2024年9月24日， 由赛德特生物自主研发的SDTM001细胞注射液IND正式获国家药品监督管理局药品审评中 心批准 （受理号：CXSL2400429）。 SDTM001注射液是以体内动态监视肿瘤抗原变化的抗原呈递细胞作为切入点，在体外激活制备的非基因改构肿瘤特异性T细胞，具备较强的肿瘤特异性杀伤能力。 期待随着临床研究的推进，SDTM001能取得更好的研究成果及临床受益，以造福广大肺癌患者，满足尚未被满足的临床需求。

海南斯达制药有限公司生产的布洛芬混悬液于 2024年9月获批上市。 布洛芬混悬液为国家医保乙类，OTC甲类药品 。 布洛芬作为 一种非甾体抗炎药， 是 通过抑制前列腺素的合成来发挥解热、镇痛和抗炎的作用。

近日， 标新生物 和 复旦大学 谭文福团队在国际知名期刊《 Biochemical Pharmacology 》在线发表了题为 “ Sorafenib and SIAIS361034, a novel PROTAC degrader of BCL-xL, display synergistic antitumor effects on hepatocellular carcinoma with minimal hepatotoxicity ” 的文章，报道了 靶向 BCL-xL 蛋白的 PROTAC 降解剂 选择性降解肝癌细胞 BCL-xL 蛋白，当与索拉非尼联用时， 在肝癌治疗中展现出优异的安全性和强效的抗肿瘤作用 。 BCL-xL 是线粒体跨膜分子，是抗凋亡蛋白 BCL-2 家族蛋白成员，在线粒体凋亡调控中至关重要。 研究团队首先比较了肿瘤公共数据库中两种抗凋亡蛋白 BCL-xL 和 MCL-1 的表达差异。

此外，抗体已被设计成具有理想的可制造性特性、低免疫原性和良好的耐受性。 抗体的自然功能是结合外来微生物和毒素，中和它们的活性，并促进其从体内清除。 与外来目标的结合是由抗体的Fab区域执行的。

这几年来，越来越多的超200万美元以上的基因疗法天价药陆续上市，最高药价记录也一再被刷新，但是值得指出的是，药价高并不是药品盛名的遮羞布，企业能否依托销售额盈利，能否依托销售额生存下去，才是最需要关注的现实话题。 CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals或许是个好例子，前者是诺奖CRISPR技术的重要转化，后者是罕见病囊性纤维化龙头，制霸整个适应症的销售额使其已经成为了某种Big Pharm。 从12月至今，竟然没有一名患者接受治疗，这一问题反映了这类基因疗法的通病，从采样的治疗，患者需要等待太长时间。

9月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示， 海思科申报的HSK21542注射液上市申请获得受理。 HSK21542是海思科研发的 强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂 ， 该产品的 腹部手术术后镇痛 的上市申请此前已经获得CDE受理。 慢性肾脏疾病相关性瘙痒（ CKD-aP）被定义为与肾脏疾病直接相关的瘙痒，也可称为尿毒症瘙痒（UP），是终末期肾病患者最常见的困扰之一。

根据安斯泰来新闻稿， zolbetuxima b 是一款 靶向Claudin18.2（CLDN18.2）的抗体，也是 全球首个获批的靶向Claudin 18.2的治疗药物，适用于Claudin 18.2阳性和HER2阴性的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处腺癌患者。 它已于2024年3月获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，成为全球首个获监管机构批准的CLDN18.2靶向治疗方法。 本次该产品在韩国获批上市是基于SPOTLIGHT和GLOW两项3期试验结果。

根据百利药业公开资料， BL-B01D1是一款 EGFR×HER3双特异性抗体偶联药物（ADC） 。 BL-B01D1是一种基于双特异性拓扑异构酶抑制剂的ADC，可同时靶向作用于表皮生长因子受体和人表皮生长因子受体3（EGFR×HER3），二者 在大多数上皮性肿瘤中高度表达 。 今年4月，BL-B01D1已经获CDE纳入 突破性治疗品种 ， 针对适应症为既往经PD-1/PD-L1单抗治疗且经至少两线化疗（至少一线含铂）治疗失败的 复发性或转移性鼻咽癌患者 。

