2025年2月12日。 在欧美国家，亨廷顿氏舞蹈病的患病率较高，每10万人中有10.6-13.7个患者；在中国，亨廷顿舞蹈症被列为罕见病目录里，发病率为十万分之一。 目前，尚无有效的治疗方法能够阻止或逆转该疾病的进展。

近日，杭州九源基因工程股份有限公司（以下简称“九源基因”）与苏州近岸蛋白质科技股份有限公司（以下简称“近岸蛋白”）宣布， 双方就重组人透明质酸酶（rHuPH20）达成合作。 根据合作协议，近岸蛋白获得九源基因重组人透明质酸酶rHuPH20在大中华区的独家销售许可。 透明质酸酶广泛应用于药物递送、辅助生殖、眼科手术、医疗美容等领域，具有分解透明质酸、辅助药物扩散、防止术后组织粘连等作用。

官方新闻稿指出，Breyanzi在边缘区淋巴瘤（MZL）队列中 达到了总缓解率（ORR）的主要终点及完全缓解率（CRR）的关键次要终点 ，结果展现出统计学显著性。 同时，Breyanzi表现出持久的疗效和一致的安全性特征，且未观察到新的安全性信号。 BMS表示，此前，Breyanzi已获美国FDA批准用于治疗 四种不同亚型非霍奇金淋巴瘤 的CAR-T候选疗法。

Microbot Medical Inc.成功完成注册直接发行，以每股2.13美元的价格出售6103万股普通股，筹集约1300万美元资金。同时，公司发行未注册的短期I类优先投资期权，可购买至多12206.578万股普通股。公司将资金用于LIBERTY®机器人系统的开发、商业化、监管活动，以及现有知识产权组合的扩展和开发。本次发行通过S-3表格注册声明进行，符合SEC规定。

研究数据表明，IL-7是一种有效的mRNA疫苗佐剂，可在多种mRNA疫苗配方中提供所需的免疫刺激。 表达 RABV- G和IL-7的mRNA疫苗的设计与表征。 IL-7 增强RABV mRNA疫苗诱导的抗体滴度。

Predictmedix AI Inc.计划进行非经纪私人配售，拟发行最多5000万股单位，每股价格为0.02加元，预计将筹集最多100万加元。每个单位包括一股普通股和一股购买权证，权证持有人可在配售完成后24个月内以每股0.05加元的价格购买一股普通股。公司表示已开始收到配售承诺，并将利用所得资金用于一般营运资金需求以及在美国市场拓展AI健康管理系统。所有与私人配售相关的证券都将受到四个月零一天的法定锁定期限制。Predictmedix AI Inc.提供快速健康筛查和远程患者护理解决方案，其Safe Entry Stations利用AI和多光谱相机分析生理数据模式，预测多种健康问题。

2025年2月13日至2月15日， 四川科伦博泰生物医药股份有限公司(下称“科伦博泰”或“公司”，6990.HK)将在美国圣弗朗西斯科举行的2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)泌尿生殖系统(GU)癌症研讨会上，公布其抗人滋养细胞表面抗原2(TROP2)的抗体药物偶联物(ADC)芦康沙妥珠单抗(sac-TMT，前称SKB264/MK-2870)(佳泰莱 ® )单药治疗既往接受过抗癌疗法时或治疗后病情进展的不可切除、局部晚期或转移性尿路上皮癌(UC）患者的1/2期KL264-01/MK-2870-001研究(NCT04152499)的疗效及安全性结果。 这些研究结果将于当地时间2025年2月14日的壁报环节(摘要#796)上公布。 上述研究的摘要也将于当地时间2025年2月10日发布在2025年ASCO GU癌症研讨会的官方网站上。

• 第一种模式是试验设计雷同，套用已有的套路，进行小修小补；。 • 第二种模式是同一机制，创新设计；。 陆舜教授的临床研究和创新，正一步步将“让肺癌变成慢性病”的愿景变为现实。

泰国批准了新型乳腺癌疗法NERLYNX（neratinib），该疗法可显著降低癌症复发风险并改善无病生存率。NERLYNX作为口服药物，被泰国食品药品监督管理局（Thailand FDA）批准用于早期激素受体阳性HER2过度表达/扩增乳腺癌患者的辅助治疗，以及已完成基于曲妥珠单抗的辅助治疗且治疗时间少于一年的成年患者。NERLYNX与卡培他滨联合使用也被批准用于治疗已接受过两种或更多基于HER2的抗肿瘤方案的晚期或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者。NERLYNX在早期乳腺癌中显示出显著降低HER2阳性女性的复发风险，对于同时为激素受体阳性（HR+）且在完成曲妥珠单抗治疗后12个月内开始治疗的女性，五年复发风险降低高达42%。在晚期或转移性HER2+乳腺癌患者中，NERLYNX与卡培他滨（N+C）联合使用与拉帕替尼加卡培他滨（L+C）相比，显著提高了平均无进展生存期（PFS），N+C组的中位随访时间为30个月，疾病进展或死亡风险降低高达24%。NERLYNX由独立制药公司Specialised Therapeutics在泰国推出，该公司从Puma Biotechnology Inc.获得独家许可。泰国乳腺癌发病

