicepatide 2型糖尿病III期临床试验积极结果

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罗氏宣布Enicepatide 2型糖尿病III期临床试验积极结果

罗氏公司近日宣布，其研发的每周一次注射的GLP-1/GIP受体激动剂Enicepatide在2型糖尿病III期临床试验中取得了积极结果。在最高剂量（24毫克）下，Enicepatide在48周内实现了平均HbA1c降低2.65%，在基线血糖控制不佳的患者（HbA1c>8.5%）中，24毫克剂量的Enicepatide在48周内实现了HbA1c降低4.13%。在48周时，24毫克剂量的Enicepatide组中90%的患者达到了T2D血糖目标（≤6.5% HbA1c），其中62%的患者实现了正常血糖（HbA1c

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2026-09-22

GLP-1
Eledon公司宣布Tegoprubart在肾脏移植患者中的长期数据更新及FDA加速审批

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Eledon公司宣布Tegoprubart在肾脏移植患者中的长期数据更新及FDA加速审批

Eledon制药公司近日宣布，其Phase 2 BESTOW临床试验中评估Tegoprubart在肾脏移植患者中的长期数据更新，该数据在2026年9月20日至23日在澳大利亚悉尼举行的国际移植学会大会上展示。Tegoprubart治疗的患者在24个月时，通过平均eGFR测量的肾脏功能显著高于标准治疗药物他克莫司，优势约为13 mL/min/1.73 m²。此外，Tegoprubart获得了美国FDA的快速通道指定，用于预防肾脏移植排斥。Eledon计划在2026年第四季度开始Phase 3 LEGACY研究，以进一步推进Tegoprubart的开发。

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2026-09-22

他克莫司注射用AT-1501
SAB Biotherapeutics将在EASD年会上展示SAB-142的1期数据

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SAB Biotherapeutics将在EASD年会上展示SAB-142的1期数据

SAB Biotherapeutics公司宣布，将在2026年9月28日至10月2日在意大利米兰举行的欧洲糖尿病研究协会（EASD）第62届年会上展示其领先项目SAB-142的临床数据。SAB-142是一种针对1型糖尿病（T1D）和其他自身免疫疾病的全新免疫疗法。公司首席医疗官Alexandra Kropotova表示，SAB-142的1期数据将包括其作用机制、安全重复给药的潜力以及C肽保护的早期证据。SAB-142是一种多特异性、全人源抗胸腺细胞球蛋白（hATG），其作用机制类似于兔抗胸腺细胞球蛋白（rATG）。SAB Biotherapeutics专注于开发多特异性、高活性的全人源免疫球蛋白G（hIgG）来治疗和预防免疫和自身免疫疾病。

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2026-09-22

自身免疫疾病 SAB Biotherapeutics Inc
Otsuka和Ionis宣布FUSION试验中ulefnersen治疗FUS-ALS的积极结果

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Otsuka和Ionis宣布FUSION试验中ulefnersen治疗FUS-ALS的积极结果

Otsuka制药开发和商业化公司、Otsuka制药公司和Ionis制药公司宣布，在评估ulefnersen（一种正在研究的RNA靶向药物）治疗FUS-ALS（由FUS基因突变引起的遗传性肌萎缩侧索硬化症）的3期FUSION试验中，该研究达到了其主要终点。ulefnersen在主要终点上显示出统计学上显著的改善，该主要终点评估了功能损害和生存情况，使用时间到死亡或永久性通气、时间到救援以及从基线到第505天ALS功能评分修订版（ALSFRS-R）评分的变化。FUSION研究还显示出ulefnersen在次要终点上的统计学上显著的改善，包括从基线到血清神经丝轻链（NfL）的变化，以及最早死亡、永久性通气、救援或因疾病进展而撤回的时间。ulefnersen在FUS-ALS患者中的安全性和耐受性良好。这些结果表明ulefnersen有可能改变FUS-ALS患者的疾病进程。

