Phio Pharmaceuticals Corp.宣布其关于INTASYL®siRNA基因沉默技术的文章《Self-delivering RNAi Immunotherapeutic PH-762 Silences PD-1 to Generate Local and Abscopal Anti-tumor Efficacy》在《Frontiers in Immunology》杂志上发表。文章介绍了PH-762这一INTASYL化合物在沉默PD-1方面的临床前数据，该化合物目前正用于治疗晚期皮肤癌。Phio在Phase 1b临床试验中展示的数据显示，一名患者达到完全缓解（100%肿瘤清除），另一名患者达到部分缓解（90%肿瘤清除）。Phio的CEO Robert Bitterman表示，该文章全面总结了INTASYL的独特性，其选择性基因靶向、强大的沉默效果，以及作为实体瘤治疗候选者的潜力。Phio致力于利用其INTASYL siRNA基因沉默技术消除癌症，该技术可以针对并沉默几乎任何基因，具有高度特异性，适用于多种细胞类型和组织。PH-762是Phio的主要临床项目，是一种沉默PD-1的INTASYL化合

Elicio Therapeutics在瑞士日内瓦举办的ESMO免疫肿瘤大会上公布了ELI-002疫苗的Phase 1 AMPLIFY-201临床试验的更新结果。ELI-002是一种针对KRAS突变肿瘤的Amphiphile（AMP）癌症疫苗，用于治疗经标准局部区域治疗后仍有复发风险的KRAS突变型结直肠癌或胰腺癌患者。数据显示，ELI-002在安全性、诱导mKRAS特异性T细胞反应以及mRFS和mOS方面展现出积极效果。此外，公司还计划在2025年上半年对AMPLIFY-7P试验的随机Phase 2部分进行中期分析。

ALX Oncology将于12月17日举办网络研讨会，探讨其CD47阻断剂evorpacept与Jazz Pharmaceuticals的zanidatamab联合治疗转移性乳腺癌的1b/2期临床试验数据。数据已在2024年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上展出。研讨会将邀请ALX Oncology领导层和主要研究者Alberto J. Montero，MD，MBA进行数据概述，并与首席医疗官Alan Sandler，MD进行座谈。首席执行官Jason Lettmann将发表开幕和闭幕致辞，强调evorpacept临床项目的进展和未来里程碑。研讨会可通过ALX Oncology网站直播，并可在活动后观看录像。

新型组合疗法efti与pembrolizumab在治疗PD-L1 CPS

Ascendis Pharma宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对成人生长激素缺乏症（GHD）的TransCon hGH（lonapegsomatropin-tcgd，儿童GHD市场名为SKYTROFA®）补充生物制品许可申请（sBLA），并设定了2025年7月27日的PDUFA目标日期。该申请基于foreseeGHt三期临床试验结果，该试验比较了每周TransCon hGH与每周安慰剂和每日生长激素在GHD成人中的疗效和安全性。TransCon hGH在38周时显示出优于安慰剂的主要疗效和关键次要疗效终点，且安全性良好，耐受性良好。Ascendis Pharma总裁兼首席执行官Jan Mikkelsen表示，这标志着向扩大SKYTROFA标签以覆盖儿童GHD以外的领域并扩大其治疗范围以解决新患者群体的目标迈出的又一步。

马萨诸塞州生物技术公司Candel Therapeutics宣布，其研发的生物免疫疗法CAN-2409在III期前列腺癌研究中达到主要终点，使公司股价飙升超过200%。该研究纳入了745名患有中至高风险局部前列腺癌的患者，实验组接受CAN-2409病毒免疫疗法和抗病毒药物伐昔洛韦治疗，以及标准的外部照射放疗，对照组则接受标准治疗加安慰剂。结果显示，CAN-2409在无病生存期（DFS）方面具有统计学意义的改善，与安慰剂组相比，DFS提高了14.5%。此外，CAN-2409在关键次要终点上也表现出色，包括前列腺特异性生存期等。安全方面，CAN-2409总体耐受性良好，常见副作用为发热、寒战等类似流感症状。公司CEO表示，这一结果验证了CAN-2409在难治性实体瘤中的活性，并确认了其与放疗的协同作用。根据分析，Candel可能于2025年中旬向FDA提交积极申请，审批可能最早在2025年底或2026年。然而，CAN-2409在II期试验中作为单一疗法治疗低至中风险局部前列腺癌患者时失败，这可能会给Candel带来风险。

