细胞和基因治疗行业在获得监管批准后，面临着从临床试验进展转化为商业成功的挑战。许多公司缺乏大规模可靠且盈利的生产能力。美国食品和药物管理局（FDA）的先进制造技术（AMT）指定，为面临挑战的生物技术公司提供了一线希望。文章指出，尽管欧洲药品管理局（EMA）批准的28种细胞和基因疗法中有8种因商业不可行而无法获得，但通过采用新的制造方法，如AMT指定，可以改善这些疗法的商业可行性。文章还提到了蓝鸟生物等公司的案例，以及它们在生产和监管方面的挑战。此外，文章讨论了在监管批准后改变制造流程的必要性和潜在成本，以及AMT指定如何帮助公司实现这一转变。

Faron Pharmaceuticals Ltd.（FARN）是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发新型免疫疗法。公司于2025年4月3日宣布与Heights Capital Management, Inc.（HCM）管理的实体达成一项认购协议，发行总额为1500万欧元的可摊销高级无担保可转换债券（第一笔债券），并有权根据某些条件发行总额各为1000万欧元的额外两笔可转换债券（第二笔债券和第三笔债券），这些债券可转换为公司的新股和/或现有股份。Faron董事会已决定发行第二笔债券，并在符合某些条件的情况下，向HCM发出认购请求。第二笔债券的发行和认购仍需满足某些先决条件，包括未发生重大不利变化以及国际金融市场未发生不利变化。如果满足或豁免这些先决条件，董事会将单独决定发行第二笔债券给HCM，并授予HCM特殊权利，使其有权获得与第二笔债券相关的股份，这些股份可转换为公司的新股和/或现有股份。

Enquyst Technologies近日宣布，其内部研究显示，其专利的等电点纯化（IPP）技术平台在去除宿主细胞蛋白（HCP）和宿主细胞DNA（HC DNA）杂质方面，能够达到或超过传统色谱下游加工的结果，同时提高产品产量。Enquyst相信，通过进一步优化其IPP技术平台，能够实现生物制药纯度的新标准并降低下游加工成本。Enquyst Technologies创始人兼首席科学官Jason Criscione博士表示，这些结果清楚地表明了其IPP技术平台在生物制造领域变革的潜力。此外，Enquyst Technologies还获得了来自盖茨大奖挑战计划（Gates Grand Challenges Program）的1050万美元资金，用于推进极低成本的单克隆抗体制造。Enquyst计划利用这些资金扩大其IPP技术平台，以实现大规模、连续的单克隆抗体制造。Enquyst还计划从2026年开始向合作伙伴和客户交付其首个仅限研究使用的IPP系统。

LivaNova公司宣布，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）已将VNS疗法（针对4岁及以上难治性癫痫患者的神经调节治疗）纳入2026年医疗保险医院门诊预付费系统的新技术门诊支付分类（APC）1580。同时，CMS还将VNS疗法的末期服务（EOS）程序从第4级提升至第5级APC。自2026年1月1日起，VNS疗法在医疗保险下的报销将显著增加，医院门诊支付将比2025年增长约48%和47%。这一变化预计将改善VNS疗法在医院的财务状况，为提供者创造更可持续的财务基础，并扩大患者访问。这些变化还显著降低了已知程序渗透的障碍，因为目前医院对医疗保险患者的报销往往无法完全覆盖程序成本。

Sequana Medical NV，一家专注于治疗肝疾病、心力衰竭和癌症患者药物难治性液体超负荷的先驱公司，宣布其股东BlackRock及其关联实体持有Sequana Medical的股份已低于3%的投票权门槛。该通知由BlackRock及其关联实体于2025年11月14日提交，指出Kreos Capital持有1,950,507股和投票权，占总投票权的2.97%。Sequana Medical正在开发针对液体超负荷的创新治疗方案，包括alfapump和DSR，旨在为患者提供临床和生活质量上的重大改善。公司已获得美国FDA批准的alfapump系统用于治疗肝硬化引起的复发性或难治性腹水，并正在美国进行商业化推广。

Actio Biosciences公司宣布，将在美国癫痫学会（AES）年度会议上展示其ABS-1230项目的新临床前数据，该药物是一种针对KCNQ1相关癫痫的口服小分子选择性抑制剂。KCNQ1相关癫痫是一种罕见且常致命的儿童发育性癫痫性脑病，美国约有2500人患病。ABS-1230目前正在进行1a期临床试验，评估其在健康成人志愿者中的安全性，并即将开始1b/2a期临床试验，用于治疗KCNQ1相关癫痫患者。Actio Biosciences公司正在努力将这种可能具有变革性的疗法带给患者。此外，公司还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）针对KCNQ1相关癫痫的罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药资格认定。

