此前，此款iNKT细胞注射液获批IND的适应症分别为拟治疗不可切除的原发性肝细胞癌和拟预防原发性肝细胞癌患者根治性切除术后高危复发。 自然杀伤T细胞（Natural killer T cell，NKT） 是T淋巴细胞的独特亚群，表达T细胞受体（TCR）和NK细胞谱系受体，起源于T细胞谱系，但在形态上与NK细胞更接近。 NKT细胞分为三个亚型：I型、Ⅱ型和Ⅲ型NKT细胞。

此次FDA授予BTD主要是基于TROPION-Lung05临床2期试验数据，以及TROPION-Lung01临床3期试验的支持性数据。 肺癌是全球发病率和死亡率较高的恶性肿瘤之一。 中华医学会肺癌临床诊疗指南（2023版）指出，2022年中国的所有恶性肿瘤新发病例中肺癌排名第1位，占18.06%；而肺癌死亡人数占中国恶性肿瘤死亡总数的23.9%，同样排名第1位。

然而，肿瘤免疫逃避机制依然存在，如何让更多的病人获益，开发更有效的治疗方案始终面临着挑战。 目前，联合疗法正成为免疫肿瘤学研究的中心。 最相关的NK细胞激活受体之一是NKG2D，其识别8种不同的NKG2D配体（ NKG2DL ），包括MICA和MICB。

2024年是药物发现的非凡一年， FDA 批准的小分子药物中有21种推动了创新的边界，解决了一些最关键的医学挑战（图1）。 其中，罕见病在2024年迎来变革之年，药物占比23.8% 成为重中之重，反映了对解决未满足医疗需求的坚定承诺。 在这里，我们将根据2024年FDA批准的新药数据，向大家介绍2024年FDA批准的21种重磅小分子药物（文末表格附上）。

一例老年晚期肺癌患者，采用参一胶囊联合靶向治疗、化疗，有助于提高患者免疫功能，改善气虚症状。 （3）参一胶囊+贝伐珠单抗+多西他赛+顺铂治疗。 服用该药物可增强机体抵抗力，培元固本，补益气血，改善肿瘤患者的气虚症状。

Fonseca Biosciences与MerLion Pharmaceuticals GmbH达成协议，获得在美国市场独家销售和分销XTORO®（finafloxacin otic suspension）0.3%的权利。XTORO®是针对急性外耳炎（AOE），即俗称的游泳耳炎的新治疗选择，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。XTORO®的主要成分finafloxacin是一种新型氟喹诺酮，对AOE的关键病原体具有广泛的抗菌活性，包括对其他氟喹诺酮耐药的微生物。临床研究表明，XTORO®能迅速缓解症状，并在治愈测试中保持持续的疗效，同时具有良好的安全性和耐受性。尽管XTORO®已获得FDA批准，但尚未在美国上市。Fonseca已向FDA提交了优先审批补充申请，寻求美国市场授权。如果Fonseca的申请获得FDA批准，预计XTORO®将在2025年中开始分销。Fonseca的创始人兼首席执行官Mike Luby表示，XTORO®将为游泳耳炎患者带来重大进步，提供快速缓解并解决关键未满足的需求。

社区健康系统公司宣布，其子公司已与杜克健康签订最终协议，以约2.8亿美元的价格出售位于北卡罗来纳州穆尔斯维尔123张床位的湖诺曼区域医疗中心和相关业务。交易预计在2025年第一季度完成，但需获得监管批准和满足关闭条件。该医院是公司在2024年第三季度财报电话会议和随后的公开活动中讨论的潜在剥离计划之一。社区健康系统公司是美国最大的医疗保健公司之一，旗下附属机构在15个州的39个不同市场提供医疗服务，拥有69家附属医院，床位超过11,000张，并在超过1,000个护理点提供服务，包括医生诊所、紧急护理中心、独立急诊室、职业医学诊所、影像中心、癌症中心和门诊手术中心。公司股票在纽约证券交易所交易，股票代码为“CYH”，总部位于田纳西州富兰克林。

9 月 22 日，信立泰宣布与韩国 D&D Pharmatech, Inc. 达成合作，获得其创新药 DD01 在中国大陆地区的独家许可权。 根据产品研发进展，信立泰以自筹资金按研发里程碑付款，总金额最高不超过 2700 万美元（合计约合人民币 17,550 万元，以实际投资时汇率折算额为准）。 DD01 为 D&D 开发的一款长效 GLP-1R/GCGR 双重激动剂，拟开发适应证为 II 型糖尿病、肥胖、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等疾病。

慢性病，如糖尿病和炎症性疾病，是全球主要的健康挑战，导致严重的疾病负担和死亡 【1】 。 这些疾病的主要特征是持续的或高水平的病理刺激，而非特定基因的突变。 传统的治疗方法通常针对特定的疾病或细胞过程，但对于慢性疾病中广泛存在的细胞功能紊乱，这些方法往往难以奏效。

