7月7日，由重庆派金生物研发的PJ008注射液（聚乙二醇化重组苯丙氨酸裂解酶）针对中国成年苯丙酮尿症（PKU）患者的临床研究——“评估PJ008注射液单次或多次皮下注射在成年苯丙酮尿症（PKU）患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学和免疫原性的多中心、开放性、剂量递增、I期临床研究”启动会，在安徽医科大学第一附属医院隆重召开。 ▲启动会现场 世界著名内分泌领域专家翁建平教授、安徽医科大学第一附属医院院长孙倍成教授、安徽医科大学第一附属医院临床研究医院执行院长周焕教授等领导专家出席会议并致辞，标志着这一具有自主知识产权的创新生物制品正式进入临床研究阶段，为国内PKU患者带来新的治疗希望。 苯丙酮尿症（PKU）是一种常染色体隐性遗传代谢病，患者因苯丙氨酸羟化酶（PAH）缺陷导致血苯丙氨酸（Phe）浓度升高，引发智力损伤、精神行为异常等严重后果。目前，国内外PKU患者缺乏有效治疗手段，饮食控制依从性差，沙丙蝶呤等化学药物疗效欠佳。 PJ008注射液是重庆派金生物基于定向突变和聚乙二醇定向饱和修饰技术开发的新一代酶替代疗法。其通过高效降解血液中的Phe，直接靶向疾病核心机制，且具有更低的免疫原性、更长的半衰期，为中国患者提供更安全、便捷的皮下给药和更长期使用的治疗选择。 显著降低免疫原性，延长药物作用时间。 通过高酶活特异性将体内苯丙氨酸转化为无毒代谢物排出体外。 针对中国患者需求设计，有望大幅降低治疗成本。 此次启动会的成功召开，标志着我国在罕见病治疗领域又迈出关键一步。产学研医多方协作的创新模式，也将为其他遗传代谢病的药物开发提供重要参考。 首例PKU患者已于7月25日正式入组给药。 重庆派金生物研发的I类治疗用生物制品，通过聚乙二醇化重组苯丙氨酸裂解酶替代缺陷的PAH酶，适用于血Phe浓度≥600µmol/L的PKU患者。其技术已获多项国内外专利。 End.
2026-05-31
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