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2026-09-22

Otsuka Pharmaceutica Ionis Pharmaceutical
诺和诺德裁员13,000人，聚焦研发与市场竞争力

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诺和诺德裁员13,000人，聚焦研发与市场竞争力

丹麦减肥巨头诺和诺德在过去一年中裁员约13,000人，以集中资金投入研发，提升市场竞争力。公司目前员工总数为67,000人。裁员包括9,000人的结构性调整和4,000人的其他原因离职，如正常流动、退休、自愿离职等。诺和诺德计划到2035年实现230亿美元的营收，目前正通过收购填补产品管线空白，专注于肥胖、糖尿病等疾病领域。CEO Mike Maziar Doustdar表示，这些裁员决定虽然艰难，但对公司未来发展至关重要。

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2026-09-22

Novo Nordisk A/S 糖尿病肥胖
Medera与新加坡国家心脏中心合作，推进心血管疾病基因治疗研究

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Medera与新加坡国家心脏中心合作，推进心血管疾病基因治疗研究

Medera公司，一家专注于心血管疾病基因治疗的临床阶段生物技术公司，宣布与新加坡国家心脏中心（NHCS）扩大合作，共同推进基于人类迷你心脏的心脏疾病建模、转化研究和下一代非动物药物发现。Medera计划在新加坡设立实验室和办公室以支持这一合作。该合作将结合NHCS在心血管临床和研究方面的专长以及Medera的Novoheart子公司在疾病建模和药物发现方面的人心组织工程创新。Medera新加坡预计将成为公司心脏技术平台、转化研究合作伙伴关系和区域业务发展的亚太地区重要枢纽。此外，Medera还在其治疗子公司Sardocor的推动下，推进心脏基因治疗项目，目前正在进行针对心功能降低射血分数（HFrEF）的随机临床试验，并计划将其心脏射血分数保留（HFpEF）项目扩展到区域临床开发战略中。

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2026-09-22

心脏疾病心血管疾病
Clene公司将在ROTH医疗健康机会大会和Lytham合作伙伴投资者大会中参与活动

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Clene公司将在ROTH医疗健康机会大会和Lytham合作伙伴投资者大会中参与活动

Clene公司（纳斯达克：CLNN）宣布，公司管理层将参加2026年9月29日在纽约举行的第五届ROTH医疗健康机会大会以及9月29日至30日举行的Lytham合作伙伴投资者大会秋季活动，并在两个会议中主持一对一投资者会议。Clene公司是一家专注于改善线粒体健康和保护神经元功能，以治疗神经退行性疾病，包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和多发性硬化症的晚期临床阶段生物制药公司。其研发的CNM-Au8®是一种针对线粒体功能和NAD途径，通过减少氧化应激来提高中枢神经系统细胞存活和功能的研究性首创疗法。公司总部位于犹他州盐湖城，研发和生产运营位于马里兰州。更多信息请访问Clene公司官网或关注其X（前身为Twitter）和LinkedIn。

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2026-09-22

帕金森病肌萎缩侧索硬化多发性硬化
Octozi获得NIH资助，开发AI辅助临床一致性检查工具

医药投融资

Octozi获得NIH资助，开发AI辅助临床一致性检查工具

纽约的AI公司Octozi宣布，其已获得美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家转化科学中心（NCATS）的小型企业创新研究（SBIR）第一阶段资助。该资助将用于开发一款AI驱动的医疗审查助手，该助手能进行实时临床一致性检查，以改善安全监测并加速临床试验中的数据清理和审查。医疗审查是临床数据操作中最手动且最不可扩展的步骤之一。随着试验数据量的增加，审查负担也随之增加，临床上有意义的矛盾可能直到研究后期才被发现，那时纠正它们最慢且成本最高。资助的工作将开发并评估实时揭示临床不一致性的方法，这些不一致性目前需要人工交叉引用，以便审查人员可以将注意力集中在最重要的发现上。由于这项工作涉及敏感的临床试验数据，患者数据保护已纳入设计。Octozi的平台已获得SOC 2 Type II认证，并按照21 CFR Part 11和GxP要求构建。Octozi的联合创始人兼首席技术官Matthew Purri表示，该项目旨在解决医疗审查中临床专业知识稀缺和数据量最大的问题，NCATS的支持使我们能够进行严格的评估工作，以证明自动化一致性检查可以与赞助商实际审查数据相媲美。

