在全球8000多种罕见病中，仅有5% 有药可医。 中国《第二批罕见病目录》纳入的86种疾病中，近半数面临"境外有药、境内无药"的困境 。 在这一背景下，真实世界数据正逐渐显现其破解困局的关键价值。

通过对海洋天然产物库的筛选，团队发现了天然的铜配位二聚体生物碱Chagosendine C（CHC）具有较强抗肿瘤活性，并通过合成化学、化学生物学等多学科交叉，系统阐述了CHC靶向FDX1蛋白诱导肿瘤细胞铜依赖性死亡的创新发现，为克服结直肠癌耐药性提供了新策略。 近年来，结直肠癌（CRC）的发病率和死亡率持续攀升，已成为医学研究的焦点领域。 这些挑战凸显了亟需深入理解CRC进展的分子机制，并确定新的治疗靶点，以开发更有效的治疗策略。

10月15日，贵州百灵发布公告，其子公司“百灵毓秀（珠海）医药有限公司”再次收到国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意中药1.1类新药糖宁通络片开展用于2型糖尿病（T2DM）的临床试验。 糖宁通络片作为不联合其它药物，单药对初治和经治T2DM患者进行治疗的中药，通过充分调整人体内分泌机能，改善疾病症状，逆转生化指标具有良好疗效，证明其具有强大的药理作用。 当前，我国乃至全球正面临着糖尿病及其并发症带来的巨大健康挑战。

Life Time Peachtree Corners将于2025年10月17日至19日举办LT Open单打壁球赛，这是美国首个专业单打壁球赛事，奖金总额为25万美元，包括男女冠军各5万美元。赛事将邀请世界顶尖的单打壁球选手参赛，包括Federico Staksrud、John Lucian Goins和Kaitlyn Christian等。著名网球传奇安德烈·阿加西也将出席。赛事将通过PPA Tour的YouTube、PickleballTV和FS2进行直播。Life Time与PPA Tour的合作将进一步推动壁球运动的发展。

• 试验达到主要研究终点，泰它西普组67.1%的患者实现了疾病活动度的显著改善，安慰剂组为32.7%。 • BLyS/APRIL双靶生物制剂被证实为是一种变革性的B细胞疗法，凸显了泰它西普在治疗系统性红斑狼疮领域的优势。 研究达到主要终点：第52周时，泰它西普组SLE应答指数4（SRI-4）应答率达67.1%，显著高于安慰剂组的32.7%（P

来凯医药的LAE102完美具备这一交易趋势的必要条件，结合SAD研究和最新MAD研究数据，其不仅在低剂量就能发挥减脂增肌疗效，同时降低了过往同类药物胃肠道反应大、肌肉痉挛、痤疮等副作用，为后续联用GLP-1叠Buff打开空间，并且每周一次的皮下给药对患者十分友好。 LAE102单药增肌数据亮眼。 尽管目前只披露了第五周的数据，LAE102在BMI指数为29.4kg/m2的超重患者基线下取得 1.7%瘦体重增加和经安慰剂调整4.6%瘦体重增加的数据有BIC潜力。

阿尔茨海默病作为一种复杂且多面向的神经退行性疾病，对患者、家庭照护者及医疗系统构成了长期且沉重的负担。 传统的医疗干预手段往往局限于单一环节，如诊断、药物研发或照护支持，缺乏系统性的整合与协同。 为此，美国密苏里大学哥伦比亚分校的研究团队提出了一种创新的多智能体系统框架 — — “ AD 智能体系统” ， 旨在通过八个专业化的 AI 智能体协同工作，实现对阿尔茨海默病的全周期、多维度、个性化管理。

加州的Graph AI公司，专注于患者安全和药物警戒，宣布完成了由Bessemer Venture Partners领投的300万美元种子轮融资。这笔投资将用于加速产品创新、扩大工程团队并推动全球市场的采用。Graph AI是新一代AI原生挑战者的典范，正在重塑制药和生命科学领域，特别是价值80亿美元的药物警戒市场。药物警戒是全球药品监管机构强制要求的，要求制药公司在整个药物生命周期中持续监测、检测和报告不良药物事件（ADE）。目前，制药公司通常将这一过程外包给服务公司，这些公司部署大量人员从各种来源手动抓取数据并报告ADE。Graph AI通过仅在选定的监管强制步骤中保持人工参与，使公司能够从手动、易出错且耗时的工作流程过渡到高度自动化、AI驱动的系统，从而提高医疗审查的效率和准确性，同时确保合规性。Graph AI成立于2024年，由行业资深人士Raghav Parvataraju（CEO）、Vijay Ponukumati（CTO）、Mohan Konyala（CPO）和Ashutosh Bordekar（CFO）领导。在不到一年的时间内，Graph AI已经与企业客户建立了显著的合作关系，并建立了覆盖

