【CTR20222253】一项描述依马利尤单抗用于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症中国经治患者的安全性和有效性的开放性、单臂、多中心、上市后研究

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基本信息

登记号

CTR20222253

试验状态

已完成

药物名称

依马利尤单抗注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

依马利尤单抗注射液

首次公示信息日的期

2022-09-06

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（pHLH）

试验通俗题目

一项描述依马利尤单抗用于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症中国经治患者的安全性和有效性的开放性、单臂、多中心、上市后研究

试验专业题目

一项描述依马利尤单抗用于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症中国经治患者的安全性和有效性的开放性、单臂、多中心、上市后研究

申办单位信息

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联系人邮编

200021

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临床试验信息

试验目的

本研究主要目的是收集依马利尤单抗在经治pHLH中国患者中的安全性数据。本研究次要目的是收集依马利尤单抗在经治pHLH中国患者中的有效性数据。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 18 ；

实际入组人数

国内: 13 ；

第一例入组时间

2023-02-03

试验终止时间

2025-02-21

是否属于一致性

否

入选标准

1.任何年龄的男性和女性HLH患者。；2.确诊或疑似pHLH的患者：符合pHLH的分子诊断或具有HLH家族史，或符合HLH-2004诊断标准8条中至少5条： ● 发热 ● 脾肿大 ● 累及外周血2系或3系的血细胞减少症（血红蛋白< 90 g/L；血小板< 100 × 109/L；中性粒细胞< 1 × 109/L） ● 高甘油三酯血症（空腹甘油三酯≥ 3 mmol/L或≥ 265 mg/dL）和/或低纤维蛋白原血症（≤1.5 g/L） ● 骨髓、脾脏或淋巴结中可见吞噬血细胞现象，无恶性证据。 ● NK细胞活性低或无活性i ● 铁蛋白≥ 500 μg/L ● 可溶性CD25（sCD25；即可溶性IL-2受体）≥ 2400 U/mLii；3.研究者评估存在活动性HLH疾病。；4.患者必须符合研究者评估的以下标准之一： ● 既往常规HLH治疗无效 ● 对既往常规HLH治疗的疗效不满意或病情加重 ● 出现再激活iii ● 对既往常规HLH治疗表现出不耐受入组时，符合条件的患者可能仍在接受治疗（诱导或维持治疗），或者可能已经停止治疗。；5.根据研究者的判断，预期生存期超过1周。；6.患者有意愿接受HSCT。；7.由患者签署知情同意书（根据当地法律的要求），或由患者的合法授权代表签署，并征得有法定能力提供同意患者的赞同意见（如适用）。；8.对于有生育能力的女性，愿意从研究药物开始到最后一剂研究药物后6个月期间使用高效避孕方法。如果使用口服避孕药，女性受试者应在接受研究治疗前至少3个月内稳定使用相同品牌（或通用名相同）的口服避孕药。如果女性受试者自然（自发性）闭经达12个月并具有相应的临床特征（例如，年龄符合，血管舒缩症状史）或在至少6周前进行了双侧卵巢切除术（伴或不伴子宫切除）或输卵管结扎术，则视为绝经后女性，不具有生育能力。；

排除标准

1.确诊患有风湿性、代谢性或肿瘤性疾病引起的继发性HLH。；2.存在活动性分枝杆菌、荚膜组织胞浆菌、沙门氏菌、或利什曼原虫感染。；3.存在潜伏性结核病证据。；4.存在恶性肿瘤。；5.研究者认为存在任何严重的合并症或任何其他疾病，使患者不适合进行治疗。；6.对研究方案的任何成分（如聚山梨酯）有超敏反应或过敏史。；7.在筛选前12周内接种过卡介苗（BCG）。；8.在筛选前4周内接种过活疫苗或减毒活疫苗（BCG除外）。；9.妊娠或哺乳期患者。；10.在纳入本研究前的3个月内，入组另一项同时进行的临床干预性研究，或使用IMP。；11.存在研究者认为可能导致患者不能完成研究或不能遵守研究程序或要求的任何状况或情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100045

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