小分子化合物和抗体是当前医疗用药的主要形式和药物开发的方式。但是只有少数蛋白质可以成为小分子化合物或抗体的作用靶点。这限制了小分子化合物和抗体在药物开发中的可能性。
而RNA核酸药物作为第三大类型药物，与传统的小分子药物和抗体药物相比，它能够从源头进行干预，突破传统药物的“难以成药”、“不可成药”、“效力不足”三大困境，达到“治标治本”的作用。此外，核酸药物具有治疗效率高、药物毒性低、研发短、投产快、前景广等优势，目前在治疗代谢性疾病、遗传疾病、癌症、预防感染性疾病等领域具有巨大潜力。
RNA疗法已经细分为多个赛道，当前的药物研发热点集中在三大方向：信使RNA（mRNA）、RNA干扰（RNAi）以及反义寡核苷酸（ ASO）疗法。那么，mRNA 、asoRNA等RNA疗法有什么区别呢？它们的发展情况如何？又分别有哪些优势呢？
9月2日晚上19点，药鼎记直播间邀请了三位嘉宾，分别是：环码生物创始人、中科院上海营养与健康研究所研究员王泽峰，思合基因创始人/CEO王海盛，艾玛生物创始人、南京大学生命科学院院长教授张辰宇，将进行核酸药物创新强强对话，干货满满，欢迎点击文章顶部“预约按钮”或者识别下图“二维码”进行预约。
部分议题如下：
1. 环状RNA的分类特点，首次发现环状RNA作为编码RNA的过程。
2. 环状RNA与mRNA对比，有哪些优劣势？
3. 环状RNA有编码和非编码功能，非编码功能未来应用潜力以及与其他核酸基因治疗药物对比。
4. asoRNA区别于其他小核酸RNA的优劣势。
5. 对于目前影响asoRNA发展的瓶颈有哪些？
6. 未来asoRNA对比小分子抗体以及其他细胞基因治疗有哪些发展？
7. 举例聊一聊ASO在上调蛋白中有哪些例子来证明ASO的价值。
8. ASO在递送方面有哪些发展并举例说明原因。
9. 未来ASO的发展前景以及有哪些创新？
10. 基于合成生物学的体内自组装小核酸药与其他核酸药物有什么区别？
11. 脑胶质瘤AD研究困难，有很多难成药的靶点，针对这些，药物研究的差异化。
12. 目前核酸药物透过血脑屏障比较困难，可采取什么样的策略解决这个问题？
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