基因表达调控对于生物体的发育与功能维持至关重要 【1】 。 然而，随着增强子与其靶基因之间距离的增加，其调控效率会显著降低，这种现象给我们解析长距离基因调控的机制带来了挑战 【3-4】 。 尽管多数基因受多个增强子的协同调控，但增强子之间如何在基因组上相互作用，以及它们是否能够弥补距离增加带来的活性丧失，仍是未解之谜。

杜 氏肌营养不良症 （Duchenne Muscular Dystrophy, DMD ） 是发病率最高且病程最严重的X染色体隐性遗传性肌肉萎缩症之一，影响约每3500-5000名男性新生儿中的1人 【1】 。 患者通常在幼年时期就表现出明显症状，包括行走困难、频繁跌倒以及肌肉无力。 成年期，心肌和呼吸肌的功能衰退成为主要致命因素，即便在现代医疗支持下，患者的预期寿命仍限于20至40岁。

肌营养不良症 （Muscular Dystrophy） 是一类由遗传因素引起的疾病，表现为进行性骨骼肌无力和退化。 肌营养不良症有多种亚型，其中 杜氏肌营养不良症 （Duchenne Muscular Dystrophy, DMD ） 是最常见且最严重的亚型，也是常见的一种遗传性神经肌肉病 （图1） 。 目前，DMD尚无高效精准的治愈方法。

细胞的命运和身份主要由其独特的基因调控网络决定和维持 【1】 。 然而，有丝分裂作为多细胞生物生长和维持的基石，却给细胞命运或身份的跨代继承带来了巨大挑战。 细胞在进入有丝分裂后，染色质高度凝集成染色体，绝大多数构成基因调控网络的元件，如转录因子和染色质重塑因子等，从染色体上剥离或降解，转录活动几乎完全停滞 【2-4】 。

Homecare Homebase与GrandCare Health Services合作，通过HCHB的RCM服务提升GrandCare的财务表现，包括改善收款、优化人员配置。GrandCare的CEO David Bell表示，与HCHB的合作对团队和财务成果都是双赢。HCHB的CCO Luke Rutledge强调，合适的工具和流程能显著提升财务和运营效率。Homecare Homebase成立于1999年，是Hearst Health网络的一部分，专注于提供基于云的护理技术解决方案和行政服务。Hearst Health致力于为所有人提供关键的健康信息，其网络包括FDB、Zynx Health、MCG、Homecare Homebase等。GrandCare Health Services自2003年起在加州提供家庭医疗护理，专注于术后康复，每年服务超过6000名患者。

Vir Biotechnology宣布其治疗慢性乙型肝炎Delta（CHD）的药物tobevibart和elebsiran获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法指定和欧洲药品管理局（EMA）优先药品（PRIME）指定。这一决定基于Phase 2 SOLSTICE试验的积极安全性和有效性数据，该数据在圣地亚哥的AASLD肝脏会议上展示。公司计划在2025年上半年开始Phase 3 ECLIPSE注册计划。CHD是一种由乙型肝炎Delta病毒引起的慢性、进行性肝病，是慢性病毒性肝炎中最严重的形式。该病增加患肝癌的风险，并加速肝硬化及肝衰竭的发展，通常在感染后5年内发生。美国尚无批准的治疗方法，欧盟及全球的选项有限。Vir Biotechnology的执行副总裁兼首席医疗官Mark Eisner表示，CHD对肝脏和整体健康有毁灭性的影响，但患有这种疾病的人仍在等待高度有效的治疗选择。Phase 2 SOLSTICE试验数据表明，tobevibart和elebsiran可以快速和深度抑制乙型肝炎Delta病毒，将其驱至不可检测的水平。获得FDA突破性疗法和EMA优先药品指定认可了这种组合改变CHD患者生活的潜

Aditxt公司宣布其子公司Adimune成功完成抗原特异性基因疗法ADI-100的预临床疗效和安全性研究，为即将提交的临床试验申请和IND申请奠定了基础。ADI-100旨在通过利用身体自然免疫稳态机制，恢复自身免疫疾病的免疫耐受性，并诱导移植器官的耐受性。预临床数据显示，ADI-100在逆转1型糖尿病的高血糖、恢复胰岛细胞质量以及将保护性免疫调节传递给未接受ADI-100治疗的动物方面表现出疗效。此外，ADI-100在肿瘤模型中未阻碍检查点抑制剂抗PD-1的能力。Adimune正在推进IND提交，为ADI-100的人体临床试验做准备，标志着在自身免疫疾病治疗领域的一个重要里程碑。Aditxt公司致力于加速健康创新，其生态系统包括研究机构、行业合作伙伴和股东，共同推动其使命，即“共同实现有希望的创新”。