【ChiCTR2000036109】自体组织工程皮肤移植治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症的安全性和有效性的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2000036109

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2020-08-21

临床申请受理号

靶点

适应症

隐性营养不良型大疱性表皮松解症

试验通俗题目

自体组织工程皮肤移植治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症的安全性和有效性的临床研究

试验专业题目

自体组织工程皮肤移植治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症的安全性和有效性的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

探讨COL7A1转基因自体组织工程皮肤移植物用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症的安全性和可行性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

未使用

盲法

N/A

试验项目经费来源

横向课题

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2020-09-01

试验终止时间

2022-09-30

是否属于一致性

入选标准

1) 具有RDEB临床表现且基因检测确定患者存在遗传自生物学父母的符合隐性遗传模式的致病性复合杂合或者纯合COL7A1突变位点（两条等位基因）。如受试者或其生物学父母曾经做过检测，则只需提交相关检测报告，无需重复检测； 2) 可检测到C7蛋白表达异常（表达水平降低或蛋白大小异常）； 3) 年龄：14-40岁；且优先入组成年人； 4) 性别：不限； 5) 能够接受皮肤移植手术所必要的麻醉； 6) 受试者阅读并充分理解患者须知，自愿参加本研究并签署知情同意书（对于未成年受试者，应同时获得其法定监护人的同意）。；

排除标准

1) 研究者判断患者有较明显营养不良表现（如体重指数（Body mass index, BMI）< 18 kg/m2）者； 2) 天疱疮抗体、类天疱疮抗体或C7抗体检测呈阳性者； 3) 接受过异体皮肤移植或重组C7蛋白治疗者； 4) 拟移植创面曾发生确认或疑似鳞状皮肤癌者； 5) 孕期或哺乳期者； 6) 在研究期间不能采取避孕措施者； 7) 药物或酒精成瘾者； 8) 庆大霉素过敏者； 9) 30天内参加过其他临床试验者； 10) 受试者计划一年内接受重大手术或其他复杂治疗方法者； 11) 同时患有其他较严重遗传或非遗传疾病，预期对患者安全性产生不良影响或对本试验结果有干扰者，如（仅举例，不限于以下疾病）较严重的活动性感染、控制不佳的急慢性心肺疾病、肝肾功能不全、糖尿病、自身免疫病、恶性肿瘤等； 12) 研究者认为不合适入组的其他医学事件。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院皮肤病医院（皮肤病研究所）

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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