【ChiCTR2500102256】埃普奈明（Apo）联合CyBorD治疗新诊断的系统性轻链型淀粉样变性的前瞻性、单臂、单中心临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500102256

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-05-12

临床申请受理号

靶点

适应症

系统性轻链型淀粉样变性

试验通俗题目

埃普奈明（Apo）联合CyBorD治疗新诊断的系统性轻链型淀粉样变性的前瞻性、单臂、单中心临床研究

试验专业题目

埃普奈明（Apo）联合CyBorD治疗新诊断的系统性轻链型淀粉样变性的前瞻性、单臂、单中心临床研究

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价埃普奈明联合CyBorD治疗新诊断的系统性轻链型淀粉样变性患者治疗8疗程的有效性（ORR）。次要目的：评价埃普奈明联合CyBorD治疗新诊断的系统性轻链型淀粉样变性患者治疗8疗程的血液学最佳缓解深度（VGPR率，CR率，MRD阴性率）、受累脏器缓解率，至反应时间（TTR）、无进展生存（PFS）时间、总生存（OS）时间及安全性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

上市后药物

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-05-20

试验终止时间

2027-05-20

是否属于一致性

入选标准

1）知晓并自愿签署知情同意书（ICF）； 2）年龄≥18岁； 3）明确诊断的原发性轻链型淀粉样变性：参照原发性轻链型淀粉样变性诊断和治疗指南（2021年修订）标准； 4）筛选时具有可测量的疾病：血清游离轻链差值（dFLC，受累轻链和未受累轻链差值）＞50 mg/L； 5）预计生存期＞12周； 6）无活动性感染； 7) HBV-DNA阴性，HCV-RNA阴性，HIV阴性； 8）非育龄妇女符合入组要求；育龄女性患者必须在筛查时血清（β-人类绒毛膜促性腺激素）或尿液妊娠试验呈阴性。；

排除标准

1.非AL型淀粉样变性：包括遗传性淀粉样变性和其他非AL型淀粉样变性； 2.合并多发性骨髓瘤：参考中国多发性骨髓瘤诊治指南（2022年修订）； 3.无论患者目前是否正在接受药物治疗，筛选时伴随>2级的周围神经病变或＞＝2级的痛性神经病变； 4.已知对埃普奈明或CyBorD任何一种有效成分不耐受、过敏或有禁忌证； 5.根据改进的Mayo2004分期系统，分期为IIIb期； 6.不稳定或活动性心脑血管系统疾病患者，符合下列任何一项：（1）首次给药前180天内曾出现不稳定性心绞痛、心肌梗塞或进行冠状动脉重建术。；（2）纽约心脏病协会（NYHA）定义的充血性心力衰竭(CHF)分级＞＝3级；（3）常规治疗不能控制的II度及II度以上房室传导阻滞；持续性或反复发作的非持续性室性心动过速；（4）筛选前12个月内有卒中病史或颅内出血史；（5）治疗前存在严重血栓事件； 7.已知活动性人类免疫缺陷病毒（HIV）感染或HIV血清阳性； 8.严重肺功能障碍 (肺一氧化碳弥散量DLCO <40%)； 9.活动性乙型或丙型肝炎感染。筛选时需要进行肝炎血清学检测。如果乙型肝炎表面抗原、乙型肝炎核心抗体为阳性，在入组前需确认DNA聚合酶链式反应（PCR）的结果呈阴性才能入组（接受抗乙肝病毒治疗后患者在入组之前需要确认DNA聚合酶PCR结果呈阴性）。如果丙型肝炎抗体呈阳性，则需进行RNA PCR检测，并确认其在入组前的结果呈阴性； 10.严重的肝肾功能异常，具体为：ALT或AST＞2.5倍正常上限，或总胆红素＞1.5mg/dL，或肌酐清除率＜40mL/min（AL累及肾脏患者＜30mL/min）； 11.严重的血象异常，具体为：中性粒细胞绝对值＜1×109/L，或血红蛋白＜7g/dL，或血小板＜75×109/L； 12.妊娠或哺乳期女性； 13.先前进行过器官移植； 14.患者入组开始前2周内有重大手术（例如，需要全身麻醉），或将不会从手术中完全康复，或在计划参加研究期间有手术安排。后凸成形术或椎骨成形术不认定为大手术。注：计划有在局部麻醉下实施手术操作的患者可以参加研究； 15.在首次研究药物给药前4周内接受过减毒活疫苗； 16.根据研究者的判定，任何可能会影响治疗、依从性或提供知情同意能力的活动性严重精神或心理疾病、医学疾病或其他症状/情况； 17.对任何所需伴随药物或支持性治疗有禁忌证； 18.有任何可能会干扰研究程序的疾病或并发症； 19.患者不愿意或不能遵守方案。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

天津医科大学总医院

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