乳酸酸中毒资讯动态
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Tisento Therapeutics完成全球二期临床试验注册，评估zagociguat治疗MELAS疾病研发注册政策Tisento Therapeutics公司宣布，其全球二期临床试验PRIZM研究已全面完成注册。该研究评估每日一次口服药物zagociguat治疗罕见线粒体疾病MELAS（线粒体脑病、乳酸酸中毒和卒中样发作）的疗效。研究共招募了43名参与者，公司预计将在2026年第四季度公布研究的主要数据。zagociguat作为一种新型治疗药物，有望改变MELAS疾病的治疗模式，并可能改善患者的疲劳和认知功能。该研究旨在评估zagociguat在MELAS患者中的安全性和有效性，并可能为患者带来新的治疗选择。Biospace2026-01-08363乳酸酸中毒
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研究强调关注MELAS疾病疲劳和认知症状的重要性研发注册政策Tisento Therapeutics公司近日宣布，其关于MELAS（线粒体脑病、乳酸酸中毒和卒中样发作）疾病的研究成果已发表于《患者报告结果杂志》。该研究基于对五位专家临床医生和16位北美MELAS成年患者的定性访谈，旨在识别、描述和证实该罕见线粒体疾病的重要和相关的症状、体征以及与健康相关的生活质量影响。研究显示，MELAS患者报告了35种症状，最常见的症状包括身体疲劳、听力丧失、精神疲劳、运动不耐受和记忆力问题。此外，还出现了68个与健康相关的生活质量影响概念，分为15个影响领域。研究有助于Tisento Therapeutics公司正在进行的全球2b期PRIZM研究的临床结果评估和终点策略。Biospace2025-11-04550乳酸酸中毒
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基因解决方案公司发布平台技术专利，加强神经退行性疾病研究医投速递基因解决方案公司，一家专注于线粒体功能障碍基因组学和中枢神经系统药物发现的领导者，宣布其平台技术专利的发布。该专利涵盖了公司用于识别和开发线粒体功能障碍治疗疗法的创新技术。该专利还覆盖了一系列新颖的治疗先导候选化合物，其中一些化合物已显示出对疾病DNA序列的增强选择性。线粒体功能障碍会导致多种神经退行性疾病，因为它们会损害能量生产。基因解决方案开发了一代新的基因调控化合物，称为DNA结合多酰胺（DBPAs），这些化合物能够识别突变的SNPs并下调转录。公司的DBPAs对所需SNP的选择性超过野生型序列的90倍以上，例如与多种线粒体疾病（如线粒体脑病、乳酸酸中毒和类似中风的发作，MELAS）相关的COXIII基因。公司已开发了一个结合生物物理和生物化学平台来评估这一代新的DBPA候选物的功效和选择性。该专利的发布标志着公司在神经疾病研究和治疗领域变革承诺的重要里程碑，并加强了公司在全球范围内作为制药和生物技术合作伙伴首选合作伙伴的地位。PRNewswire2025-09-11148乳酸酸中毒
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Tisento Therapeutics 获得美国 FDA 对 Zagociguat 治疗 MELAS 的快速通道资格研发注册政策Tisento Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予zagociguat治疗MELAS（线粒体脑肌病、乳酸酸中毒和卒中样发作）的快速通道资格。zagociguat是一种每日一次口服的处于临床试验阶段的药物，有潜力改善线粒体疾病的周围和中枢神经系统表现。MELAS是一种罕见的线粒体疾病，影响多个器官系统，具有神经系统和全身表现。该疾病常导致严重和负担沉重的症状，如慢性疲劳、认知功能障碍、肌肉无力、癫痫发作和卒中样发作。目前尚无批准的治疗MELAS的药物，现有的疾病管理选项主要限于对症治疗和生活方式的改变。Tisento正在进行全球2b期PRIZM研究，评估zagociguat对疲劳、认知障碍和其他MELAS关键方面的影响。PRIZM研究正在北美、欧洲和澳大利亚招募参与者。Biospace2025-06-17651乳酸酸中毒
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Tisento Therapeutics 开始对 MELAS 患者进行访谈研究，以阐明疾病的症状和影响，并为 Zagociguat 临床开发计划提供信息研发注册政策Tisento Therapeutics启动了一项针对MELAS（线粒体脑肌病、乳酸酸中毒和卒中样发作）患者的访谈研究，旨在了解和描述该罕见线粒体疾病对成年人和青少年患者生活的影响。该研究将帮助确定zagociguat药物在MELAS疾病治疗中的临床研究终点。MELAS是一种影响多个器官系统的疾病，症状包括慢性疲劳、认知功能障碍、肌肉无力、癫痫发作和卒中样发作。zagociguat是一种每日一次的口服药物，具有改善线粒体疾病中NO-sGC-cGMP信号传导的潜力。Tisento Therapeutics致力于开发针对具有重大未满足医疗需求的疾病的新型药物，以改善患者的生活质量。GlobeNewswire2023-10-25383乳酸酸中毒
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二甲双胍又有新作用时讯二甲双胍或有新作用。近日，据生物谷报道，近日，发表在Lancet Healthy Longev杂志的一项研究显示，二甲双胍可显著降低2型糖尿病或肥胖女性COVID-19死亡率。赛柏蓝2021-02-023669肥胖 二甲双胍 COVID-19
