【CTR20262776】四盐酸曲恩汀一日制剂用于肝豆状核变性患者一线治疗的研究（TRADITiONAL 研究）

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基本信息

登记号

CTR20262776

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

盐酸曲恩汀片

药物类型

化学药

规范名称

盐酸曲恩汀片

首次公示信息日的期

2026-07-29

临床申请受理号

JXHL2600111

靶点

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适应症

用于治疗年满 8 岁儿童及成人且体重至少为 25 kg初治的肝豆状核变性

试验通俗题目

四盐酸曲恩汀一日制剂用于肝豆状核变性患者一线治疗的研究（TRADITiONAL 研究）

试验专业题目

四盐酸曲恩汀一日制剂用于肝豆状核变性患者一线治疗的研究（TRADITiONAL 研究）

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮编

510620

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临床试验信息

试验目的

研究的总体目的是评估 TETA 4HCl 一日制剂 (QD TETA 4HCl) 与青霉胺 (DPA) 相比作为 WD 患者一线治疗的疗效和安全性。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 18 ；国际: 38 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2026-11-05;2026-11-05

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.参与者年满 8 岁及以上，愿意并能够提供参与研究的知情同意以参与本研究，或对于任何小于成年年龄的参与者，由父母/法定代理人 (LAR) 提供知情同意（根据当地法规）；2.筛选时参与者的体重至少为 25 kg。；3.参与者被诊断患有 WD，定义为 Leipzig 评分大于或等于 4。请注意，历史检测结果可用于诊断。；4.参与者符合以下条件： a. 既往未接受过 WD 的处方治疗 [a]（初治），或 b. 既往未接受过 WD 的螯合剂处方治疗 [a]（螯合剂初治）；在开始筛选评估前允许锌盐治疗不超过 28 天，并且这些参与者必须有症状。 [a] WD 的处方治疗是指获批的曲恩汀（TETA 2HCl 或 TETA 4HCl）和 DPA 或锌盐等螯合剂治疗。；5.能够并愿意遵守知情同意书中所述的研究程序和要求。；6.足够的静脉通路，以允许采集所需的血液样本。；7.愿意在研究期间遵守低铜饮食。；8.研究者认为参与者需要接受 WD 治疗。；9.研究者认为参与者能够按处方服用研究药物。；

排除标准

1.任何已知的 DPA 治疗禁忌。；2.任何已知的 TETA 4HCl 治疗禁忌。；3.研究者认为参与者无法独立吞咽药片/胶囊或认为具有较高的误吸风险；4.研究者认为存在急性肝衰竭 (ALF) 或 ALF 风险较高。；5.研究者认为存在失代偿性肝硬化。；6.筛选时参与者年满 12 岁，终末期肝病模型 (MELD) 评分大于或等于 12。；7.筛选时参与者年龄为 8 至 11 岁，儿童终末期肝病模型 (PELD) 评分大于或等于 10；8.血红蛋白≤ 9 g/dL；9.估算肾小球滤过率 (eGFR) 低于 30 mL/min/1.73m2；10.研究者认为存在肾炎或肾病综合征。；11.丙氨酸氨基转移酶大于 5 倍正常值上限 (ULN)。；12.需要居家雾化和/或居家氧治疗的重度肺部疾病。；13.在过去 6 个月内有临床意义的胃肠出血。；14.需要鼻胃管喂养或住院重症监护的神经系统疾病。；15.在知情同意前 6 个月内有需要抗癫痫药物治疗的活动性癫痫发作或癫痫发作史。；16.乙型肝炎病毒（乙型肝炎表面抗原阳性）或丙型肝炎病毒活动性感染或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 血清阳性。；17.重大全身性疾病或研究者认为会危及患者安全或干扰研究结果的收集或解读的其他疾病。；18.有生育能力的女性参与者，目前已怀孕、目前正在哺乳或计划在研究期间怀孕的女性参与者。；19.有生育能力、在整个研究期间不能或不愿意采取可靠避孕措施的女性参与者。；20.在整个研究过程中不能或不愿意采取可靠避孕措施的男性参与者。；21.参与者不愿意遵守本研究的禁用药物要求。；22.研究者认为，参与者可能不依从或不配合进行所需的研究访视或研究评估，或患有任何可能危及患者安全或干扰研究结果收集或解读的疾病、残疾、疾患或异常实验室检查值。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京友谊医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100050

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