HKeyBio公司正式推出升级版的HKEY-AIDMD 3.0平台，该平台包括近300种自身免疫和过敏疾病模型的三维模型库，以及从这些模型中提取的时空单细胞和空间组学数据库。该平台旨在显著提高多靶点组合疗法的临床转化预测准确性。HKEY-AIDMD 3.0通过多物种、多种系和多种诱导策略建立的四维模型库，可以模拟各种疾病亚型和终末型，从而评估多靶点组合的体内相互作用、反馈机制和协同作用。利用系统生物学方法和机器学习，HKEY-AIDMD 3.0平台能够预测多靶点药物组合的效果，并验证疗效和安全性相关的生物标志物，显著提高区分靶点组合策略的分辨率。该平台对于风湿病学、免疫学和过敏症等领域的新药开发提供了关键支持。

艾利 Lilly 公司宣布，将在2025年美国血液学会年会（ASH）上公布Jaypirca（pirtobrutinib）在慢性淋巴细胞白血病（CLL）中的两项阳性III期研究数据。Jaypirca是一种非共价（可逆）的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。其中一项研究（BRUIN CLL-314）比较了pirtobrutinib与伊布替尼（Imbruvica）在初治CLL/SLL患者中的疗效，结果显示pirtobrutinib在疗效上优于伊布替尼。另一项研究（BRUIN CLL-313）比较了pirtobrutinib与化疗免疫疗法在初治CLL/SLL患者中的疗效，结果显示pirtobrutinib在无del(17p)的患者中显著提高了无进展生存期。此外，Lilly还将分享关于Jaypirca在复发或难治性CLL、MCL和Waldenström巨球蛋白血症患者中的数据，以及一项时间有限的pirtobrutinib、维奈克拉和奥布替尼联合治疗初治CLL的研究结果。

Kelonia Therapeutics公司宣布，其KLN-1010新型体内基因疗法在多发性骨髓瘤患者中的1期临床试验初步结果显示，所有患者均实现了最小残留病（MRD）阴性反应，且安全性良好。KLN-1010无需预处理化疗即可实现CAR-T细胞的扩增和持久记忆，这为复发和难治性多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗希望。该研究将在美国血液学会（ASH）2025年年度会议上进行口头报告。

强生公司宣布，其双特异性抗体Tecvayli与抗CD38抗体Darzalex的组合在针对复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的III期研究中显著降低了疾病进展或死亡风险。这一组合疗法在即将于2025年12月6日至9日举行的美国血液学会（ASH）会议上公布的数据显示，与标准治疗方案相比，该组合疗法将无进展生存期（PFS）提高了83%，且这一效果具有高度统计学意义。在36个月时，使用Tecvayli/Darzalex组合治疗的患者PFS为83.4%，而使用当前标准治疗方案的患者为29.7%。此外，全因死亡率也降低了54%。Guggenheim证券分析师认为，这些数据可能代表着RRMM治疗领域的范式转变。Tecvayli于2022年10月首次获批用于RRMM，是一种靶向BCMA蛋白和CD3受体的双特异性抗体，通过促进免疫系统抗癌活性发挥作用。自批准以来，Tecvayli已成为强生公司增长最快的业务之一。

美国食品药品监督管理局（FDA）药物评价和研究中心（CDER）新任主任Richard Pazdur对FDA推动药物审批加速的做法表示质疑，认为这可能会对患者安全构成风险。Pazdur与FDA专员Marty Makary在加快审批流程、缩短审查周期、减少所需研究数量等问题上存在分歧。Pazdur还反对Makary提出的国家优先项目券计划，该计划旨在将审查周期从通常的10-12个月缩短至1-2个月，并授予符合特朗普政府某些国家优先事项的公司这一特权。此外，Pazdur还批评Makary计划排除科学家参与有关政治敏感健康问题的讨论。两人在这些分歧后关系紧张，Makary和他的副手自《华盛顿邮报》报道该事件后就没有再交流。尽管如此，Makary仍称赞Pazdur是一位真正的监管创新者，有助于推动机构现代化和简化审批流程。Pazdur于11月11日被任命为CDER主任，此前他拒绝了这一职位。Pazdur的任命发生在George Tidmarsh因个人行为调查辞职之后，Tidmarsh在任职仅三个月后离职。此外，FDA顶级生物制品监管员Vinay Prasad也因神秘原因离职，但10天后被恢复职位。这一领导层的变动导致一

