4月29日，国产首款妥洛特罗贴剂（德瑞妥 ® ）实现京东健康及线下连锁药店的全渠道供应。 正大天晴携手线上、线下全渠道，守护全年龄段呼吸疾病患者健康。 德瑞妥以国产透皮技术创新突破，规避了消化道和肝脏的首过效应，药物利用率显著提升，并将适用年龄下探至儿童，通过全渠道供应，有望突破地域限制、打破信息壁垒，推动慢性呼吸疾病管理迈入“贴时代”。

近日， 微光基因（苏州）有限公司（以下简称“微光基因”） 与和元生物技术（上海）股份有限公司（以下简称“ 和元生物 ”，股票代码：688238）宣布正式达成战略合作，双方将在基因编辑系统、基因编辑融合蛋白（Cas12蛋白）及非整合类病毒颗粒（VLP）递送系统等方面进行深度合作，共同推进基因编辑工具在免疫细胞、IPSC细胞、体内基因治疗等领域的应用。 本次双方达成战略合作，将共同推进新型基因编辑工具包在国内细胞治疗与基因治疗领域的创新与应用；为国内外创新药企业提供多元的高效基因编辑工具，加快相关产品开发过程，赋能细胞和基因治疗药物临床应用转化，让创新药更早惠及大众。 双方的合作将发挥协同效应，加速微光自主专利的基因编辑器和VLP递送系统的应用推广，为细胞基因治疗的研发和产业化做出贡献。

环状RNA（circRNA）是一种具有闭合环状结构的RNA分子，与线性RNA形成鲜明对比。 近期研究揭示了这些环状转录本在基因调控和疾病发病机制中的新兴作用.然而，它们的低表达水平以及与线性 RNA 高度相似的序列，给circRNA的检测和表征带来了巨大挑战。 长读长和单细胞 RNA 测序技术的最新进展，与基于深度学习的算法相结合，以前所未有的分辨率和规模彻底改变了对 circRNA 的研究。

2025年4月17日，专注于调研生物医药行业趋势和创新的 BioPharmaTrend发布文章：Beyond Legacy Tools: Defining Modern AI Drug Discovery for 2025 and Beyond。 AIDD的真正创新性与战略雄心在于：将现有主流药物研发范式重构为全新模式。 作者建议将其命名为"整体药物开发（HDD）"。

4月28日， 全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）携手上药控股有限公司共同宣布达成战略合作协议。 作为全球领先的生物制药公司，益普生已深耕中国市场30余年。 秉持对中国市场的长期承诺，益普生始终致力于将优质产品引入中国。

这一交易是默克近年来在医疗健康领域的最大手笔收购，更标志着其在罕见肿瘤治疗领域的战略深化。 又将如何改写罕见肿瘤治疗的未来。 SpringWorks的核心资产是两款FDA批准的FIC新药：。

该疗法旨在替代 1 型糖尿病患者体内被破坏的胰岛素分泌细胞。 预计患者将需要抗排斥药物来防止胰岛细胞被排斥。 如果获得批准，将成为 第二款用于 1 型糖尿病的细胞疗法 。

———深耕生物创新药领域的价值传播者。 在生物创新药的每一个前沿赛道上，每一项技术突破都承载着治愈疾病的希望，每一家创新药企都书写着改变未来医学的故事。 ——助力企业成长加速的「品牌力」。

· Beamion LUNG-1 Ib期试验的最新数据于AACR年会上重磅发布，并同步刊发于《新英格兰医学杂志》。 · 研究数据显示， 客观缓解率（ORR）达71%，其中7%的患者达到完全缓解（CR），疾病控制率（DCR）高达96%。 · 最新公布的研究结果显示， 中位缓解持续时间（DoR）达14.1个月，中位无进展生存期（PFS）达12.4个月， 有望改变当前临床治疗实践。

