派金生物PL54注射液I期临床研究：评估PL54注射液单次或多次皮下注射在成年苯丙酮尿症（PKU）患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学和免疫原性的多中心、开放性、剂量递增、I期临床研究在安徽医科大学第一附属医院开展。
初步数据令人鼓舞：在0.1mg/kg剂量下，患者血苯丙氨酸（Phe）水平从基线1700μmol/L左右快速下降，第6天即降至1150μmol/L左右，降幅高达32.4%，起效迅速、作用明确。
优势一
降幅显著：短期治疗即可实现血Phe水平大幅下降，有效逼近治疗目标范围。
优势二
起效快速：给药后数天内即见明显响应，有利于患者快速获益。
优势三
安全性良好：在有效剂量下未观察到非预期不良事件，耐受性佳。
优势四
PKU患者试验期间是正常饮食（保证足够的蛋白质摄入），PL54注射液（酶替代疗法）能仍显著降低Phe。
作为新一代苯丙酮尿症治疗药物，PL54注射液不仅在正常饮食条件下实现了血苯丙氨酸水平的快速、显著下降，更以良好的安全性和耐受性，展现了其成为PKU患者更优治疗选择的巨大潜力。
感谢临床专家团队的倾力协作与PKU患者的信任参与。我们将继续推进后续临床研究，期待早日为PKU患者带来更自由、更高质量的生活。
End.
2026-05-24
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