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2026-09-22

Octozi Inc
Allergan Aesthetics推出AA Signature™ 美容医疗咨询方案

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Allergan Aesthetics推出AA Signature™ 美容医疗咨询方案

全球美容行业领导者Allergan Aesthetics宣布在美国推出AA Signature™ 美容医疗咨询方案。该方案基于国际成功推广和医疗保健提供者（HCPs）的强烈支持，旨在提供以患者为中心的多模式咨询方法，利用Allergan医疗研究所（AMI）资源和Allergan Aesthetics产品。AA Signature™ : SKIN360是该方案的首个以患者为中心的咨询方法，包括JUVÉDERM®的SKINVIVE、SkinMedica® HA 5® Hydra Collagen Hydrator with Vegan Collagen和BOTOX®美容产品。该方案旨在帮助医疗保健提供者提供个性化的多模式评估，并支持患者实现个性化的治疗旅程。

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2026-09-22
美国FDA批准更新WINREVAIR产品标签，用于治疗肺动脉高压

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美国FDA批准更新WINREVAIR产品标签，用于治疗肺动脉高压

美国默克公司（Merck）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准更新WINREVAIR（sotatercept-csrk）注射剂的产品标签，基于3期HYPERION试验的结果。WINREVAIR是一种活化素信号抑制剂，已获FDA批准用于治疗肺动脉高压（PAH）成人患者，以改善运动能力和世界卫生组织（WHO）功能分级（FC），并降低临床恶化的风险，包括因PAH住院、肺移植和死亡。更新的标签包括HYPERION试验中的疗效和安全性数据，该试验评估了新诊断的PAH成人患者（WHO FC II或III，诊断时间在研究筛选后的12个月内），他们在疾病进展的风险中等至高。在HYPERION试验中，与安慰剂相比，WINREVAIR与背景治疗相结合，将PAH成人患者WHO功能分级II或III的临床恶化事件风险降低了76%。

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2026-09-22

肺动脉高压 Merck & Co Inc
Palisade Bio启动ASCENTRA-CD二期临床试验，针对中度至重度克罗恩病患者

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Palisade Bio启动ASCENTRA-CD二期临床试验，针对中度至重度克罗恩病患者

Palisade Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研究性新药（IND）申请，允许公司启动针对中度至重度克罗恩病（CD）患者的ASCENTRA-CD二期临床试验。该试验预计将招募约60名患者，首例患者给药目标为2027年第一季度，主要疗效终点（第12周内镜反应）目标为2028年第一季度。ASCENTRA-CD二期临床试验旨在评估PALI-2108在约60名中度至重度克罗恩病成人患者中的疗效、安全性、药代动力学和药效学。主要终点是第12周内镜反应，定义为基于盲法中央内镜审查的克罗恩病简单内镜评分（SES-CD）基线值至少降低50%。Palisade Bio公司相信，PALI-2108的独特前药设计、每日一次的口服给药和回肠和结肠中的靶向激活为这一人群的开发提供了坚实的基础。

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2026-09-22

垂体依赖性库欣综合征 Palisade Bio Inc PALI-2108
Wave Life Sciences任命Monika Vnuk博士为首席商业官

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Wave Life Sciences任命Monika Vnuk博士为首席商业官

Wave Life Sciences Ltd. 宣布任命Monika Vnuk博士为公司首席商业官。Vnuk博士拥有丰富的商业和公司发展领导经验，曾任职于Sanofi、Blackstone和Pfizer。在加入Wave之前，Vnuk博士在Sanofi担任全球合作伙伴关系和业务发展高级副总裁，负责全球许可、股权投资和联盟。在加入Wave后，Vnuk博士将领导业务发展、公司发展和联盟管理。Wave Life Sciences是一家专注于RNA药物潜力的临床阶段生物技术公司，其RNA药物平台PRISM结合了多种治疗模式、化学创新和人类遗传学的深入见解，以提供治疗罕见和常见疾病的科学突破。

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2026-09-22

Pfizer Ltd Sanofi SA Wave Life Sciences Ltd Blackstone Group
IMUNON公司IMNN-001免疫疗法在卵巢癌研究中显示积极结果

