人工诱导的多能干细胞（iPSC）技术是细胞治疗领域的重要组成部分。 iPSC源自成熟细胞，通过重编程技术赋予其类似胚胎干细胞的再生能力，能分化为多种组织类型。 与胚胎干细胞相比，iPSC的伦理争议较小，且可实现基因型匹配，从而降低移植过程中的免疫排异风险。

本次年会正在美国圣迭戈（San Diego）以线上结合线下的形式盛大举行。 研究结果显示，相较于预防性FIX替代疗法，BBM-H901注射液能够显著降低患者的年化出血率（ABR），快速提升患者体内FIX活性水平并持续稳定表达。 本次研究是一项多中心、单臂、III期临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液后随访52周的安全性和有效性。

GLPG5101是一款针对CD19的CAR-T细胞疗法，利用该公司独有的去中心化细胞疗法制造平台精心打造。 新闻稿指出，96%（47/49）的患者接受了这种创新工艺制备的CAR-T疗法，其中91.5%（43/47）的患者在 7天内即接受了治疗 ，且无需冷冻保存CAR-T细胞，也无需接受桥接治疗以控制疾病进展。 传统自体CAR-T疗法的制备流程繁琐，需从患者体内提取T细胞，送至中心制造基地进行基因改造与检测，再经冷冻保存后运送至治疗医院，解冻后回输给患者。

生物安全法案未纳入2025财年NDAA。 北京时间12月8日，美国国会会议发布了2025财年国防授权法案（NDAA）最终协议文本，其中未纳入生物安全法案相关内容；此外，美国118届国会任期将在2025年1月结束，届时所有未通过的法案将自动失效。 生物安全法案可通过单独立法以及预算法案夹带两种途径获批成为法律。

近日，由《中华骨与关节外科杂志》主办、北京泰德制药协办的第十届“骨科金手奖”全国学术报告会在武汉圆满落幕。 邱贵兴院士作为大会主席及“骨科金手奖”的奠基人在开幕式上，对协办方北京泰德制药的一贯支持表示感谢。 泰德制药将继续支持骨科金手奖的举办，为青年医生提供更多的学习机会和展示平台，助力他们在骨科领域取得更加辉煌的成就。

2024年12月11日，随着中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示期落幕， 北京锦篮基因科技有限公司自主研发的GC101注射液被正式纳入突破性治疗品种名录 。 适应症为 2型脊髓性肌萎缩症 （5q SMA），标志着国内SMA基因治疗取得里程碑式突破。 GC101注射液是锦篮基因自主研发的国内首个且唯一可供髓鞘内用药治疗SMA的AAV基因治疗产品 ，适应症包括1型 SMA、2型 SMA及3型SMA。

中成药是传统中药文化的浓缩精华，相对中药汤剂来说，无需煎煮，可直接使用，同时体积小，便于携带、贮存，尤其方便急危病症患者及需要长期治疗患者的使用，而它的价格却“跌宕起伏”“大相径庭”。 近日，国家医保局指导湖北省医保局牵头，开展中成药全国联盟采购工作，将降低中成药价格、压缩价差，形成更加透明、良性竞争的市场，让广大群众受益。 中成药是在中医药理论指导下，以中药材为原料，按规定的处方和标准制成具有一定规格剂型、可直接用于防治疾病的制剂。

为了应对宿主每天面临的威胁，免疫系统必须识别并阻止或减轻来源广泛的攻击物，保护自身结构（ 即必须有自我耐受性 ）和外来非攻击物（ 即必须对共生和互惠生物有耐受性 ）。 目前，克隆选择理论（ CST ）是当前用于解释免疫识别和免疫记忆的基础和核心。 然而，CST对许多问题，比如自身免疫耐受的局限、抗原变异和多样性以及交叉反应等无法做出完美解释。

新型E3连接酶：CUL3 KLHL20。 靶向蛋白降解（TPD） 作为一种新型的治疗策略，近些年来获得了足够的关注，也由此产生了众多蛋白质降解剂，靶向各种蛋白质。 因此，发现和开发新型E3连接酶，并发现其配体具有非常重要的价值和意义。

