欧洲委员会批准VYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt）用于治疗从出生起患有营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）且COL7A1基因存在突变的患者的伤口。VYJUVEK是一种基因疗法，旨在通过提供功能性COL7A1基因副本来治疗DEB的根本原因，以促进伤口愈合并持续表达VII型胶原蛋白蛋白。这是欧洲首次批准用于治疗DEB的纠正性药物，允许在家或医疗环境中灵活给药，并在医疗专业人员认为适当的情况下由患者或护理者给药。该药物将在欧盟所有成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登上市，具体上市时间取决于多个因素，包括报销程序完成情况。Krystal Biotech公司计划于2025年中在德国首次推出VYJUVEK。

AccuStem Sciences与EmeritusDX宣布扩大战略合作，共同商业化MSC肺癌筛查测试。该测试通过分析24种微RNA区分高风险和低风险肺结节，旨在提高低剂量CT扫描的结节分层准确性，改善患者预后并降低医疗成本。双方计划于2026年在美国诊所推出该测试，并寻求医保支持，以惠及每年被诊断出肺结节的160万美国患者。AccuStem Sciences致力于优化癌症患者的治疗结果和生活质量，而EmeritusDX专注于提供具有临床意义的诊断信息。

Ascentage Pharma在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示了五项临床前研究的结果，涉及五种药物候选：新型酪氨酸激酶抑制剂（TKI）olverembatinib（HQP1351）、Bcl-2抑制剂lisaftoclax（APG-2575）、FAK/ALK/ROS1 TKI APG-2449、胚胎外胚层发育（EED）抑制剂APG-5918和IAP拮抗剂AS03157。研究显示，olverembatinib与lisaftoclax的联合使用在急性髓系白血病（AML）和T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）的预临床模型中表现出显著的协同效应。此外，APG-5918在前列腺癌（PCa）模型中显示出强大的抗肿瘤活性，与雄激素受体（AR）抑制剂enzalutamide联合使用时表现出协同作用。APG-2449作为一种新型焦点粘附激酶（FAK）抑制剂，增强了化疗在小细胞肺癌（SCLC）模型中的抗肿瘤活性。AS03157作为一种高度有效的IAP拮抗剂，在体外和体内均显示出良好的抗肿瘤活性。Ascentage Pharma致力于开发针对全球未满足的医疗需求，特别是血液恶性肿瘤的疗法。

Monte Rosa Therapeutics公司宣布，其新型CDK2分子胶降解剂MRT-51443在HR阳性/HER2阴性乳腺癌的预临床模型中，与CDK4/6抑制剂和抗雌激素疗法的联合应用，相较于标准治疗方案，实现了更显著的肿瘤消退。MRT-51443在体外延迟了对CDK4/6抑制剂的耐药性，并显示出比临床阶段的CDK2抑制剂更高的选择性。该研究将在2025年美国癌症研究协会年会上展示，并预计将在2026年提交IND申请。MRT-51443在细胞实验中表现出高效、特异性和良好的药物特性，与CDK4/6抑制剂和抗雌激素疗法联合使用，在HR+/HER2-乳腺癌模型中实现了优于标准治疗的肿瘤消退效果。

ADMA Biologics公司宣布获得美国FDA对其创新产量提升生产过程的批准，该过程可从相同起始血浆体积中提高产量约20%。这一批准标志着ADMA的重大里程碑，预计将从2025年底开始加速其收入和盈利增长，并持续到2026年及以后。ADMA成为首个获得美国监管机构批准其创新产量提升生产过程的血浆衍生产品生产商，展示了其在血浆分离现代化和进步方面的领导地位。预计这一产量提升将惠及ASCENIV和BI Vigam等产品。

Auron Therapeutics在2025年4月28日宣布，在芝加哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年度会议上，展示了其在前列腺癌方面的临床前数据。该公司展示了其口服、强效且选择性的KAT2A/B降解剂AUTX-703在神经内分泌前列腺癌（NEPC）和去势抵抗性前列腺癌（CRPC）细胞系和患者来源的类器官模型（PDXO）中的活性。AUTX-703在NEPC细胞系和PDXO模型中治疗长达21天，能有效地降解KAT2A/KAT2B，抑制细胞生长并诱导细胞状态分化。此外，AUTX-703单独或与恩杂鲁胺联合使用，也能在雄激素受体（AR）敏感和AR耐药的前列腺癌细胞系中诱导细胞分化。这些数据支持将AUTX-703推进到针对多种前列腺癌亚型的临床开发。Auron Therapeutics是一家致力于通过靶向细胞状态可塑性来改善肿瘤学和炎症性疾病患者预后的临床阶段生物技术公司。该公司利用其AURIGIN™平台，该平台结合人工智能和机器学习来比较细胞状态，以识别新的药物靶点、最佳开发模型和生物标志物，从而加速有效和持久疗法的开发。

