【ChiCTR2500105345】富马酸氯马斯汀用于治疗威廉姆斯综合征的随机、交叉、对照研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500105345

试验状态

结束

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-07-02

临床申请受理号

靶点

适应症

威廉姆斯综合征

试验通俗题目

富马酸氯马斯汀用于治疗威廉姆斯综合征的随机、交叉、对照研究

试验专业题目

富马酸氯马斯汀用于治疗威廉姆斯综合征的随机、交叉、对照研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的： 1.评价富马酸氯马斯汀治疗威廉姆斯综合征的初步疗效和安全性 2.威廉姆斯综合征在脑解剖和脑功能的变化以及机制分析。探索性目的： 1.富马酸氯汀与疗效、作用机制、安全性和/或病理机制相关的探索。

试验分类

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试验类型

随机交叉对照

试验分期

Ⅱ期

随机化

研究者使用随机数表

盲法

开放标签，对评估者隐藏分组

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-01-01

试验终止时间

2024-12-01

是否属于一致性

入选标准

1.年龄3-12周岁； 2.通过全外显子检测GTF2I基因突变； 3.通过荧光原位杂交(FISH)阳性试验确诊，显示染色体7q11.23带1.55 mb的微缺失； 4.受试者和(或)监护人签署知情同意书，同意研究者配合临床试验全过程并采集临床资料和外周血、尿液样本；；

排除标准

1.患有其他基因突变的WS患者； 2.入组前2个月内服用过抗组胺药，单胺氧化酶抑制剂，巴比妥类药物和镇静剂，以及影响认知行为，肢体运动，脑白质髓鞘以及MRI的药物； 3.发热(体温高于37.3℃)； 4.父母或患儿具有传染病或神经退行性疾病，不能配合实验测试； 5.患有窄角型青光眼、狭窄性消化性溃疡、幽门十二指肠梗阻、甲状腺亢进、症状性前列腺肥大和膀胱颈梗阻；伴有严重的免疫缺陷病； 6.对富马酸氯马斯汀或其他芳基烷基胺抗组胺药物或任何受体过敏； 7.根据近期MRI和神经放射科专家或WS的解释，发现与WS疾病无相关性的明显脑病变； 8.临床意义重大的代谢、血液、肝脏、免疫、泌尿、内分泌、神经、肺、精神、皮肤、过敏、肾脏或其他在WS的判断中可能影响研究结果解释或患者安全的主要疾病； 9.其他研究者认为不适合入组的患儿；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

山东大学齐鲁医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

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