ChiCTR2600136496
尚未开始
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2026-11-11
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结节性硬化症（TSC）
依维莫司片治疗结节性硬化症的前瞻性、单臂研究
依维莫司片治疗结节性硬化症的前瞻性、单臂研究
本研究拟采用前瞻性、单臂队列、自身对照研究设计，计划纳入200例结节性硬化症患者，在基线期及首次口服依维莫司片后相应随访节点，观察患者平均癫痫发作频率及严重程度变化、脑部病变数量和范围变化、肾血管平滑肌脂肪瘤体积及密度变化、心脏横纹肌瘤、肺淋巴管肌瘤病、肺/肾错构瘤等病变变化情况，并进一步评估皮肤、骨骼等病变的数量及范围变化。同时，本研究将记录治疗相关不良事件，重点关注严重过敏反应、呼吸困难、潮红、胸痛、血管性水肿等安全性事件，以评价依维莫司片治疗TSC的安全性和耐受性。
单臂
上市后药物
无
无
自选课题（自筹）
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200
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2026-05-01
2029-03-01
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1. 年龄不限，性别不限； 2. 患者同时符合以下类型结节性硬化症的诊断标准： (1) 基因诊断标准：在正常组织DNA中检测到TSC1或TSC2基因的致病性突变，即可确诊TSC。致病性突变包括导致蛋白功能失活、合成受阻或经功能测定确定影响蛋白功能的变异； (2) 临床诊断标准：符合2个主要特征，或1个主要特征+2个次要特征： 1) 主要特征（满足2项即可确诊）： a. 色素脱失斑>=3处，直径>=5 mm； b. 血管纤维瘤>=3个或头部纤维斑块； c. 指（趾）甲纤维瘤>=2个； d. 鲨鱼皮斑； e. 多发视网膜错构瘤； f. 多发脑皮层结节和/或放射状移行线； g. 室管膜下结节>=2个； h. 室管膜下巨细胞星形细胞瘤； i. 心脏横纹肌瘤； j. 淋巴管肌瘤病； k. 肾血管平滑肌脂肪瘤>=2个。 2) 次要特征（与主要特征组合用于辅助诊断）： a. “斑斓”皮损； b. 牙釉质点状凹陷>=3个； c. 口内纤维瘤>=2个； d. 视网膜脱色斑； e. 多发肾囊肿； f. 非肾性错构瘤； g. 骨骼硬化性病变。 3. 自愿加入项目并签署知情同意书，能够按照试验方案要求完成研究。；
请登录查看1. 仅满足临床诊断标准而无TSC1或TSC2基因致病性突变者； 2. 有对本品有效成分、其他雷帕霉素衍生物或本品中任何辅料过敏者禁用； 3. 在使用依维莫司片和其他雷帕霉素衍生物患者中已观察到的过敏反应表现包括但不限于：过敏、呼吸困难、潮红、胸痛或血管性水肿（例如，伴或不伴呼吸功能不全的气道或舌肿胀）； 4. 妊娠或哺乳期女性； 5. 正在接受西罗莫司（雷帕霉素）等mTOR抑制剂治疗的患者； 6. 研究者认为不适合参与本研究的其他情况。；
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