11月24日，FDA CDER研究人员在NEJM AI发表文章 《应对数据有限带来的挑战，以促进人工智能在罕见病药物研发中的整合》 ，系统阐述了AI在罕见病药物开发中面临的数据稀缺问题及其应对策略。 罕见病因其“罕见”而缺乏数据，而传统建模过于依赖数据量，新一代的泛化型AI模型有望克服这个先天缺陷。 研究人员指出，AI凭借其计算方法和算法的进步，能够应对罕见病药物开发中患者人群小、数据稀缺和临床变异性等挑战，可用于自然病程建模与疾病特征分析、小样本推断与迁移学习、合成数据生成、识别新治疗靶点、优化临床试验的设计与实施等领域。

12月8日，FDA 宣布正式认定 Path AI的人工智能（AI）辅助工具“基于AI的非酒精性脂肪性肝炎组织学测量系统”（AIM-NASH）。 FDA通过药物开发工具（DDT）路径的生物标志物资格认定计划（BQP）全面审查Path AI提交的文件包，最终认定该药物开发工具适用于其特定使用场景（COU）。 对于FDA来说这是首个官方认定AI工具，标志着FDA在推进AI应用和监管方面的重大一步。

从 3 月到 10 月，跨国药企（MNC）在该领域已完成 4 笔重大并购交易，总金额 近 50 亿美元 。 然而，资本的热潮之下，in vivo CAR-T 的挑战与前景同样鲜明。 核心挑战与前沿突破策略。

这是继异体 UCAR-T 产品 （管线代号：BRL-301） 在血液肿瘤领域实现双适应症突破后，邦耀生物在自身免疫疾病治疗领域 （管线代号：BRL-303） 的又一里程碑式进展。 值得一提的是， BRL-303 是全球首款在研究者发起的临床试验中，针对自身免疫性疾病显示出疗效的异体通用型 CAR-T 产品 ，本次获批中国 IND 标志着邦耀生物在将革命性的通用型细胞治疗技术从血液肿瘤扩展至复杂自免疾病领域迈出了关键一步。 CDE 临床试验默示许可公示信息。

在近期召开的第67届美国血液学会（2025 ASH）年会期间，中国生物制药（1177.HK）展示了 1类新药罗伐昔替尼（JAK/ROCK抑制剂）联合BET抑制剂（TQB3617） 、 TQB2934（BCMA×CD3双抗） 、创新项目TQB3909（BCL-2抑制剂）的最新研究成果，还公布了公司重要产品泊马度胺（安跃 ® ）的10项研究进展，包括1项口头报告、8项壁报展示、1项摘要收录。 泊马度胺作为新一代免疫调节剂，临床上被广泛用于多发性骨髓瘤治疗，在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）治疗中具有重要地位。 基于双互补位纳米抗体的B细胞成熟抗原靶向嵌合抗原受体T细胞疗法联合泊马度胺治疗复发难治性多发性骨髓瘤：体外特性研究与Ⅰ期剂量递增临床试验。

然而命运的残酷在于，小雨的母亲曾因宫颈癌去世，“癌症”二字对这个家庭而言，承载了太多的痛苦与恐惧。 深深的恐惧让小雨选择了逃避，她拒绝进一步检查，宁愿相信那只是一个普通的“炎症”。 幸运的是，她所患的是霍奇金淋巴瘤——一种被称为“可治愈的癌症”。

12月上旬，鲁南制药集团 酒石酸溴莫尼定、碳酸氢钠、阿齐沙坦3款原料药产品相继完成批产 ，标志着公司在原料药研发与产业化布局上迈出关键一步，同时为守护人民健康、优化产品结构注入新动能。 酒石酸溴莫尼定：眼科降眼压的“双重机制药物”。 碳酸氢钠：“一料多用”的基础药用原料/辅料。

• 科恩里斯生物“细胞内装载” 技术使载药效率提升了4个数量级，精准靶向肝外多个器官；。 • 自主研发MSC外泌体亚群细分技术，精准锁定炎症相关疾病及CNS疾病；。 • 是全球首个获MSC外泌体亚群FDA DMF II型和INCI双备案的企业，正与多家大药企洽谈授权合作。

生物技术公司Immunome，专注于开发首创和最佳癌症靶向疗法，宣布将于2025年12月15日早上8:30（东部时间）举行电话会议和网络直播，公布全球关键三期RINGSIDE试验中varegacestat（一种口服的每日一次γ-分泌酶抑制剂）在进展性纤维瘤患者中的试验结果。Immunome将于同一天早上8:30（东部时间）/下午5:30（太平洋时间）通过网络直播和电话会议讨论该三期RINGSIDE试验的主要结果。网络直播将包括演示文稿，可通过提供的链接或访问Immunome网站上的“活动和演示”部分进行访问。电话会议可通过点击通话链接并完成在线注册表单来接入，注册表单将允许选择拨入号码或系统回拨。在准备好的演讲之后，将进行现场问答环节。希望提问的参与者必须通过电话会议进行提问；网络直播将只提供收听。直播结束后，该活动将在Immunome网站上存档90天。Immunome是一家处于临床试验阶段的靶向肿瘤学公司，致力于开发首创和最佳癌症靶向疗法。公司正在推进一系列创新疗法，这些疗法由曾在设计、开发和商业化尖端疗法（包括抗体-药物偶联疗法）中发挥关键作用的领导团队提供支持。其产品线包括varegacestat（一种