第三届诺华中国患者日在上海成功举办，以'聚能患者，引领未来'为主题，汇聚了产业界、学术界、研究机构的专家学者、行业伙伴及患者组织代表。活动围绕'众力共策、携手共进、聚能共赢'三大主题篇章，共同探索以患者为核心的医疗健康新未来。诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧在活动中发表主题演讲，强调诺华对中国患者的长期承诺。与会嘉宾就卫生技术评估、创新支付模式、跨科室协同共建等方面进行深度分享，并探讨如何推动患者声音的转化与落地。此外，诺华宣布启动诺华患者志愿者服务项目——诺力同行，以进一步推动以患者为中心的医疗健康新生态建设。

然而，机遇与挑战并存。 从实验室研究走向产业化落地，从概念验证推进到成功注册上市，CMC（化学、生产和控制） 环节的诸多关键难点与日益严格的全球监管要求，构成了产品成功商业化必须跨越的核心壁垒。 为系统解析体内CAR-T药品开发的全链条挑战，深度聚焦从工艺开发、质量研究到注册申报的实战落地，本次研讨会应需而生。

慢性阻塞性肺疾病（COPD）是全球范围内导致死亡和残疾的主要病因之一。 传统治疗手段如支气管扩张剂和激素，主要着眼于缓解气道阻塞和控制炎症， 但对于疾病核心病理改变——肺泡结构的破坏和气体交换单位的丧失（即肺气肿）， 一直缺乏有效的修复手段，患者肺功能进行性下降的进展难以被扭转。 该疗法采用患者自身的气道基底层干细胞，通过其独特的定向分化能力，直接再生受损的肺泡和支气管上皮结构，从根源上尝试修复肺实质，旨在实现肺功能的根本性改善。

2025年9月28日，国务院总理李强签署第818号国务院令，正式公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》 （ 以下 简称 《 条例 》 ） ，自2026年5月1日起施行。 《条例》的核心在于对生物医学新技术实施从临床研究到转化应用的 全链条监管 ，确立了以 “安全与创新并重” 为根本原则的规范化管理框架，为整个行业划定了清晰跑道 。 为何AD-MSCs成为新政下的“明星选手”。

近日，强生发布了2025年第三季度财报。 数据显示，其与传奇生物共同开发的CAR-T细胞药物西达基奥仑赛注射液（中文商品名：卡卫荻，英文商品名：Carvykti）在该季度实现销售额5.24亿美元，同比增长83%，环比增长19.4%，创下自上市以来单季度销售新高。 若第四季度继续保持强劲增长势头，Carvykti有望在2025年全年突破20亿美元销售额大关。

强生医疗科技CEO Tim Schmid表示，公司正进入其下一个增长阶段，将更加专注于 手术机器人 、心血管技术和目标明确的业务组合管理。 Schmid称，强 生医疗科技正 重 点投入 外科、视力保健和心血管健康这些高增长领域，同时准备将其骨科业务分拆为一家独立公司。 强生医疗科技上一季度营收约 84亿美元 ，同比增长 5.6% ，这主要得益于心血管技术的强劲表现以及伤口闭合、手术器械和视力护理领域的稳定增长。

最近十年，中国创新药研发取得了长足进步，尤其是抗肿瘤领域。 根据丁香园 Insight 数据库，从 2015 年 1 月 1 日到 2025 年 1 月 1 日，中国 NMPA 共批准了 165 个新分子实体抗肿瘤药，其中 69 个由国内企业开发，占比 41.8%。 截至 2025 年 5 月 25 日，仅有 10 个新分子实体药物在海外获批，数量屈指可数。

2025年8月，疼爱健康携手远隔神经调控（REN）偏头痛治疗仪——纳瑞维Nerivio，获得国家药品监督管理局（NMPA）进口第二类医疗器械注册证。 作为该设备在中国的独家合作伙伴，疼爱健康将这一创新的无药物、非侵入式循证治疗方案正式引入中国，为广大偏头痛患者提供居家可用、便捷可及的全新治疗选择。 国际上， 纳瑞维Nerivio已获得美国FDA批准、欧盟CE认证，用于偏头痛急性期及预防性治疗。

2025年2月，美国生物医药公司Eikon Therapeutics（下称“Eikon”）宣布完成3.5亿美元D轮融资，至此累计融资额已超过11亿美元。 在全球生物医药投融资降温的大背景下（以纳斯达克小盘生物股指数XBI为例，自2021年高点回调近六成），Eikon逆势获得巨额资金，成为少数被资本持续追捧的创新药企之一。 答案或许就藏在其独特的研发方法论中：通过观测细胞内分子的动态运动，改变药物发现的方式。