Ajinomoto Co., Inc.宣布赞助位于波士顿生物技术社区的LabCentral，这是一个为高潜力生命科学和生物技术初创企业提供实验室空间、资源和社区的平台。这一合作体现了Ajinomoto集团对推动创新、合作和科学进步的承诺，以及其通过“氨基酸科学”和前沿技术为人类福祉、社会和地球做出贡献的宗旨。Ajinomoto集团将利用其专长和技术平台，支持LabCentral的初创企业，特别是在药物发现、细胞和基因治疗等领域。LabCentral的CEO和联合创始人Dr. Johannes Fruehauf表示，Ajinomoto集团的加入将为他们的初创企业提供巨大价值。

2月10日，安徽安科生物工程（集团）股份有限公司（以下简称“安科生物”）召开第八届董事会第十七次会议，审议通过《关于全资子公司对外投资的议案》。 维昇药业是一家处于研发后期、产品接近商业化的生物制药公司，专注于在中国（包括香港、澳门及台湾）提供特定内分泌疾病的治疗方案。 其核心产品隆培促生长素是一款每周一次的长效生长激素替代疗法。

Neuphoria Therapeutics Inc.宣布将从默克公司（MSD）获得1500万美元的里程碑付款，以启动针对阿尔茨海默病痴呆症状治疗的MK-1167 Phase 2临床试验。这一进展验证了Neuphoria与默克长期合作的成果，并标志着其针对α7烟碱型乙酰胆碱受体的小分子候选药物研发进入新阶段。Neuphoria还可能从默克获得高达4.5亿美元的其他里程碑付款，以及从授权药物净销售额中获得的版税。Neuphoria致力于开发针对神经精神疾病的治疗方案，其领先候选药物BNC210正在开发中，用于治疗社交焦虑症和创伤后应激障碍。

Astellas Pharma Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了IZERVAY（avacincaptad pegol intravitreal solution）的扩展美国处方信息，用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理性萎缩（GA）。这使得IZERVAY在治疗GA时不再对用药时长有限制，为医生和患者提供了更大的灵活性。这一批准是在Astellas于2024年12月26日提交补充新药申请（sNDA）后不久，在澄清FDA在2024年11月发出的完整回复信（CRL）中提供的反馈后获得的。IZERVAY自2023年上市以来，一直是唯一经过FDA批准的，在两项关键研究中显示出GA显著减缓的治疗方法。这一批准基于GATHER2 III期临床试验的积极结果，该试验评估了IZERVAY在2年内的疗效和安全性。自2024年4月获得永久性J代码以来，IZERVAY在美国的月度增长，截至2024年12月底已分发超过21万支安瓿。

2025年2月12日，RNA设计和制造分析商Terrain Bio正式从隐形状态启动，成为全球首家RNA设计-建造公司，利用先进的人工智能及其专有制造平台加速下一代可编程药物的开发。Terrain Bio已筹集了900万美元的种子资金，旨在将RNA设计和制造方面的前沿研究成果应用于开发RNA基因疗法和疫苗的创新者，并支持个性化癌症疫苗的开发。投资方包括Magnetic Ventures、Bruker Corporation、Ex Nihilo的Josef Feldman等知名投资者，以及John Maraganore、Hans Bishop和John Evans。

Creative Medical Technology Holdings, Inc.宣布，其研发的AlloStem™（CELZ-201）细胞疗法在晚期2型糖尿病试点研究中展现出显著疗效，无严重副作用。该研究显示，CELZ-201使患者胰岛素依赖性降低80%，同时稳定了血红蛋白A1c水平。研究包括20名患者，其中10名接受CELZ-201治疗，10名接受优化药物治疗。这一结果支持CELZ-201作为突破性治疗晚期2型糖尿病的潜力。Creative Medical Technology计划推进CELZ-201的开发，并探索其他潜在应用。公司总裁兼首席执行官Timothy Warbington表示，这些积极的一年期数据标志着公司在革命性糖尿病治疗方面的重大里程碑。

Diamyd Medical宣布从全球领先的1型糖尿病研究和倡导组织Breakthrough T1D（前身为JDRF）获得175万美元的扩展合作支持，以支持DIAGNODE-3三期临床试验，旨在促进潜在的新药审批提交。这笔额外资金是基于现有合作，以支持正在进行的DIAGNODE-3试验，该试验评估了一种针对自身免疫性糖尿病的精准医学抗原特异性免疫疗法。资金通过Breakthrough T1D的产业发现与发展合作伙伴计划（IDDP）提供，该计划专注于推进创新型治疗和设备在1型糖尿病及其并发症的治疗、预防和治愈方面的商业化。Diamyd Medical致力于开发预防和治疗1型糖尿病和LADA（成人隐匿性自身免疫性糖尿病）的精准医学疗法。

Ascendis Pharma A/S在2024年12月31日的财务状况显示，总资产为11,794,950,000欧元，较2023年12月31日增长42.7%。其中，非流动资产包括无形资产、固定资产和投资，流动资产包括存货、应收账款、现金及现金等价物。公司权益为-105,706,000欧元，负债总额为1,285,201,000欧元。非流动负债包括借款、合同负债和递延税负债，流动负债包括可转换票据、借款、衍生负债和其他流动负债。财务报表中包含对IAS 1财务报表列报准则修订的采用，具体细节请参考Ascendis年度报告20-F中的注释2。