中盛溯源：以iPSC技术让细胞治疗走向“工业制造”丨细胞基因治疗特别策划

我们已经掌握了将成体细胞逆转为iPSC的“生命代码”，但如何将这项科学转化为能让百万患者真正用得起、疗效确切的“药品”？中盛溯源正在探索一条让iPSC疗法在中国真正“走得通”的产业化道路。

对于早发型帕金森病患者李女士而言，2025年是一道分水岭。

在此之前，自20多岁发病后长达十余年的病程让她逐渐丧失了对身体的掌控权，僵直、震颤，常在无法预料的“关期”中陷入动弹不得的困境。因为这病，她不得不辞了工作，一度陷入抑郁，日常起居都成了问题。

在接受了一次特殊的脑部手术——向颅内预定部位注射“NCR201”细胞制剂仅仅三个月后，她的生活轨迹发生了逆转：重新获得了对身体的掌控权，“关期”消失，行动自如。

这不仅是李女士个人的幸运，也是再生医学领域的一个关键数据点。NCR201是中盛溯源研发的一款基于人诱导多能干细胞（iPSC）分化的多巴胺能神经前体细胞注射液。在前期临床试验中，这款药物在早发型和原发性帕金森病患者中均展现出了积极的安全性与早期疗效。

然而，对于中盛溯源创始人俞君英来说，NCR201目前取得的成绩只是冰山一角。她和团队真正试图攻克的，是困扰整个细胞治疗行业十余年的核心悖论：如何获得质量保证和数量充足的细胞药物，将动辄百万天价的“定制奢侈品”，变成普通人都能用得起的“工业标准品”。

自CAR-T疗法于2017年获批上市以来，细胞治疗虽然给血液瘤治疗带来了新希望，却也因高昂的价格令人望而却步。其核心痛点在于“自体”模式：需要提取患者自身的细胞，经过改造后再回输。这一过程如同为每个人量身定制一套高级西装，难以复制，且质量受限于患者自身的免疫状态，成本极难压缩。

iPSC技术的出现，理论上为这个问题提供了完善的解决方案。这种技术能将成体细胞“重编程”回胚胎干细胞般的多能状态，具备无限扩增、分化为所需的任何细胞的潜能。这意味着，制药公司可以像生产阿司匹林一样，大规模生产质量均一的细胞药物，即“现货型（Off-the-shelf）”疗法。

这一领域的起点可以追溯到2007年。中盛溯源创始人俞君英作为威斯康星大学著名生物学家“胚胎干细胞之父”詹姆斯·汤姆森（James Thomson）实验室的主力研究员，与日本的山中伸弥团队在同一时期分别于《科学》和《细胞》发表了里程碑式论文，证实了人类体细胞可以被逆转为多能干细胞即iPSC。这一发现震惊了世界，但也带来了棘手的隐患——早期的重编程技术依赖病毒载体，且伴随着外源基因插入宿主基因组的致瘤风险，限制了iPSC技术向临床应用的转化。

对于俞君英而言，2007年的文章只是证明了“可能性”，2009年才是通往“临床应用”的真正起点。那一年，她在《科学》上发表了被视为“第二代重编程技术”开端的无整合技术。通过采用游离型载体导入重编程因子，这些外源物质会随着细胞分裂逐渐消失，最终获得不含外源基因整合的、“零残留”的纯净iPSC。这一技术上的关键修正，从根源上消除了因基因随机整合而导致的潜在致癌风险，确立了其作为药物开发的安全性基线。

然而，掌握了安全的“种子”，并不等于造出了可用的药物。在创办中盛溯源之前，俞君英曾在汤姆森创办的细胞动力国际有限公司（CDI）担任高级研发总监。在CDI的那几年，iPSC技术发展很快，iPSC制备技术的升级、iPSC到多类目标细胞（如心肌细胞、肝脏细胞等）的分化技术瓶颈被逐步攻克，以及多类目标细胞规模化生产工艺的建立，技术成熟度已足够支撑临床转化。