安捷伦科技（Agilent Technologies, Inc.）发布2025财年第四季度及全年业绩报告。报告显示，2025财年第四季度营收为18.6亿美元，同比增长9.4%，核心增长7.2%；GAAP净收入为4.34亿美元，每股收益1.53美元，同比增长25%。2025财年全年营收为69.5亿美元，同比增长6.7%，核心增长4.9%；GAAP净收入为13.03亿美元，每股收益4.57美元，同比增长3%。展望2026财年，预计营收将在73亿至74亿美元之间，同比增长5%至7%，核心增长4%至6%；预计第一季度营收将在17.9亿至18.2亿美元之间，同比增长6%至8%，核心增长4%至6%。

Otsuka制药公司宣布，其研发的Centanafadine，一种新型去甲肾上腺素、多巴胺和血清素再摄取抑制剂（NDSRI），用于治疗儿童、青少年和成人注意力缺陷多动障碍（ADHD），已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请。Centanafadine在四项关键的3期临床试验中显示出对ADHD核心症状（注意力不集中和过度活跃-冲动）的显著疗效，同时表现出良好的安全性和耐受性。这些临床试验覆盖了儿童、青少年和成人患者群体。

GE HealthCare Technologies Inc.董事会宣布，将为2025年第四季度每股普通股派发现金股息0.035美元，支付日期定于2026年2月13日，支付对象为截至2026年1月9日登记在册的股东。GE HealthCare是一家全球领先的医疗解决方案提供商，致力于创新医疗技术、制药诊断、以及以云为先的AI赋能解决方案、服务和数据分析。公司旨在提高医院和医疗系统的效率，提升临床医生的工作效果，使治疗方案更加精准，让患者更健康、更快乐。GE HealthCare服务患者和提供商已超过125年，致力于推进个性化、互联和充满关怀的护理，简化患者的整个诊疗过程。公司的影像、高级可视化解决方案、患者护理解决方案和制药诊断业务，从筛查和诊断到治疗和监测，帮助改善患者护理。GE HealthCare是一家价值197亿美元的全球企业，拥有约53,000名员工，致力于创造一个无界限的医疗保健世界。GE HealthCare自豪地成为2025年《财富》世界最受尊敬公司™之一。

CareDx公司宣布，其SHORE研究第三篇论文在《心脏和肺移植杂志》上发表，该论文强调了HeartCare在指导心脏移植患者临床决策中的关键作用。研究包括来自59个中心的1,934名心脏移植患者，表明HeartCare的分子信号可以揭示即使活检结果正常时的不良结局风险。研究结果显示，HeartCare检测结果为阳性的患者，包括AlloMap和AlloSure Heart，其排斥相关并发症的风险显著增加。研究还发现，在移植后2至6个月内，HeartCare检测结果为阳性的患者，其移植物功能障碍和心血管死亡累计发生率几乎是其他组的两倍。这些发现挑战了活检作为评估移植物损伤的黄金标准的范式，表明HeartCare的分子洞察力可以识别仅通过组织学可能遗漏的风险。

Artera公司宣布，其基于多模态人工智能（MMAI）的预后和预测癌症测试将在圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上展示三项研究摘要。这些研究共同强调了Artera的MMAI模型在个性化治疗决策中的预测和预后能力，特别是在评估绝经后女性化疗益处方面。利用来自德国、奥地利和北美四个独立III期临床试验的数据，这些研究验证了该独特AI模型在超过7000名患者中的性能。这些摘要的重要性在于它们涵盖了具有HR+早期乳腺癌的多样化患者群体，使临床医生对这些结果的可靠性充满信心。这些研究显示，AI模型可以帮助临床医生避免对低风险患者进行不必要的化疗，同时识别出最有可能从化疗中受益的高风险患者。

Forte Biosciences公司，一家专注于开发FB102（一种专有的抗CD122单克隆抗体治疗候选药物）的临床阶段生物制药公司，宣布根据纳斯达克股票市场规则，授予一名新非执行员工总计15,000股普通股票的期权奖励，作为接受公司就业的重大激励措施。该期权奖励将在四年内分批实现，其中25%在相关期权接受者开始就业的周年日实现，剩余75%在随后的36个月内以大约相等的月度增量实现，前提是个人在每项实现日期前持续就业。该激励奖励是在Forte的2020年激励股权激励计划和相关奖励协议下进行的。Forte Biosciences公司专注于开发FB102，这是一种具有广泛自身免疫和自身免疫相关适应症的专有抗CD122单克隆抗体治疗候选药物。