HUTCHMED宣布将获得其合作伙伴Takeda支付的1000万美元里程碑付款，以表彰FRUZAQLA在欧洲获得批准并首次在西班牙获得国家报销推荐。FRUZAQLA是首个针对转移性结直肠癌的创新口服靶向疗法，无论生物标志物状态如何，在欧洲已有十多年。这一批准基于FRESCO-2试验的结果，该试验数据于2023年6月发表在《柳叶刀》杂志上。FRUZAQLA已在美国、欧盟、瑞士、加拿大、日本、英国和阿根廷、澳大利亚以及新加坡获得批准，并在全球多个司法管辖区提交了监管申请。HUTCHMED致力于发现和全球开发针对癌症和免疫疾病的靶向疗法和免疫疗法。

Corcept Therapeutics宣布，其药物Korlym在治疗库欣综合征和难以控制的2型糖尿病患者的临床试验CATALYST中达到主要终点。该研究显示，接受Korlym治疗的患者的血红蛋白A1c水平显著下降，与安慰剂组相比，Korlym组患者的血红蛋白A1c降低了1.47%，而安慰剂组降低了0.15%。研究还发现，23.8%的难以控制的2型糖尿病患者患有库欣综合征，这比之前认为的更为普遍。Korlym的安全性与药品标签描述一致，没有发现新的副作用或不良事件。这些研究结果将有助于医生更准确地诊断和治疗库欣综合征患者。

Dewpoint Therapeutics与ConcertAI宣布了他们在转化肿瘤学领域的首个合作阶段，旨在支持Dewpoint最新药物候选DPTX3186的开发。该药物针对Wnt通路过度活跃的多种肿瘤类型，如结直肠癌、乳腺癌、肺癌和胃癌，通过抑制β-连环蛋白的致癌功能，调节被认为是难以治疗的靶点。合作第一阶段将利用Dewpoint的AI/ML发现和开发平台与ConcertAI的 clinico-genomic数据集和CARAai平台的协同作用，优化患者分层。未来合作阶段预计将支持Dewpoint肿瘤管线中的其他候选药物，包括针对其他Wnt驱动肿瘤类型的第二种β-连环蛋白c-mod和针对MYC的c-mod。Dewpoint成立于2018年，专注于将生物分子凝聚体生物学应用于开发新一代治疗药物，以解决未满足的医疗需求。ConcertAI成立于2018年，是领先的肿瘤学多模式研究级数据服务（DaaS）和AI软件即服务（SaaS）公司，为近50家生命科学公司和2000家医疗保健提供商和研究机构提供解决方案。

DBV Technologies与美国食品药品监督管理局（FDA）就Viaskin®花生贴片在1至3岁幼儿中的应用达成加速审批途径共识，FDA确认了关键研究设计要素，包括研究规模和佩戴时间收集方法及分析。COMFORT Toddlers研究计划于2025年第二季度启动，Viaskin Peanut贴片的生物制品许可申请（BLA）预计于2026年下半年提交。FDA还确认了针对1至3岁幼儿的上市后确认研究的标准。DBV Technologies将于今日下午5点（东部时间）举办投资者网络研讨会。

2024年12月12日，医疗保健数据管理软件开发商Tuva Health获得500万美元种子轮融资，由Virtue领投，Y Combinator、Box Group和健康科技天使投资人参与其中。该公司将利用这些资金来推动增长、加快产品开发并投资于商业计划。

2024年12月12日，智能可穿戴设备制造商LiveFreely收购Sompo Horizon，这是一家护理福利提供商，也是Sompo Holdings的子公司。此次战略收购将使LiveFreely能够扩大其影响力，并通过综合护理解决方案增强其平台。