Kyverna Therapeutics公司宣布将于2025年12月15日举办网络直播和电话会议，届时将公布KYSA-8临床试验的顶线结果，该试验评估了KYV-101在僵人综合征（SPS）中的应用。KYV-101是一种全人源、自体、CD19 CAR T细胞疗法，具有CD28共刺激功能，旨在提高疗效和耐受性。KYV-101有望通过单次给药实现深度的B细胞耗竭和免疫系统重置，从而在自身免疫疾病中提供持久的无药物、无疾病缓解。Kyverna Therapeutics公司正在推进KYV-101的临床开发，包括进行硬皮病和重症肌无力的注册性试验，以及针对狼疮性肾炎的2项多中心1/2期试验。此外，公司还在利用其他KYSA试验和研究者发起的试验，包括多发性硬化症和类风湿关节炎，以确定公司下一阶段的重点发展指示。

synbio深波，专注合成生物学。 近日， AI蛋白质设计领域企业 力文所（Levinthal Biotech） 宣布成功完成数千万人民币Pre-A轮融资 。 本轮融资由 金雨茂物 领投 ， 君科丹木 跟投， 舟渡资本 担任独家财务顾问。

Kyverna Therapeutics公司宣布将于2025年12月15日早上8点（东部时间）举办网络直播和电话会议，以审查KYV-101治疗僵人综合征（SPS）的注册性2期临床试验KYSA-8的顶线结果。KYV-101是一种全人源、自体、CD19 CAR T细胞疗法，具有CD28共刺激作用，旨在提高功效和耐受性。该疗法正在研究用于B细胞驱动的自身免疫疾病。Kyverna Therapeutics公司专注于通过细胞疗法的治愈潜力来解放患者，其领先CAR T细胞疗法候选药物KYV-101正在晚期临床开发中，包括用于僵人综合征和重症肌无力的注册性试验，以及针对狼疮性肾炎的两个正在进行的多中心1/2期临床试验。公司还利用其他KYSA试验和研究者发起的试验，包括多发性硬化症和类风湿关节炎，以确定公司下一步优先发展的适应症。此外，其管线还包括自体和异体格式的新一代CAR T细胞疗法，包括高效扩展到更广泛的自身免疫适应症，以及使用其专有的全血快速制造工艺通过KYV-102增加患者覆盖范围的可能性。

法国制药公司Sanofi近日公布了其研发的tolébrutinib治疗原发性进展性多发性硬化症（PPMS）的三期临床试验PERSEUS的结果。该研究未能达到主要终点，即与安慰剂相比，tolébrutinib未能延迟患者6个月内复合确认的残疾进展。尽管如此，tolébrutinib的安全性特征与先前的研究一致。Sanofi表示，这些结果将有助于加深对多发性硬化症生物学基础的理解，并承诺继续致力于开发针对该疾病的创新疗法。tolébrutinib已在阿联酋获得临时批准，用于治疗非复发性继发性进展性多发性硬化症，并在欧盟和其他司法管辖区进行监管审查。

美国私人投资公司SK Capital Partners宣布，其附属公司已与Swixx BioPharma AG达成协议，投资超过15亿欧元，以加速该公司下一阶段的发展和全球扩张。Swixx BioPharma是全球领先的药品商业化服务提供商，致力于向未得到充分服务和难以触及的市场提供创新、救命的药物。SK Capital Partners的这次投资体现了对Swixx BioPharma领导力和其在不同市场实现可持续业务增长能力的信心。Swixx BioPharma的创始人和高层管理人员将保留重要的所有权股份。现有投资者HBM Healthcare Investments和Mérieux Equity Partners将继续作为Swixx BioPharma的股东。SK Capital Partners、Swixx BioPharma及其股东在交易中得到了多家金融机构和法律顾问的支持。Swixx BioPharma是一家在多个国家运营的商业化平台，预计到2026年销售额将超过13亿欧元，员工人数将超过1600人。

全球制药公司Pharmanovia宣布在德国推出新型药物catumaxomab，用于治疗恶性腹水（MA），这是首个针对该疾病的药物。Pharmanovia与Lindis Biotech合作，自2024年起拥有catumaxomab的独家推广和商业化权利。该药物针对某些类型癌症（如EpCAM阳性腺癌）的成年患者，这些患者不符合其他系统性抗癌治疗方案。恶性腹水是晚期癌症的严重并发症，表现为腹部积液，导致显著不适和生活质量下降。Pharmanovia首席执行官Stephan Eder强调，将这种疗法推向市场，展示了公司对为患者和医疗体系提供价值、提供新颖治疗选择的承诺。Lindis Biotech首席执行官Horst Lindhofer表示，catumaxomab在德国的推出是双方合作的一个重要里程碑，也是确保所有可能从中受益的患者都能获得这种药物的重要一步。

Kraig Labs宣布成功完成其最新的蜘蛛丝生产周期，产量超过一百万个BAM-1 Alpha杂交蛋。这些蛋将在下一季度释放，成为重组蜘蛛丝生产的下一波浪潮。这一里程碑标志着公司向更先进的蜘蛛丝生产线战略转型的又一重要验证。BAM-1 Alpha生产线在整个生产过程中实现了更高的均匀性和显著增强的弹性，这些收益直接转化为公司蜘蛛丝制造平台的产量、一致性和可靠性提升。Kraig Labs创始人兼首席执行官Kim Thompson表示，BAM-1 Alpha的成功正在重塑公司的生产能力，快速突破百万蛋的产量进一步证明公司在高效、有效且与商业目标直接对齐的规模上取得进展。BAM-1 Alpha带来的生产能力的提升也推动了公司在东南亚的加速扩张计划。公司基于这些令人兴奋的结果制定了为期6个月的积极生产计划，并已开始实施该计划。