“资金敏感型”的Biotech，更需要迅速调整策略，适应一个将大幅推高成本的全新秩序。 在此背景下，Biotech的国际扩张是否仍然可行？ 经历过去大半个月的动荡，我们或许更加深刻体会到，关税已不仅仅是经济工具，更是一种政治武器。

对于HARMONi-2研究最终能否取得分析显著性结果是业界十分关注的，有很多的文章做了预测，同写意也转载过一篇。 临床专家A： 需要算一下final OS 成功的概率，我知道那些文章中说成功率99.9%是完全错误的，会远远低于99%的。 如果 OS IA 的 alpha 只有0.001，成功的可能性当然微乎其微;finalOS 很可能成功，但是trial 统计学假设的细节很重要。

历时半年多的大联盟终于要报价了。 《关于开展环磷腺苷葡胺等66个化学药品省际联盟带量联动采购项目企业及品种信息采集工作的通知》（川药招〔2025〕65号）要求，完成产品及企业信息信息申报，经资质审核合格、公示无异议或受理质疑投诉予以澄清的产品 均可参与此次报价 。 备注 ：同生产企业、同品种同时存在过评产品和未过评产品的， 其过评产品的申报价格不得高于未过评产品申报价格的 1.8 倍 （按差比价计算）。

千年药香携手现代渠道。 胃肠安丸承袭传统药方，由木香、沉香等多味中药材组成，功能主治为 芳香化浊，理气止痛，健胃导滞 。 温馨提示：胃肠安丸为处方药，请凭医师处方购买，并在医生或药师指导下使用。

在中医药标准化建设加速推进的背景下， 作为现代中药引领者，津药达仁堂集团作为主编单位， 参与由北京中医药大学牵头、中关村智能科技发展促进会组织的《中药制剂内服膏方生产技术规范》团体标准编制工作。 此次团体标准的制定，将填补行业空白，为中药膏方产业化、国际化提供技术依据。 作为现代中药引领者，津药达仁堂始终践行“传承+创新”的发展理念，近年来积极参与国家级、行业级标准制定，未来将持续深化交流合作，推动中医药标准化建设与产业升级协同发展。

近年来，中国药谷积极布局癌症早筛赛道，不断推动IVD行业高质量发展。 目前园区已拥有包括北京迪安、热景生物、优迅医学、嘉宝仁和等IVD企业，产业涵盖抗原检测、核酸检测、基因测序、IVD研发生产、免疫荧光和发光平台的POCT新特产品以及生殖和遗传创新领域产品和技术，已初步展现产业集群化发展趋势。 日前， “I-MDx 2025第七届分子诊断产业大会”在南京成功举办， 优迅医学携“NGS+ctDNA”肿瘤血液伴随诊断解决方案亮相展会 ， 围绕液体活检、NGS、POCT、AI赋能诊断等前沿话题，解读最新进展，直击行业痛点，加速分子诊断技术的临床转化。

2025年第一季度，全球罕见病治疗领域迎来利好消息。 根据统计， 本季度中国、美国、欧盟（EMA）等主要医药市场共批准了33款罕见病药物，覆盖重症肌无力、遗传性血管性水肿、真性红细胞增多症等在内的26种疾病 。 在批准的药物中， 用于重症肌无力的艾加莫德、治疗脊髓型肌萎缩症的利司扑兰、以及治疗 Allan-Herndon-Dudley综合征的替拉曲考 等小分子药物赫然在列。

威尔康奈尔医学研究人员发现单个分子开关对血液干细胞进入激活、再生状态至关重要。 A single molecular switch is essential for blood stem cells to enter an activated, regenerative state in which they produce new blood cells, according to a preclinical study led by Weill Cornell Medicine investigators.。 它们通常以静止缓慢分裂的状态存在，但在受伤后，它们可以通过切换到激活状态来替代组织，在激活状态下，它们迅速繁殖，变成成熟的功能细胞。

集采风暴下，医药企业商务体系重构迫在眉睫。 国采 + 地方集采全面落地，药品利润减少、销售模式颠覆、商业结构重构，叠加反腐高压与竞争白热化，医药企业正面临利润缩水、渠道失灵、动销乏力、团队转型的多重困局。 新形势下，医药企业商务KA如何提升核心技能？

自2025年年初以来，阿斯利康在中国市场展开了一系列战略调整与业务布局 。 两大新事业部即将亮相。 据业内消息，阿斯利康中国近期组织架构将迎来调整，新成立两个事业部，并进行相应的高管团队调整，自5月1日起生效。

2024年其肝病用药大卖53亿元，心脑血管用药涨至2.8亿元，双双创新高。 按 行业分， 片仔癀的医药制造业营收为56.63亿元 、医药流通业营收为40.84亿元、化妆品业营收为7.52亿元。 数据 显示，目前片仔癀已上市的药品有130多个（按产品名统计），2024在零售药店终端（城市实体药店+网上药店）是中成药TOP7集团（一级，下同）。