2024年12月12日，睡眠监测技术研究商Sunrise通过收购总部位于加利福尼亚州的睡眠诊所Dreem Health，将其技术和服务带到美国。该战略举措旨在使数百万美国人获得睡眠护理的机会民主化并加速。此次收购的财务细节未披露。

Kiromic BioPharma公司公布了Deltacel-01 Phase 1临床试验的积极结果，第四位患者的肿瘤体积较治疗前减少了32%，且未出现不良反应。第一位患者病情稳定，肿瘤体积减少了27%，无新发肿瘤。第七位患者已完成治疗，耐受性良好，预计下月初将公布初步疗效结果。第八位患者已加入临床试验。CEO Pietro Bersani表示，第四位患者的肿瘤减少幅度令人鼓舞，期待一月份公布更多患者结果。贝弗利山癌症中心的医疗主任Afshin Eli Gabayan博士表示，Deltacel疗法有望成为治疗晚期肺癌的新选择。Deltacel-01是一项开放标签的Phase 1临床试验，旨在评估Deltacel™（KB-GDT-01）在晚期非小细胞肺癌患者中的安全性和耐受性。Deltacel™是一种γδT细胞（GDT）疗法，旨在利用GDT细胞的自然效力靶向实体瘤。

Jaguar Health子公司Napo Pharmaceuticals在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示了OnTarget临床试验的数据，该试验评估了crofelemer在预防CTD方面的效果。结果显示，crofelemer在乳腺癌患者亚组中取得了显著效果，提高了腹泻改善的响应比例。同时，研究还发现，接受abemaciclib和pertuzumab治疗的乳腺癌患者中，大多数因腹泻需要调整或停止剂量。Napo计划将研究结果提交给美国食品药品监督管理局，探讨crofelemer在乳腺癌患者中的使用途径。此外，Napo还举办了患者倡导者聚会，强调关注腹泻管理对乳腺癌患者生活质量的重要性。

AIM ImmunoTech Inc.宣布荷兰专利局授予其一项针对治疗COVID-19后疲劳状态的Ampligen（rintatolimod）的专利，专利号为2,032,813。该专利由公司首席执行官托马斯·K·埃奎尔斯和医学官员大卫·R·斯特雷耶，M.D.共同发明，并已转让给公司。公司过去一年在扩展全球知识产权组合方面取得显著成功，包括获得针对癌症治疗、慢性疲劳综合征和子宫内膜异位症治疗的方法和组合专利。Ampligen是一种RNA产品候选药物，旨在调节免疫系统，具有广泛的抗病毒效果。公司正在进行一项针对COVID-19后疲劳状态患者的Ampligen疗效和安全性评估，初步结果显示Ampligen具有良好的耐受性和减轻疲劳的潜力。

意大利佛罗伦萨和西班牙巴塞罗那，2024年12月12日/美通社/ —— Menarini集团（Menarini），一家领先的全球制药和诊断公司，以及其全资子公司Stemline Therapeutics，专注于为癌症患者提供变革性肿瘤治疗，与全球领先的独立临床研究公司MEDSIR（Oncoclínicas & Co.的一部分）共同展示了先锋性临床试验ADELA的研究成果。该研究针对晚期ER+/HER2-乳腺癌的治疗耐药性问题，旨在为疾病进展的患者提供更有效和个性化的治疗方案。研究显示，结合新一代口服选择性雌激素受体降解剂elacestrant和mTORC1抑制剂everolimus的新疗法在初步研究中展现出良好的疗效和安全性。国际多中心、随机、双盲的ADELA三期临床试验旨在评估elacestrant和everolimus联合治疗与单用elacestrant相比，在延缓疾病进展方面的疗效。该研究由Stemline Therapeutics首席医疗官Nassir Habboubi博士和MEDSIR高级科学领导者Antonio Llombart-Cussac博士共同领导，强调了对创新癌症治疗方法的承诺，旨在为癌症