今天,全球罕见病治疗领域传来重磅消息:生物科技公司Capricor Therapeutics Inc. 宣布其在研细胞疗法Deramiocel治疗 杜氏肌营养不良症 ( DMD )关键3期临床研究(HOPE-3)获得积极结果。 这一突破性进展迅速传导至资本市场,Capricor股价暴涨,截至收盘涨幅仍高达371.07%,总市值跃升至13.7亿美元, 因波动幅度触及监管阈值触发临时停牌 。 HOPE-3 是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验,评估 Deramiocel 治疗DMD的安全性和有效性。
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