4 月 16 日，罗氏官方正式宣布， 启动一项全球关键性 III 期临床试验，为其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法 Elevidys 补充关键临床证据， 为该疗法在欧洲及全球其他地区的上市申报奠定基础。 Elevidys由Sarepta Therapeutics研发，是DMD领域重要的疾病修正型基因疗法，目前已在包括美国在内的9个国家获批，罗氏拥有其美国以外地区的商业化权益。 2025年7月，EMA人用药品委员会（CHMP）出具否定意见，拒绝其上市申请，核心原因是此前III期EMBARK研究未证实其对运动功能的改善具有统计学意义。
2026-07-15
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