4月29日，中国生物制药（1177.HK）下属企业北京泰德制药自主研发的国产首款妥洛特罗贴剂（德瑞妥 ® ）实现京东健康及线下连锁药店的全渠道供应。 德瑞妥以国产透皮技术突破，规避了消化道和肝脏的首过效应，药物利用率显著提升，并将适用年龄下探至儿童，推动慢性呼吸疾病管理迈入“贴时代”。 呵护全龄段患者健康，打造家庭常备新趋势。

4 月 28 日，CDE 官网显示，百济神州 索托克拉片 （Sonrotoclax）上市申请获受理。 根据 Insight 数据库，国内尚无 BCL-2 抑制剂获批治疗 MCL，索托克拉有望成为首个获批此适应症的 BCL-2 抑制剂。 索托克拉是百济神州开发的一款新一代 BCL-2 抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的 B 细胞淋巴瘤 2 （BCL2） 蛋白。

2025 年 4 月 28 日，国际权威咨询机构毕马威中国正式发布第三届 “ 中国生物科技创新 50 企业 ” 榜单，凌泰氪生物（lncTAC)凭借其在长链非编码 RNA （ lncRNA ）领域的突破性技术及创新研发实力，成功入选。 此次入选不仅彰显了毕马威对凌泰氪生物的认可，更凸显了其在核酸药物赛道的前瞻性布局与潜在价值。 毕马威 “ 中国生物科技创新 50 企业 ” 评选以专业性、严谨性著称，聚焦生物制药、基因治疗、医疗器械等核心领域，结合企业技术壁垒、商业化潜力及资本关注度等多维度评估，已成为行业创新力的重要标杆。

缺氧诱导因子（HIFs）是高度保守并受氧气丰度调节的转录因子，对各种生物适应有限的氧气供应至关重要。 在缺氧发生时，HIFs可以直接促进靶基因的转录，例如红细胞生成素（EPO）、血管内皮生长因子（VEGFs）或对细胞外腺苷的产生和信号传导至关重要的基因产物。 相比之下，HIF抑制可以用于治疗各种癌症、视网膜新生血管和肺动脉高压。

近年来，靶向蛋白降解（ Targeted Protein Degradation, TPD ）作为一种新兴的治疗策略，在癌症治疗领域展现出巨大潜力。 TPD 的核心理念是通过重新编程细胞内的蛋白质降解机制，实现对特定致病蛋白的精准降解。 UPS 是细胞内主要的蛋白质降解系统，负责 80-90% 的细胞内蛋白质的降解。

2025年4月，FDA批准了VANRAFIA（atrasentan）用于治疗IgA肾病，这是一种无需REMS但需持续监测肝脏和妊娠状况的药物，有效降低了蛋白尿。这一批准引发了Vertex Pharmaceuticals、Vera Therapeutics和AstraZeneca等药企的竞争，他们也在努力将他们的候选药物推向IgAN市场。IgA肾病是一种影响肾脏的自身免疫性疾病，其治疗目标包括减少蛋白尿、管理血压和减缓疾病进展。目前，VANRAFIA、FABHALTA、FILSPARI和TARPEYO/KINPEYGO等药物被批准用于治疗IgA肾病。此外，还有许多新的治疗药物正在研发中，如sparsentan、budesonide和povetacicept等，它们有望改变市场格局，提供新的治疗标准。DelveInsight预测，到2034年，7个主要市场的IgA肾病市场规模将从2024年的7.3亿美元增长到30.5亿美元。

近期，美国食品药品监督管理局（FDA）发布的替代动物实验计划引发了全球医药界的震动。 这份政策文件明确将类器官列为关键替代技术，并计划在3~5年内推动动物实验从“默认选项”转为“例外情况”。 这一颠覆性政策转向，标志着人类向更精准、更伦理的新药研发范式迈出了关键一步。

• 肖瑞平教授告诉研发客，FIC项目希望突破关键技术瓶颈，培养具有战略眼光的前沿领导者；。 • 摒弃学院派“教授组合”的做法，采取 “研修班+导师制”的模式；。 她所发起的北大全球新药研发领军人才项目（以下简称“FIC项目”，与first-in-class同义，北大全球新药研发领军人才项目旨在培养一批做全球首创新药的中国领军者），能为中国医药创新生态注入哪些活力。