【CTR20221155】一项在斯蒂尔病（包括症状性青少年特发性关节炎和成人发病型斯蒂尔病）继发巨噬细胞活化综合征 (MAS) 或系统性红斑狼疮继发 MAS 的儿童和成人患者中评价 Emapalumab 的疗效、安全性和耐受性、药代动力学及药效学的两队列、开放性、单臂、多中心研究

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基本信息

登记号

CTR20221155

试验状态

已完成

药物名称

依马利尤单抗注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

依马利尤单抗注射液

首次公示信息日的期

2022-06-01

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

斯蒂尔病（包括症状性青少年特发性关节炎和成人发病型斯蒂尔病）继发巨噬细胞活化综合征及儿童和成人患者系统性红斑狼疮继发巨噬细胞活化综合征

试验通俗题目

一项在斯蒂尔病（包括症状性青少年特发性关节炎和成人发病型斯蒂尔病）继发巨噬细胞活化综合征 (MAS) 或系统性红斑狼疮继发 MAS 的儿童和成人患者中评价 Emapalumab 的疗效、安全性和耐受性、药代动力学及药效学的两队列、开放性、单臂、多中心研究

试验专业题目

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510700

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临床试验信息

试验目的

本研究主要目的是证明 Emapalumab 治疗症状性青少年特发性关节炎和成人发病型斯蒂尔病继发巨噬细胞活化综合征患者及儿童和成人系统性红斑狼疮继发巨噬细胞活化综合征患者的疗效。本研究次要目的是证明Emapalumab 在糖皮质激素逐渐减量方面的疗效；评估 Emapalumab 治疗起效时间；评估 Emapalumab 在总体缓解方面的疗效；评估Emapalumab 治疗的持续疗效；评估患者接受 Emapalumab 治疗后的生存情况；评估 Emapalumab 的安全性和耐受性；评估接受 Emapalumab 治疗的患者报告的巨噬细胞活化综合征结局；确定 Emapalumab 的药代动力学特征；确定 Emapalumab 的药效学特征；确定Emapalumab 的免疫原性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 6 ；国际: 41 ；

实际入组人数

国内: 3 ；国际: 33 ；

第一例入组时间

2023-08-05;2022-01-17

试验终止时间

2025-06-04;2025-06-04

是否属于一致性

否

入选标准

1.所有队列的导入阶段。1. 按当地法律要求，由患者或患者的法定授权代表（征得有法律能力的患者认同）提供的知情同意。；2.所有队列的导入阶段。2. 诊断患有活动性巨噬细胞活化综合征时年龄介于 6 个月至 80 岁之间的男性和女性患者。；3.所有队列的导入阶段。3.依据以下每个队列的定义标准界定且依据标准诊疗需要糖皮质激素治疗的巨噬细胞活化综合征。；4.所有队列的干预阶段。1. 按当地法律要求，由患者或患者的法定授权代表（征得有法律能力的患者认同）提供的知情同意。；5.所有队列的干预阶段。2. 诊断患有活动性巨噬细胞活化综合征时年龄介于 6 个月至 80 岁之间的男性和女性患者。；6.所有队列的干预阶段。3.对高剂量静脉注射应答不足的患者根据当地标准临床惯例，糖皮质激素给药至少 3 天，包括但不限于连续 3 天 30 mg/kg泼尼松龙冲击治疗。建议高剂量静脉注射用糖皮质激素不低于 2 mg/kg/天泼尼松龙当量（或30 kg 或以上的儿童患者至少 60 mg/天，成人巨噬细胞活化综合征患者至少 1 g/天）。如果根据研究者认为患者的病情和/或实验室参数恶化迅速，则可在开始使用高剂量糖皮质激素起少于 3 天内让患者入组。；7.所有队列的干预阶段。4. 经治疗风湿病的医生确诊活动性巨噬细胞活化综合征，并确定具有以下特点： a. 发热患者伴有铁蛋白 > 684 ng/mL b. 及以下任意 2 项：i. 血小板计数 ≤ 181 x 109/L；ii. 天冬氨酸氨基转移酶水平 > 48 U/L；iii. 甘油三酯 > 156 mg/dL；iv. 纤维蛋白原水平 ≤ 360 mg/dL；8.所有队列的干预阶段。5. 有生育能力的女性患者（性生活活跃或非性生活活跃）。性生活活跃的女性患者必须愿意从研究药物治疗开始到研究药物末次给药后 6 个月内采取高效避孕措施。；9.队列1和队列2的特定入选标准。1. 队列 1：a. 确诊症状性青少年特发性关节炎。对于在症状性青少年特发性关节炎发作后继发巨噬细胞活化综合征的患者，高度怀疑症状性青少年特发性关节炎就足够满足合格入选条件； b. 根据 Yamaguchi 标准确诊成人发病型斯蒂尔病。；10.队列1和队列2的特定入选标准。2. 队列 2：a. 根据 SLICC 2012 标准确诊系统性红斑狼疮。；

排除标准

1.1.存在已知的致病基因突变或穿孔素表达异常和 CD107a 脱粒试验显示原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症或存在家族史证患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症。；2.2.确诊恶性肿瘤。注：怀疑患有恶性肿瘤的患者应通过流式细胞术和/或组织活检（如适用）对单核细胞分型，以排除恶性肿瘤。；3.3.启用 Emapalumab 治疗时正使用卡那奴单抗、Janus 激酶抑制剂、肿瘤坏死因子抑制剂和托珠单抗治疗。；4.4.启用 Emapalumab 时正使用高于 4 mg/kg/天剂量的阿那白滞素治疗。；5.5.患者在过去 1 个月内接受依托泊苷治疗巨噬细胞活化综合征。；6.6. 存在研究者认为可能干扰患者能够遵守研究方案要求或使患者不适合纳入Emapalumab 研究和接受治疗的任何医疗或心理状况或实验室结果。；7.7. 可预见的无法配合既定的指示或研究程序。；8.8.临床活性分枝杆菌（典型和非典型）、荚膜组织胞浆菌或沙门氏菌感染。；9.9.有证据显示利什曼原虫感染。；10.10.有证据显示患有潜伏性结核。；11.11.对研究药物的任何成分有超敏反应或过敏史。；12.12.筛选前 12 周内接种卡介苗 (BCG)。；13.13. 筛选前 4 周内接种过活疫苗或减毒活疫苗（除卡介苗外）。；14.14. 妊娠或哺乳期女性患者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京友谊医院

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研究负责人邮编

100050

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