近日，Rocket Pharmaceuticals公司针对Danon病的一项基因疗法临床试验出现一名死亡患者，FDA暂停了其临床试验原。Rocket原计划将于2026年年中公布临床数据，如今不得不推迟，并调整了财务策略以延长现金流。 Danon病是一种罕见的X连锁遗传性疾病，主要特征为心肌进行性衰弱，患者通常在青少年或成年早期因心力衰竭死亡，目前唯一的治疗手段是心脏移植。Rocket开发的基因疗法RP-A501，旨在通过AAV9病毒载体将LAMP2B转基因递送至心肌细胞，以恢复心脏功能。该疗法的2期临床试验共纳入12名患者，若试验结果顺利的话，本可以获得加速审批，但事与愿违。 死亡患者在接受RP-A501输注约一周后，出现毛细血管渗漏综合征（Capillary Leak Syndrome）及相关并发症。尽管患者在一周内病情一度稳定，但最终因急性全身性感染导致死亡。FDA在患者去世前的5月23日已对试验实施临床暂停，以全面评估不良事件的原因。 Rocket初步调查认为，在预处理方案中添加的C3抑制剂可能是导致毛细血管渗漏的潜在原因。该免疫调节药物的引入是为了抑制AAV载体引发的补体激活，从而预防血栓性微血管病（TMA）。此前使用原预处理方案的患者曾出现补体激活和TMA，但后续状况稳定且可能显示疗效。然而，在接受C3抑制剂的两名患者中，虽然未出现TMA，但均发生了毛细血管渗漏，其中首例患者死亡，第二例通过干预避免了类似结局。 Rocket首席执行官Gaurav Shah博士在投资者电话会议中表示，公司正与FDA密切沟通，计划通过调整预处理方案解决安全问题，并对AAV平台进行战略优化。公司目前拥有3.182亿美元资金，将优先投资于AAV平台研发。 值得注意的是，Rocket的PKP2和BAG3基因疗法项目未受此次临床暂停影响，仍按计划推进。其中，针对Plakophilin-2相关致心律失常性心肌病的RP-A601项目采用不同的AAVrh74载体，且未使用C3抑制剂，因此安全性风险较低。 事件披露后，Rocket股价在盘前交易中暴跌63%至2.29美元，不过分析机构仍认为，通过调整安全方案，RP-A501项目仍有继续推进的可能，且此次事件不会波及其他心血管基因疗法项目。 Rocket的案例也为其他开发AAV基因疗法的企业提供了重要参考，特别是预处理方案的优化和免疫监测的必要性。 目前，Rocket正全力以赴解决临床暂停问题，以尽快恢复试验并为Danon病患者带来希望，Rocket仍认为RP-A501有望成为首个针对该疾病根本病因的治疗方案。 参考消息： https://www.benzinga.com/25/05/45621333/rocket-pharma-reports-patient-death-in-rare-disease-gene-therapy-trial-fda-puts-clinical-hold 免责声明 Being科学公众号目前已经有多个交流群（好学，有趣的生物医药人才在这里聚集）。进群请扫描下方二维码，备注“姓名/昵称-企业/高校-具体研究领域/专业”，此群仅为科研交流群，非诚勿扰。
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