2023年12月14日，辉瑞获得了其全球临床开发和商业化权利。 （bioSeedin相关报道链接： 超10亿美元！ 全球唯二技术平台联手ADC黑马就潜在“BIC”与辉瑞达成合作 ）。

“图灵机”的面世改变了人类文明进程，“图灵测试”的诞生成了 AI （ Artificial intelligence ， 人工智能 ）发展基石。 历经数十年演进， AI 技术 在新药研发领域 的应用取得了显著进展 。 近日， “数字科技革命主题分享会”在广州生物岛举行， 数十名 药企高管、科研专家及投资人齐聚 ，围绕 AI 技术发展 沿革 、 药物与医疗器械创新应用、 监管挑战、未来趋势等议题 展开深度对话 。

近日，江苏威凯尔医药科技股份有限公司（简称“江苏威凯尔”）自主研发的新一代高选择性JAK1抑制剂VC005外用凝胶治疗轻中度特应性皮炎（AD）II期临床完成首例受试者入组。 VC005凝胶在已完成的临床I期研究中展现出色的安全性与显著的疗效 （查看详情） ，与同类已上市外用药物相比，具备更低人体暴露，有望带来患者长期用药下更优的安全性。 VC005是一款由江苏威凯尔自主研发的新型、强效、高选择性的II代JAK1抑制剂。

近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”、“公司”）自主研发的基因治疗核心管线 VGR- R01 两项关键研究成果——一项针对结晶样视网膜变性 （ BCD ）的自然病史研究及一项 VGR-R01 的非临床研究结果，分别发表于国际眼科医学期刊《 BMJ Open Ophthalmology 》与药理学杂志《 Molecular Therapy: Methods & Clinical Development 》，标志着 VGR-R01 在治疗结晶样视网膜变性领域取得国际领先的科研突破，为全球患者带来新希望。 VGR-R01 的研发历程最早可追溯至 2017 年 3 月，李伟教授与中国遗传学会眼遗传学组创始人胡诞宁教授、北京同仁医院魏文斌教授、北京协和医院睢瑞芳教授等人共同确定，将结晶样视网膜变性的基因治疗作为国家重点研发计划选题。 2020 年天泽云泰成立后，为攻克 BCD 这一全球空白领域，公司构建了从基础研究到商业化落地的全链条创新体系。

近日，中关村生命科学园内企业 宜明生物 宣布，公司将 参加 第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会，同时作为ATMPs走向世界与商业化的桥梁，展示其在先进疗法开发与商业化领域的全流程CDMO服务能力，并分享多项前沿科研成果。 宜明生物团队将在展台#2149向全球合作伙伴展示可覆盖药物开发全生命周期的CDMO服务，包括：。 工艺开发与分析方法优化。

4月27日，国家药监局发布公告，暂停一款原料药的进口。 公告表示，国家药监局近期组织对VITAL LABORATORIES PVT. LTD.开展现场检查，发现该工厂生产的地高辛原料药存在实际生产工艺与注册申报的生产工艺不一致、生产工艺和关键参数变更研究不充分、未按照进口注册质量标准检验放行、质量管理和质量保证系统不完善等情形，不符合我国《药品生产质量管理规范（2010年修订）》和药品关联审评审批有关要求。 根据《中华人民共和国药品管理法》等有关规定，国家药监局决定，自即日起：。

罕见癌症及儿童肿瘤常常由特异性致癌融合基因 （oncogenic fusion genes） 驱动，这类融合基因会反复扰乱细胞的染色质结构与基因表达并驱动肿瘤发生 【 1-3】 。 滑膜肉瘤 （Synovial Sarcoma, SS ） 是非横纹肌性软组织肉瘤中最常见的亚型之一，约占所有软组织肉瘤病例的5-10%，该疾病多发生在四肢关节附近，常向肌肉、骨骼等邻近组织扩散，并最终转移至肺部或淋巴结 【 4, 5】 。 为了探究滑膜肉瘤发生机制中潜在的表观遗传依赖，研究团队首先对公共数据库中的多种滑膜肉瘤细胞系的基因依赖性数据进行了系统分析，发现多种滑膜肉瘤细胞均对WDR5 （WD repeat containing protein 5） 表现出显著依赖性。

