【ChiCTR2500101864】化学遗传治疗药物难治性局灶性癫痫的安全性和有效性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500101864

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-04-30

临床申请受理号

靶点

适应症

药物难治性局灶性癫痫

试验通俗题目

化学遗传治疗药物难治性局灶性癫痫的安全性和有效性研究

试验专业题目

化学遗传治疗药物难治性局灶性癫痫的安全性和有效性研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要研究目的： 1.评价GA002颅内注射联合氯氮平口服在药物难治性局灶性癫痫患者中的安全性和耐受性；次要研究目的： 1.评价GA002颅内注射联合氯氮平口服治疗药物难治性局灶性癫痫患者中的有效性； 2.评价GA002在药物难治性局灶性癫痫患者中的药代动力学（PK）特征； 3.评价GA002颅内注射在药物难治性局灶性癫痫患者中的免疫原性； 4.评价GA002颅内注射对药物难治性局灶性癫痫患者中的神经功能影响。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

北京市重点实验室研究项目

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-05-01

试验终止时间

2031-07-31

是否属于一致性

入选标准

1. 年龄 18-50 岁，在伦理审查委员会 (IRB)/独立伦理委员会 (IEC)/人类临床研究伦理委员会 (HREC) 批准的知情同意书 (ICF) 上签署同意； 2. 明确诊断为难治性局灶性癫痫，发作次数：近 3 个月每月平均>=4 次发作，任意两次癫痫发作间隔需＜28 日； 3. 经过 2 种及以上抗癫痫药物规范治疗 2 年及以上，仍未能有效控制癫痫发作； 4. 经研究者判断，患者近 3 个月在抗癫痫药物方案不变情况下，每月病情未出现显著变化； 5. 至基线期已稳定服用目前抗癫痫药物≥3 月且预计在本试验有效性观察期结束前不改变目前服用药物种类及剂量； 6. 受试者实验室检查值符合以下标准：白细胞计数及中性粒细胞计数正常或异常无临床意义；血红蛋白（HGB）：大于120g/L; 凝血功能指标：血小板计数（PLT）：大于 100×10^9/L；国际标准化比值（INR）：1.0-1.2；纤维蛋白原（FIB）：大于 2.0 g/L; 肝肾功能指标：谷丙转氨酶（ALT）：5-40 U/L；谷草转氨酶（AST）：10-40 U/L ；血清肌酐（ Scr）：男性： 0.6-1.2 mg/dL ，女性： 0.5-1.1mg/dL；尿素氮（BUN）： 2.9-7.5 mmol/L; 血液腺相关病毒抗体滴度小于 1:1200； 7.有生育能力的男性或女性受试者同意自签署知情同意书开始至停止服用氯氮平后至少6个月内使用有效的避孕方法（禁止口服避孕药物）。；

排除标准

1.伴有中枢神经系统退行性病变或恶性肿瘤； 2.经研究者判断癫痫发作间隔波动过大； 3.因颅内恶性肿瘤、神经系统退行性疾病、脑外伤、脑出血或脑梗死、感染性疾病、脑血管疾病或其他器质性病变原因导致的继发性癫痫患者； 4.伴有重度精神性疾病； 5.经研究者判断存在治疗及手术禁忌症； 6.受试者无法或不适合完成试验相关无创或有创评估检查； 7.既往颅内手术治疗史； 8.既往对试验期间药物有禁忌症的患者； 9.受试者曾接受过任何基因或细胞治疗； 10.知情同意书签署日前3个月内接受过任何其他药物临床试验者，接受过非干预临床试验者除外；参加过器械临床试验的受试者可由研究者评估是否纳入； 11.既往或伴有严重的肝肾疾患、严重心脏疾病、严重肺功能障碍、低血压、青光眼及其他严重基础疾病的患者； 12.骨髓再生障碍患者； 13.正在服用引起粒细胞缺乏症或有骨髓抑制作用的药物的患者； 14.既往服用氯氮平导致粒细胞缺乏症或严重粒细胞减少的患者； 15.人类免疫缺陷病毒抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者； 16.过度肥胖患者，BMI>=30kg/m^2； 17.有影响药物吸收、代谢、排泄的消化系统疾病或消化系统重大手术或有吞咽困难者； 18.患者近2年有酒精/药物滥用史； 19.妊娠检查阳性、哺乳期的女性； 20.研究者认为受试者存在可能干扰有效性和安全性评价的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学三博脑科医院

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