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Khondrion 获得 EMA 关于其 sonlicromanol 儿科调查计划的协议研发注册政策Khondrion公司获得EMA对其儿童用药计划（PIP）的批准，用于其完全拥有的领先资产sonlicromanol在儿童中的开发。Sonlicromanol是一种潜在的首次在类口服小分子，是开发中针对线粒体疾病的临床最先进的疾病修饰药物治疗方法之一。正在进行的一项针对MELAS（线粒体脑病、乳酸酸中毒和类似中风发作）谱系疾病的成人患者的IIb期临床试验正在研究sonlicromanol对认知功能的影响。Sonlicromanol在欧洲获得了MELAS、莱伊病和患有母系遗传糖尿病和耳聋（MIDD）的患者以及在美国所有遗传性线粒体呼吸链疾病的孤儿药资格，并在美国获得了罕见儿科疾病（RPD）资格，用于治疗MELAS。Khondrion计划在2021年上半年开始一项双盲、随机、安慰剂对照的儿科试验，以评估sonlicromanol在出生至18岁以下、基因确诊的线粒体疾病患者中的安全性和有效性。GlobeNewswire2021-01-18458乳酸酸中毒
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Cyclerion 宣布健康老年受试者 IW-6463 CNS 转化药理学研究取得积极数据研发注册政策Cyclerion Therapeutics公司宣布，其研发的sGC刺激剂IW-6463在Phase 1临床试验中表现出显著改善，针对与年龄相关认知衰退和神经退行性疾病相关的神经生理和客观性能指标。该研究证实了IW-6463的脑血屏障渗透性、期望的中枢神经系统暴露水平、靶点结合以及良好的安全性和耐受性。公司计划推进IW-6463在MELAS、乳酸酸中毒和类似中风发作以及血管性阿尔茨海默病（ADv）的Phase 2临床试验。Cyclerion将专注于开发治疗中枢神经系统严重疾病的药物。GlobeNewswire2020-10-14459SGC 乳酸酸中毒
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时讯据微信公众号“医学新视点”消息，近日，美国糖尿病学会旗下期刊《糖尿病诊疗》发表了一项来自澳大利亚的研究——上述研究发现服用二甲双胍的2型糖尿病患者认知功能衰退更慢，痴呆症发生风险更低。赛柏蓝2020-09-274379二甲双胍 脑瘤 食管鳞状细胞癌 -
时讯近日，肿瘤学杂志Clinical Cancer Research发表了一项由和汕头大学等机构的研究人员完成的II期临床研究的结果。赛柏蓝2020-08-142751缺血性卒中 二甲双胍 脑瘤
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肝移植患者术后并发症，包括原发性移植物无功能、早期移植物功能不全、急性排斥反应、急性肝功能不全、术后肺炎、术后急性呼吸窘迫综合征、术后急性肾损伤、术后急性肾脏疾病、术后慢性肾脏疾病、术后急性左心功能不全、术后心跳骤停、术后脑梗塞、术后急性肾损伤、术后高钾血症、术后乳酸酸中毒与脓毒症。
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乳酸酸中毒研究报告
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乳酸酸中毒临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询49页1411
乳酸酸中毒-药品研发状态数据概览
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2个
药物发现
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0个
申报临床
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申请上市
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0个
批准上市
乳酸酸中毒全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
乳酸酸中毒相关靶点
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相关政策法规
- 国家卫生健康委办公厅关于印发软骨发育不全等86个罕见病病种诊疗指南(2025年版)的通知
- 国家药监局药审中心关于发布<预防用mrna疫苗非临床研究技术指导原则>的通告(2025年第7号)
- Guidelines for the prevention, diagnosis, care and treatment for people with chronic hepatitis B infection
- Guidelines for drinking‑water quality: fourth edition incorporating the first and second addenda
- 关于发布《输血相容性检测标准》等3项推荐性卫生行业标准的通告
- 国家卫生健康委办公厅关于印发血液净化标准操作规程（2021版）的通知