此前多次分享过 “小分子大环化” 这种分子编辑策略在药物化学中改善候选分子效力、选择性、物化特性、和ADME特性等应用实例和总数观点。 近期，EJMC上也刊载了一篇相关综述，文末 “阅读原文” 可直达原英文文献地址。 本篇EJMC的综述文章更注重从不同类型的蛋白质靶点出发，讲述近5年，“大环化”分子编辑策略在具体药化实例中的优势和应用。

在当今生物科技迅猛发展的时代背景下，基因编辑疗法作为一种革命性的医疗手段，已从实验室逐步走向临床，为治疗遗传性疾病及其他难治之症提供了巨大的希望。 首款基因编辑药物CASGEVY™已在去年11月和12月分别于英国和美国上市，并在今年2月获得了欧盟委员会的批准，在欧盟范围内上市销售。 随着CRISPR/Cas9等基因编辑技术的逐步成熟与大量临床数据的披露，国内相关研究机构和企业纷纷加大了在基因编辑疗法领域的投入力度，伴随着国家对于生物医药行业的高 度重视以及一系列支持性政策措施的出台，国内基因编辑疗法的研发与商业化进程正在加速推进。

近日， 北京尔瑞鑫悦科技有限公司（以下简称“尔瑞鑫悦”）宣布成功完成数千万元Pre-A+轮融资。 该轮融资将继续用于公司的持续创新研发、市场拓展和团队建设。 尔瑞鑫悦曾于2024年3月刚完成Pre-A轮融资，时隔仅半年后又再次成功获Pre-A+的融资，充分体现了市场对尔瑞鑫悦团队和原创产品的高度认可，并为公司未来的发展注入了强大的资金支持和前进动力。

国际药物监查合作计划(The PharmaceuticalInspection Co-operation Scheme，简称PIC/S) 成立于1995年11月，为世界上唯一的由各国GMP检查权责机关构成的国际合作组织，成立的宗旨为了消除药物贸易中的障碍，提高药物获取许可的一致性，保证药物质量，增进国际GMP法规原则之协和及GMP检查质量的一致化。 该组织在全球享有较高声誉，其内部检查官均来自各组员国的有关专业权威人士，同步身兼参与的官方(监管机构)的代表。 2024年以来，随着 P IC/S正式致函中国药监局，确认中国药监局正式成为 P ICS成员的申请者身份，中国药监局计划加入 P IC/S的进程全面加速，在未来的 3年左右，中国药监局将加强与P IC/S的合作与沟通，促成中国药监局早日加入 P IC/S组织，为了加入 P IC/S组织，我国的 G MP法规将全面与 P IC/S的 G MP法规对标，并全面按照 P IC/S检查员的要求进行 G MP现场检查。

摘要: 登革热是世界上最普遍的蚊媒传播疾病之一，据模型估计，每年约有3.9亿人受到影响。 在过去的二十年中，开发安全有效的疫苗以预防登革热病毒（DENV）感染的努力面临了若干挑战，这些挑战大多与进行长期研究以评估疫苗的效力和安全性有关，以排除疫苗诱导的DHS/DSS的风险，特别是在儿童中。 关键点: 登革热疫苗的开发具有挑战性，因为需要提供针对所有四种登革热血清型的保护，以避免在进一步感染中可能引起抗体依赖性增强。

GNC-077是公司依靠全球领先的创新多特异性抗体药物研发平台（GNC 平台）自主研发的一种创新的多特异性抗体分子，其分子结构包括靶向T细胞CD3和T细胞免疫检查点的抗体结构域，以及靶向肿瘤抗原的抗体结构域。 GNC-077可有效诱导T细胞的活化、分化及增殖，并介导活化的T细胞特异性靶向杀伤肿瘤抗原阳性的肿瘤细胞。 GNC-077体内疗效。

又到了一年一度的流感季，每年接种流感疫苗是预防流感最有效的手段，可以显著降低接种者罹患流感和发生严重并发症的风险。 那市面上那么多不同类型的流感疫苗，有什么区别，该如何选择呢。 流感病毒减毒活疫苗（LAIV） 保留了野生毒株具有的免疫活性成分，通过自然或基因操作方法去除或减弱其致病能力。

ART疗法可以将患者体内的HIV水平限制在很低的范围内、避免出现症状。 不过，HIV携带者需要终生接受治疗，避免体内病毒的反弹。 一个重要原因在于， 病毒的突变速度太快了，因此它们能很容易躲避疫苗产生的抗体反应。

