作为人体内抵抗微生物感染或内源性细胞损伤的第一道防线，先天免疫系统利用NLRs（NOD样受体）探测引发微生物感染和机体损伤的分子，进而确保正常的免疫应答功能。 在NLRs家族中，NLRP3是科学界研究最为深入的成员，其过度激活会导致促炎细胞因子和趋化因子的过度产生，从而驱动多种炎症性疾病的病理过程。 该候选化合物由英矽智能自有Pharma.AI平台辅助开发，具有可穿透血脑屏障（blood-brain barrier, BBB）性质，潜在用于痛风、哮喘、克罗恩病、阿尔茨海默病、癫痫等多种炎症相关疾病治疗。

炎症性肠病（Inflammatory bowel disease, IBD）主要包括溃疡性结肠炎和克罗恩病，是一种使人衰弱的自身免疫性疾病，也会增加结肠炎相关癌症的风险。 近期研究表明，粘膜修复与患者预后改善相关，这使得粘膜修复情况正在成为IBD患者疾病活动性的重要评估指标。 近期，英矽智能研发团队利用自有多元化生成化学引擎Chemistry42发现了一款新型肠道限制性PHD抑制剂，该分子显示出修复肠道粘膜屏障和调节IBD免疫反应的双效潜力。

2024年12月12日，远大赛威信重组带状疱疹疫苗(CHO细胞)I期临床试验项目启动会于山西省运城市临猗县疾病预防中心成功召开。 远大赛威信致力于治疗性疫苗及新型疫苗的研发，目前拥有10多个研发创新项目，其中8个项目已进入临床阶段。 本项目为远大赛威信自主研发的I类重组带状疱疹疫苗，是一种联合新型佐剂TVA01的新一代预防性带状疱疹疫苗，该TVA01佐剂不同于GSK AS01B佐剂，远大赛威信具有自主知识产权，目前已在澳洲完成了I期临床试验，具有良好的安全性和免疫原性。

12月12日，正大天晴与益方生物合作的肿瘤创新药格索雷塞片（安方宁）完成首批发货。 针对驱动基因突变型的NSCLC患者，靶向治疗已经取得了显著成果，但鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）突变却是一个“老大难”。 格索雷塞片是正大天晴今年获批上市的第4款创新药。

12月11日，广东东阳光药业股份有限公司 (东阳光药)正式向港交所递交招股说明书，计 划以介绍方式在港上市 ， 中金公司 担任独家保荐人。 目前，东阳光药在全球已获批药物147款，在研药物超过100款，其中包含45款1类创新药，1款新药已经上市，3款新药申请上市，10款新药处于临床II、III期阶段。 2023年12月，东阳光药向美国FDA提交生物类似药甘精胰岛素的BLA ，同时在继续开展相关工作，并有望成为首家获得FDA豁免III期临床试验并在美国销售甘精胰岛素的中国制药公司。

1. 本轮融资由Bain Capital Life Sciences领投，老股东及新投资人积极跟投。 2. 融资所得款项将用于推进致力于骨骼、关节和肌肉重症疾病领域的AGA2118、AGA2115、AGA111和其他在研管线的新药研发。 3. Norbert Riedel博士将加入公司董事会。

陆军军医大学吴广延/张毅团队揭示中枢神经系统与肿瘤间的神经环路在乳腺癌进展的作用 ）。 rACC Py 神经元参与瘙痒的抑制性调节。 有研究发现，前扣带回(anterior cingulate cortex, ACC，PFC亚区)可能参与瘙痒过程：人体成像数据显示，ACC在人类瘙痒-抓挠周期中活动被抑制，这提示了ACC可能参与瘙痒的抑制性调节【1,2】；而ACC的尾部(caudal ACC, cACC)被报道参与瘙痒的促进性调节【3,4】。

近日，上海医药全资子公司上海上药第一生化药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的关于十四烷基硫酸钠注射液的《药物临床试验批准通知书》（通知书编号：2024LP02466、2024LP02467），将于近期启动Ⅰ期临床试验。 十四烷基硫酸钠注射液。 境内生产药品注册临床试验。