这时俞君英就面临选择，是在美国继续做，还是回国发展？

中国人口基数庞大，即便是罕见病也对应着数以万计的患者群体，这种临床需求与治疗方案匮乏形成的强烈反差让她下定决心回国发展。

目前，中盛溯源已构建了一套多元化的iPSC定向分化体系，布局了iPSC应用四大领域：iPSC衍生间充质干细胞（iMSC）、多巴胺能神经前体细胞（iDAP）、胰岛细胞及自然杀伤细胞（iNK）。得益于iPSC无限扩增的特性，这些功能细胞可由同一株“种子”源源不断地转化而来，不仅产量巨大，更保证了工业级的一致性与低成本。

除了研发产品管线之外，中盛溯源的业务还辐射到iPSC产业的上游和中游。因为要满足细胞产品的生产，中盛溯源针对产品管线开发了相应的培养基，包括iPSC、MSC以及免疫细胞。这些最初为内部使用而开发的培养基产品，逐渐成为收入来源之一。

从2017年开始，中盛溯源将培养基产品推向市场。目前，培养基业务已单独成立子公司首宁生物，每年贡献数千万元的收入。

同时，中盛溯源还逐步拓展了CDMO业务，为药企提供服务。2023年，中盛溯源成为国内首个iPSC CDMO供应商，成功签署国内首个iPSC CDMO项目合作协议。

技术能力的终极验证，在于能否转化为真实的临床价值。作为iPSC领域的“底层架构师”，俞君英不仅满足于技术平台的搭建，更试图证明这一通用技术足以孵化出覆盖抗炎与组织修复、再生医学、免疫疗法等领域的多元化产品矩阵。

目前，中盛溯源已推动6条管线进入临床阶段，每一款产品都试图攻克传统疗法的痛点：

在抗炎与组织修复领域，针对膝骨关节炎的NCR100（iMSC），在25例膝骨关节炎患者中表现出良好的安全性和耐受性，并显示出积极的疗效信号，尤为重要的是观察到了软骨增长；NCR102（iMSC）针对移植物抗宿主病，在儿童和成人患者中展现出了良好的安全性和有效性；针对间质性肺病的NCR101（基因修饰iMSC），在临床中让患者的用力肺活量改善超20%，影像学上的磨玻璃影消退，展现了逆转性修复的潜能。

在再生医学领域，针对帕金森病的NCR201（iDAP）通过脑立体定向注射，在早期临床中展示了“功能性治愈”的潜力——术后三个月，患者的运动评分显著改善，令人生畏的“剂末现象”“异动症”消失。

在免疫疗法领域，中盛溯源针对骨髓增生异常综合征及预防急性髓系白血病两项适应证研发了NCR300（iNK），iNK细胞产品具有批次产量大、质量稳定、肿瘤杀伤性能优越、耐冻存复苏、便于多元件基因修饰等优势，是理想的NK细胞来源。

这不仅是一份覆盖多领域的成绩单，更验证了一条清晰的产品逻辑——将iPSC这一底层平台，系统性地转化为针对不同临床需求的“现成”细胞药物。

从修复软骨的NCR100、逆转肺纤维化的NCR101，再到神经功能重建的NCR201，中盛溯源的管线并未局限于单一赛道，而是展现了iPSC技术应用于骨科疾病、肺部疾病、神经退行性疾病等领域的广度与深度。这背后，是对平台技术临床转化路径的深刻理解，只有通过在不同疾病领域证明其安全、有效与可规模化，才能最终确立iPSC作为下一代细胞药物核心来源的产业地位。

尽管当前中盛溯源一系列临床案例的效果令人振奋，但必须清醒地认识到，iPSC疗法距离大规模临床应用仍有距离。

此外，作为一种“活的药物”，其监管路径在全球范围内仍在不断完善中。但无论如何，中盛溯源的进展标志着中国在这一前沿领域并未缺席，甚至在某些维度上走在了前列。

如果一项技术只能服务于金字塔尖的少数人，它就失去了重塑行业的意义。对于中盛溯源而言，他们追求的不仅是技术上的“First-in-Class”（同类首创），更是普惠维度上的“Affordable-in-Class”（同类可及）。这场iPSC的革命，最终目的是让每一位普通患者，都能平等地分享科技进步带来的红利。