美国贷款中心获得美国公民和移民服务局（USCIS）批准，为签证投资者提供资金支持，以建设位于密苏里州农村地区的新建重症监护医院。哈里森县社区医院在密苏里州贝思尼，通过创造足够的建筑和永久性工作岗位，符合USCIS新设立的公共基础设施类别。这是ALC第三个指定的基础设施项目，也是首个位于USCIS指定农村地区的项目。ALC副总裁兼首席贷款官斯科特·汤普森表示，这一里程碑有助于改善农村医疗保健，并希望这将是许多类似项目的开端。哈里森县社区医院被联邦政府认定为关键接入医院，取代了1955年建立的医院，拥有更少的床位和无法扩展的空间。贝思尼位于堪萨斯城和德梅因之间的小镇，医院建设始于5月，预计2025年春季完工，创造了450个就业岗位。ALC是加州一家管理13个EB-5区域中心的加州公司，自2009年成立以来，已成功为31个州的98个EB-5项目筹集资金。ALC和ALCH共同帮助美国经济创造或保留了超过140,000个就业岗位。

本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 本文是南京八一医院全军肿瘤中心的孙荣、华海清、秦叔逵等人发表在《临床肿瘤学杂志》上的文章。 研究表明，人参皂苷Rg3具有一定的抗血管生成作用，其机制可能与下调VEGF、HIF-1α、VEGFR-2及MVD的表达有关。

一例女性肺腺癌Ⅲ期患者，采用化疗联合靶向治疗，期间一直服用参一胶囊治疗，疗效尚可，推荐患者长期口服参一胶囊，增效减毒。 否认高血压、心脏病、糖尿病等个人慢性疾病史。 petct和胸部ct提示肺癌可能。

本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 目的是研究人参皂苷Rg3抑制人肝癌细胞生长及诱导凋亡作用机制。 结果表明人参皂苷Rg3具有抑制人肝癌细胞生长作用，与促进细胞凋亡机制有关。

美国万通证券宣布已完成对中国药品生产商和经销商大自然药业的1500万美元注册直接发行，通过出售18,750,000股普通股或预先资助认股权证筹集资金。每股普通股面值0.28125美元，认股权证行权价格为每股0.80美元，有效期五年。美国万通证券担任此次发行的唯一配售代理，发行注册声明已提交至美国证券交易委员会并被生效。

Cellectar Biosciences宣布对其临床开发计划进行战略调整，重点关注推进其磷脂醚药物偶联体平台，该平台能够针对癌症提供多种治疗模式。公司决定寻求iopofosine I 131的进一步开发和商业化战略选择，基于与FDA的沟通，iopofosine I 131的加速批准需要基于CLOVER-WaM研究的MRR数据和一项旨在生成无进展生存期（PFS）数据的随机、对照确认研究。公司认为，iopofosine I 131具有显著的市场机会，并计划将其推向市场。Cellectar将继续专注于其磷脂醚药物偶联体平台和靶向放射治疗，包括推进CLR 121225和CLR 121125进入临床试验，以针对实体瘤。公司预计将在2025年上半年提交两个项目的IND申请，并开始进行实体瘤的1期临床试验。此外，Cellectar将进行战略重组，包括裁员约60%，以节省现金并保持执行优先事项的灵活性。

NewAmsterdam Pharma公司宣布了其公开募股的定价，包括发行1211.7万股普通股，每股价格为24.50美元，以及向某些投资者提供购买488.3万股普通股的预先融资认股权证，每份认股权证价格为24.4999美元。预计从此次募股中获得的资金约为4.165亿美元。此外，公司授予承销商30天内以公开募股价格购买最多255万股额外普通股的期权。此次募股预计于2024年12月13日左右完成。

ImmunityBio公司宣布，以每股3美元的价格公开发行总计333,333,334股普通股，预计将筹集约1亿美元。公司授予承销商30天内以相同价格购买最多5,000,000股股票的期权。所得资金将用于推进ANKTIVA®的商业化、BCG未反应的非肌肉浸润性膀胱癌和NSCLC的试验、研发、营运资金和一般公司用途。此次发行预计于2024年12月12日或之前完成。