9月12日，处于临床阶段、多平台的生物技术公司Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT)宣布，已与美国食品和药物管理局(FDA)就AAV基因疗法RP-A501治疗Danon病的全球2期关键试验设计达成一致。
受此消息的影响，Rocket股价盘后大涨20%，目前市值12亿美元。
Rocket Pharma首席执行官Gaurav Shah医学博士表示，作为一种一次性的潜在疗法，RP-A501有可能恢复心脏的正常功能，并为没有其他可行治疗选择的Danon病患者提供终身受益。随着我们Danon病项目今天的进展，我们相信我们正在开辟一条道路，将治愈性基因疗法带给受毁灭性心血管疾病影响的患者，并通过心脏基因疗法的前景扩大解决大量遗传性心脏病的可能性。
Gaurav Shah博士
关于RP-A501治疗Danon病的2期关键试验
这项全球性、单组、多中心的2期关键试验将在12例Danon病患者中评估RP-A501的疗效和安全性，包括儿童安全性导入期(n=2)，试验采用自然史对照，剂量水平为6.7 x 1013 GC/kg。
RP-A501是Rocket公司用于治疗Danon病的研究性基因治疗产品，也是首个在临床研究中证明安全性和有效性的心血管疾病基因治疗产品。
RP-A501基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
RP-A501的临床试验申请(CTA)/临床试验药品申报(IMPD)预计将在今年第三季度提交，以启动欧盟的研究活动。
Rocket Pharmaceuticals是一家领先处于临床晚期生物技术公司，致力于开发综合性和可持续性的基因疗法管线，以治疗存在高度未满足需求的儿童罕见疾病。
在研管线
根据Rocket发布的2023半年报显示，2023H1公司研发费用9780万美元，同比增长35%，净亏损1.24亿美元，现金及现金等价物3.07亿美元。
参考资料：
1.公司官网
2.药融云数据库
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2026-07-22
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