近日， 备受瞩目的2024拉斯克奖（The Lasker Awards）正式揭晓。 其中， 2024 年 Lasker~DeBakey 临床医学研究奖 表 彰了三位科学家，他们发现和开发了胰高糖素样肽-1（GLP-1）药物，彻底改变了肥胖症的治疗方法。 全球有近 9 亿成年人患有肥胖症 。

DNA甲基化，是发生在DNA分子上的一种化学修饰，主要是在胞嘧啶（C）的5号位碳原子上添加甲基，变成5-甲基胞嘧啶（5-methylcytosine，简称5mC）。 而在不久前，继DNA甲基化之后，德国美因茨分子生物学研究所（IMB）的研究人员在脊椎动物细胞中发现了 一种新的DNA表观遗传标记：5-甲酰胞嘧啶（5-formylcytosine，简称5fC） 。 在此次研究中，Christof Niehrs教授带领团队首先在非洲爪蟾的胚胎中观察了5fC的出现时机。

近日， 北京尔瑞鑫悦科技有限公司（以下简称“尔瑞鑫悦”）宣布成功完成数千万元Pre-A+轮融资。 该轮融资将继续用于公司的持续创新研发、市场拓展和团队建设。 尔瑞鑫悦曾于2024年3月刚完成Pre-A轮融资，时隔仅半年后又再次成功获Pre-A+的融资，充分体现了市场对尔瑞鑫悦团队和原创产品的高度认可，并为公司未来的发展注入了强大的资金支持和前进动力。

9月9日，康方生物在“2024世界肺癌大会”上公布了自主研发的全球首创PD-1/VEGF双特异性抗体新药依沃西单药与帕博利珠单抗单药（即“K药”）的头对头三期临床数据： 依沃西单药在中位无进展生存期（mPFS）、风险比（HR）、客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）上均大幅胜出 。 值得一提的是，“K药”是史上最好的抗癌药物之一，同时也是当前全球销售额最高的“药王”，依沃西此次能够“单挑”成功，意义重大。 几乎是在同一天，Candid Therapeutics宣布完成3.7亿美元融资， 这是今年截至目前生物医药行业规模最大 的一轮融资 ，而在这轮融资中，也与双抗息息相关。

自1986年基因组学（Genomics）概念首次提出以来，尤其是人类基因组计划（Human Genome Project, HGP）等项目成功实施后，基因组学取得了长足发展。 这些商业化解决方案不仅为科研人员提供了便捷高效的研究工具，更推动了医学、农业、生物技术等领域的革新与发展。 成立于1987年的Integrated DNA Technologies（IDT）（中文简称“IDT埃德特”）是一家伴随着基因组学的兴起而蓬勃发展的基因组学解决方案供应企业。

脊髓损伤作为日常生活中难以完全避免的严重外伤类型，其成因多样，包括但不限于交通事故、高空坠落及运动意外，这些均可导致脊髓受损并进而影响神经功能。 脊髓损伤无疑是神经损伤中最为严峻的一类，若治疗不当，往往意味着永久的运动与感觉丧失。 在脊髓损伤发生后，周围细胞会迅速响应，形成保护性疤痕组织，以稳固并保护损伤区域。

持续性地限制机体所摄入总热量的饮食方式，即卡路里限制，已经被证明可以有效提高生物体的健康、延年益寿 【1】 ，然而，这其中的分子机制却并未完全弄清。 近日，厦门大学的 林圣彩 院士团队发现，生物体在卡路里限制的过程中，会通过改变机体的碳源利用的方式，达到延年益寿的效果，该文章于9月20日发表在 Cell Research 杂志上 【2】 ： AMPK-PDZD8-GLS1 axis mediates calorie restriction-induced lifespan extension 。 在先前的工作中，他们发现饥饿时，葡萄糖水平的下降导致机体内维持代谢稳态的关键蛋白AMPK被激活，后者能够引起机体对碳源利用的选择性的改变。

自身免疫病 （autoimmune diseases） 是机体免疫系统对自身组织器官攻击导致的炎症性疾病。 自身免疫病的发病具有隐匿性、遗传倾向、难治性和复发性。 常见的自身免疫病包括系统性红斑狼疮、I型糖尿病、类风湿性关节炎等。

中枢神经系统 （ CNS ） 是动物的控制中枢，负责感知外界信号并控制躯体的运动，也是学习和记忆的生理基础。 虽然CNS受到颅骨和脊柱的严密保护，一些意外创伤和神经退行性疾病等仍然会严重破坏神经网络的完整性。 由于成年哺乳动物CNS缺乏自我修复能力，这些损伤常造成永久的功能缺陷。