3月16日（当地时间），Dyne Therapeutic宣布其靶向TfR1（转铁蛋白受体1）寡核苷酸疗法DYNE-251在外显子51跳跃突变DMD（杜氏肌营养不良）患者中正在进行中的I/II期临床研究（DELIVER）长期结果： 4周一次20mg/kg（确定为注册研究剂量）和10mg/kg队列主要终点多功能终点在12和18月观察到具有临床意义和统计学显著性改善 。 DELIVER研究（NCT05524883）为一项评估DYNE-251在外显子51跳跃突变DMD患者中安全性、耐受性、有效性的随机、双盲、安慰剂对照的I/II期临床研究，包括24周多剂量递增(MAD)随机安慰剂对照期、24周开放标签扩展期和96周长期扩展期。 3、安全性和耐受性： 进入研究54例患者证明安全性良好，长期结果和先前报告一致，无新的治疗相关SAE。
2026-06-18
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