2024年是诺和诺德（Novo Nordisk）成立的101周年，同时也正值诺和诺德中国成立30周年。 在这一历史性的交汇点，诺和诺德持续迎来一系列重大产品进展。 在中国，诺和诺德今年同样捷报频传。

9月23日，辽宁省市场监管局党组成员、省药监局党组书记、局长田东泉同志带队到奥鸿药业调研督导药品安全工作，省药监局党组成员、副局长王嘉仡及锦州市市场监管局局长王春东等参加调研和座谈。 奥鸿药业CEO彭昱晖、执行总裁毛桂华等接待调研督导一行。 田东泉在奥鸿药业实地查看了综合制剂车间、公司明星生产线、智能立体库等，深入了解了企业安全生产管理制度落实、产线运行情况、生产工艺壁垒、产品剂型优势等内容。

9月23日，CDE官网显示，四川百利天恒药业股份有限公司 的创新生物药注射用BL-B01D1拟纳入突破性治疗品种 ，拟定适应症为： 用于治疗既往经抗PD-1/PD-L1单抗治疗且经含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR野生型非小细胞肺癌患者。 据悉，目前正在进行的双抗ADC药物BL-B01D1临床试验进展顺利，国内7个III期试验入组中，覆盖多种肿瘤适应症，包括： BL-B01D1单药治疗末线鼻咽癌、二线食管鳞癌、HR+HER2-乳腺癌、EGFR突变型非小细胞肺癌、EGFR野生型非小细胞肺癌、三阴乳腺癌 。 海外方面，BL-B01D1在美国I期剂量爬坡进展良好，并计划扩展适应症。

HRS-5041对野生型及各类突变体的AR蛋白有显著的降解作用，与二代AR抑制剂相比，有克服耐药的潜力。 经查询，目前国内外暂无同类药物上市。 HRS-1167（M9466）为恒瑞医药自主研发且具有知识产权的可口服的PARP1小分子抑制剂，属于第二代PARP抑制剂。

针对蛋白质结构骨架的序列设计是全新蛋白质设计中的关键问题之一。 其中代表性的工作包括ProteinMPNN，ABACUS-R，ProDesign-LE等，都在序列设计中取得了重要进展，并进行了相应的实验验证。 然而，这些代表性的方法均没有考虑蛋白质侧链的原子细节信息。

HG302使用单个AAV载体包裹紧凑型高保真Cas12Max编辑工具，采用单切口策略在人类DMD外显子51剪接供体超过60%的体外基因编辑效率。 在人源化DMD小鼠中，全身递送HG302可有效恢复肌营养不良蛋白的表达，并使其运动功能（包括旋转杆和握力测试）恢复到野生型水平。 “ M.U.S.C.L.E. 肌肉”是全球首个使用Cas9以外的CRISPR/DNA基因编辑首次人体临床试验治疗DMD。

报告强调了供应链数字化对于生物制药行业的重要性，并提供了一个路线图，帮助公司理解如何通过投资数字技术来优化其供应链流程。 数字化供应链不仅有助于降低成本和自动化流程，还能更好地适应不断变化的法规、确保患者安全，并实现可持续性目标 。 01 生物制药公司转向数字供应链。

近日，阳光诺和合作伙伴毓浠医药宣布，其黄褐斑新药IDT-003凝胶已获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验批准通知书，并计划在年内启动1期临床试验。 阳光诺和为该项目提供了改良药学研发服务。 IDT-003基于毓浠医药原创ILDS®经皮给药技术平台开发，在显著提高药物透皮效率的同时，兼顾长效和安全性。

乳腺癌 是女性最常见的恶性肿瘤，年新增病例数高达231万 （2022年数据） ，对健康构成重大挑战。 乳腺癌虽然预后相对较好，但 耐药、复发和转移等问题仍然存在，导致患者预后不佳。 蛋白靶向降解嵌合体 （PROTAC） 是近年来蓬勃发展的新兴蛋白质降解策略，由 CraigCrews 等人于2001年率先提出，其基本原理是使用由靶向蛋白配体、连接子和E3泛素连接酶配体组成的双功能分子，通过泛素-蛋白酶体系统诱导靶蛋白的泛素化，进而实现靶蛋白降解。