中国科学院上海营养与健康研究所联合天津科技大学、西南医科大学附属医院和四川省古蔺郎酒厂有限公司，首次发现 小分子化合物乳酸乙酯 （蒸馏酒中含量较高的非乙醇物质） 通过抑制酒精诱导的肝脏脂质合成，进而改善酒精相关性肝病（Alcohol-associated Liver Disease，ALD)发生发展的作用与机制，为探索临床酒精相关性肝病的防治提供了新思路。 相关研究成果于2024年12月11日在国际学术期刊 Advanced Science 在线发表。 目前酒精相关性肝病的临床治疗手段十分有限，尚无美国食品药品管理局（Food and Drug Administration, FDA）批准的有效治疗药物。

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跨越“千山万水”找到“TA”。 生物人有生物人独有的浪漫，实验中分子水平的机制是看不见摸不着的，细胞移植、转移、分化过程中随时能找到TA该多好！ STEM系列抗体（STEM101、STEM121、STEM123）是小鼠来源的单克隆抗体，用于人类细胞向小鼠和大鼠移植实验中，监控细胞移植、转移、分化。

临床与基础结合、医工与医理交叉，一个由6位中青年国家级人才组成的“医学创新团队”通过跨学科合作，探索心血管疾病早期诊治的新策略。 日前，由上海交通大学医学院附属仁济医院卜军教授牵头的“缺血性心血管病机制与干预”项目获批国家自然科学基金创新研究群体项目。 这个团队长期致力于缺血性心血管病临床与转化医学研究，已在“人工智能+心血管影像”领域取得多个突破性进展，研发了适用于社区人群的早期筛检和精准诊断新技术，推动了心血管疾病防治关口前移。

外媒Biospace列举了这几款新药，本文将对这几款新药做简单解析。 Ionis的新收入olezarsen。 今年以来Ionis的收入不佳，主要问题来自于SMA药物SPINRAZA承受着来自Zolgensma等药物的巨大竞争压力，而APOC ASO药物olezarsen就能成为该公司创收新来源。

上海和中城（美国特拉华州），2024年12月12日 –专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今日宣布， 其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的CRISPR DNA编辑疗法HG302已启动“肌肉（MUSCLE）”临床试验并完成了首例受试者给药 。 HG302 在小鼠和猴子的临床前数据，刚刚作为最新突破摘要（Late-breaking abstract）在捷克布拉格举办的第29届世界肌肉学会年会发布 （ 辉大基因DNA编辑疗法HG302入选2024年世界肌肉学会最新突破性数据，‘M.U.S.C.L.E. 肌肉’临床试验即将开展 ）。 HG302使用了辉大基因自主研发的高保真CRISPR核酸酶hfCas12Max，这是由AI引导的HG-PRECISE ® 平台开发而来，具有卓越的靶向切割效率和极低的脱靶率（Yang H. 等，2023， Protein & Cell ）。

近日，北京瑷格干细胞“ AG1001细胞注射液 ”在北京协和医院顺利完成临床试验Ⅰ期最后两例受试者给药， 该产品是世界首个获批进入注册临床试验的用于治疗系统性硬化症（S ystemic Sclerosis，SSc）手部皮肤病变的细胞治疗产品 ，未来有望为 全球系统性硬化症患者带来全新的临床治疗效果。 系统性硬化症是一种自身免疫性疾病，会累及结缔组织，以皮肤为最主要的受累器官，同时也可出现肺、心脏、肾脏、消化道等多部位的病变。 手部受累是SSc最典型和最明显的临床表现，由于微血管损伤和纤维化导致手部出现疼痛和功能障碍，已成为患者致残的重要病因。

近日，uniQure宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）达成协议，为治疗亨廷顿舞蹈症的AAV基因疗法AMT-130建立加速审批路径。 这一消息基于一项正在进行的1/2期临床试验，该试验在美国和欧洲进行。 此消息公布后，公司的股价暴涨110%，达到每股15.30美元，使公司估值接近7.5亿美元。