2026 年 4 月 8 日，国际顶级学术期刊 Nature 在线发表了正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学、上海临床研究中心的合作临床研究成果 Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia 。 CS-101 注射液于 2023 年 10 月开展了首位患者的临床治疗，为 全球首个进入临床阶段的体外碱基编辑药物， 截至目前，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超 28 个月，是 目前全球首个且唯一在治疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物。 审稿人评价 CS-101 注射液的疗效和安全性为体外编辑造血干细胞治疗 β-地中海贫血设定了「新高水」（new high-water mark），这表明中国原创基因编辑技术临床转化成果的创新性和突破性获得国际认可，以及成为 β-血红蛋白病全球 Best-in-Class 基因编辑药物的巨大潜力。
2026-05-24
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