Cemdisiran单药治疗(600mg,每12周给药一次)24周,主要终点MG-ADL下降4.52%,安慰剂校正后下降2.30%,不过C5 siRNA+C5抗体(200mg+200mg,每4周给药一次)联合治疗组疗效并未增加。 Pozelimab为再生元开发的C5抗体,2023年获得FDA批准上市,用于治疗蛋白丢失性肠病(CHAPLE)。 此次三次临床试验成功,标志着siRNA药物在补体领域和自免领域的里程碑突破。
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