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IMUNON公司IMNN-001免疫疗法在卵巢癌研究中显示积极结果

IMUNON公司宣布，其独立数据监测委员会（IDMC）审查了IMNN-001免疫疗法在II期最小残留病（MRD）转化研究中的所有安全性数据，并建议继续进行该研究。IMNN-001是一种基于IL-12的免疫疗法，目前正在进行临床试验。研究显示，IMNN-001在治疗新诊断的晚期卵巢癌患者时表现出良好的安全性，且没有观察到细胞因子释放综合征、系统性毒性或严重的免疫相关不良事件。此外，IMNN-001与贝伐珠单抗联合使用或在维持治疗环境中均显示出安全性和耐受性。7月份报告的初步II期MRD数据显示，IMNN-001可能引发更深层次的抗肿瘤反应，同时保持良好的安全性。

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2026-09-22

卵巢癌贝伐珠单抗 IL-12 IMNN-001
Ramona Optics完成2500万美元A轮融资，推动生物医学研究和药物发现

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Ramona Optics完成2500万美元A轮融资，推动生物医学研究和药物发现

生物工具公司Ramona Optics宣布完成了一轮超额认购的2500万美元A轮融资。本轮融资由ARCH Venture Partners领投，其他投资者包括Stealthpoint Ventures、ND Capital、Fall Line Capital、Hamamatsu Ventures、Murchison Capital Partners和Overlap Holdings。资金将用于扩大商业运营、推进其专有的多摄像头阵列显微镜（MCAM™）技术、扩展平台上的检测能力以及进一步的战略合作。Ramona的MCAM技术通过并行化光学、照明、传感和计算，将显微镜的性能提升至手掌大小，克服了长期以来视野和分辨率之间的权衡。该技术现在可用于多孔板上的检测，包括用于细胞模型的Vireo™和用于小型模型生物的Kestrel™，结合成像和嵌入式AI，使大规模生物数据能够实时行动。Ramona的团队拥有29项专利，包括12名博士，他们在计算成像、机器学习、计算机架构、癌症生物学和神经科学等领域拥有专业知识。

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2026-09-22
Summit Therapeutics在ESMO 2026大会上展示ivonescimab治疗胆管癌的数据

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Summit Therapeutics在ESMO 2026大会上展示ivonescimab治疗胆管癌的数据

Summit Therapeutics公司宣布，其新型双特异性抗体ivonescimab在中国进行的III期HARMONi-GI1临床试验数据将在2026年10月23日至27日在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2026大会的总统论坛II中展出。该研究评估了ivonescimab联合化疗与durvalumab联合化疗作为晚期胆管癌（BTC）一线治疗的疗效。Akeso公司于2026年8月25日公布了HARMONi-GI1试验的初步结果，显示ivonescimab方案在总生存期（OS）这一主要终点上，与durvalumab方案相比，达到了统计学和临床意义上的显著优势。此外，该研究还达到了无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）这两个关键次要终点。ivonescimab是一种结合PD-1阻断和VEGF阻断的抗血管生成效应的新型研究性双特异性抗体，旨在提高对肿瘤组织的靶向性。目前，ivonescimab在中国已获批准并上市，但在Summit的许可领土内，包括美国和欧洲，仍处于研究阶段。

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2026-09-22

PD-1 VEGF 依沃西单抗度伐利尤单抗 Summit Therapeutics PLC
美国首份严重斑秃标准化治疗指南发布

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美国首份严重斑秃标准化治疗指南发布

美国国家斑秃基金会（NAAF）和美国毛发研究协会（AHRS）联合发布了首份针对成年严重斑秃患者的标准化治疗指南。该指南由30位美国顶尖斑秃专家共同制定，旨在为临床医生和患者提供关于有效治疗斑秃的共识建议。指南将口服JAK抑制剂作为一线治疗选择，并提供了辅助治疗框架，包括针对特定部位的局部用药和皮质类固醇。此外，指南还涵盖了针对具有活跃的特应性体质或特应性疾病病史的患者提供的替代方案，以及纵向管理模式以指导患者护理和治疗调整。

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2026-09-22

斑秃