采用啮齿类动物血栓模型的研究发现，在低剪切和高剪切血块形成过程中，多种炎症治疗靶点会引发了中性粒细胞、单核细胞、血小板和凝血系统之间的血栓恶性循环 【3，4，5，6，7】 。 在人类中，组织学分析证实在脑和冠状动脉血栓中白细胞水平很高，特别是中性粒细胞的。 大多数涉及中性粒细胞和单核细胞在血栓炎症机制研究集中在血栓形成的起始部分，而不是形成部分。

恶病质 （cachexia） 是一种衰弱性的消耗综合征，常见于许多慢性疾病的晚期阶段，例如癌症。 癌性恶病质往往预后较差，目前，其临床诊断主要基于体重减轻，相关研究集中在对食欲下降和肌肉脂肪流失的干预。 本研究因而采用IL-6依赖型的结肠癌模型来探究其是否介导癌性恶病质中的淡漠样行为。

☑ 山东异常价格专项处置。 ☑ 广西短缺药价风险管理。 ☑ 湖南中药中选执行前工作。

此共识的发布，为我国神经系统自身免疫性疾病（NADs）的临床应用提供了全新的规范化指导。 共识指出，目前广泛应用于临床试验并具有初步疗效和安全性的 CAR-T 细胞治疗产品多靶向 CD19 和（或）BCMA 等 B 细胞靶点，因此主要适用于 B 细胞介导或深度参与的难治性 NADs， 如视神经脊髓炎谱系疾病、僵人综合征、多发性硬化、Lambert-Eaton 肌无力综合征、重症肌无力、特发性炎性肌病等 ，并详细阐述了不同 CAR 细胞类型及不同治疗靶点的特点。 12月12日，《科学》杂志公布了2024年度十大科学突破，CAR-T免疫细胞在自身免疫性疾病中的应用成功入围。

据创鉴汇不完全统计，上周（4月21日至4月27日）全球大健康领域 共 披露融资事件26起，总额超57亿元 。 按照金额划分，亿元及以上融资13起。 生物医药领域共11家公司获融资，涉及药物类型包括创新抗体、AI药物等。

公司持续聚焦自身独特的CRDMO业务平台，不断拓展在新药研发和生产领域的赋能服务。”。 “公司目前维持年初制定的全年指引，预计2025年持续经营业务收入将实现10-15%的双位数增长，同时经调整non-IFRS归母净利率有望进一步提升。”。 药明康德（股票代码：603259.SH/2359.HK）为全球医药及生命科学行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，在亚洲、欧洲、北美等地均设有运营基地。

“The Company currently maintains its full-year guidance set at the beginning of the year. We expect revenue from Continuing Operations to grow 10-15% in 2025, and our adjusted non-IFRS net profit margin will further improve.”。 “WuXi AppTec is dedicated to ‘doing the right thing and doing it right’, as our services drive long-term growth, improve the health of those in need and realize our vision that ‘every drug can be made and every disease can be treated’.”。 As a global company with operations across Asia

1. 下一代CD47阻断疗法 evorpacept联用标准化疗方案治疗 复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的早期临床试验结果亮眼，80%患者获得完全缓解（CR），两年总生存（OS）率为84%。 2. T细胞激活剂invikafusp alfa的1/2期临床试验结果积极， 在肿瘤突变负荷高（TMB-H），对PD-1/PD-L1耐药且接受过大量前期治疗的难治性患者中的疾病控制率（DCR）为67%。 3. D ectin-2靶向抗体 BDC-3042 在1期临床试验中展现积极抗肿瘤作用，在17例患有6种不同类型肿瘤的患者中，80%（12/15）的可评估患者达到了疾病稳定（SD）或更好的状态。

ASCRS 2025会议上，角膜领域临床观察类的研究层出不穷，小编特精选并分类其中的一些优秀壁报，整理成文，以供广大读者阅览。 1.利用高清OCT分析眼前节解剖结构的定量特征，中央角膜厚度及前房深度均与周边角膜厚度直接相关。 1.利用高清OCT分析眼前节解剖结构的定量特征。

要说生物医药领域近几年最火的概念有哪些？ 抗体偶联药物（ADC）在榜单上必定有一席之地。 ADC药物通过将高活性的小分子「弹头」偶联到特异性抗体实现精准打击癌细胞的目的。