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【ChiCTR2300075845】在B型血友病患者中评估JWK004单次静脉输注给药的安全性、耐受性和初步有效性的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300075845

试验状态

正在进行

药物名称

JWK004

药物类型

规范名称

JWK004

首次公示信息日的期

2023-09-18

临床申请受理号

靶点

适应症

B型血友病

试验通俗题目

在B型血友病患者中评估JWK004单次静脉输注给药的安全性、耐受性和初步有效性的临床研究

试验专业题目

在B型血友病患者中评估JWK004单次静脉输注给药的安全性、耐受性和初步有效性的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1.主要目的：评估JWK004注射液在B型血友病患者中单次静脉输注给药的安全性和耐受性。 2.次要目的：初步评估JWK004注射液治疗B型血友病患者的安全性和初步有效性。 3.有效性目的：评估JWK004注射液对FIX活性水平的影响，对FIX替代疗法的影响，对出血发生率的影响等。 4.安全性目的：监测JWK004的脱落情况；评估JWK004的免疫原性和对炎症标志物的影响等。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

成都金唯科生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2023-09-11

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.男性，年龄≥18岁； 2.患有B型血友病，其内源性FIX活性水平≤2 IU/dL(≤2% )，如筛选时经认证的临床实验室所记录。如果由于FIX蛋白产品的洗脱不充分导致筛查结果＞2%，则血友病B的严重程度可以通过来自经认证的临床实验室的历史记录证据证实≤2%FIX凝血剂活性（FIX:C）； 3.根据受试者记录/病史中的历史数据，之前接触过任何重组和/或血浆来源的FIX产品≥100天； 4.具有可接受的实验室数值：血红蛋白≥90g/L，血小板≥100×10^9/L，AST、ALT、碱性磷酸酶（筛选时实验室指标）≤2×正常值上限(ULN)，胆红素≤3×ULN，血清肌酐≤108umol/L； 5.能够理解试验的目的、内容、以及可能的风险,自愿参加并签署知情同意书； 6.同意使用可靠的避孕措施，直到精液样本的载体序列连续2次检测呈阴性。；

排除标准

1.FIX抑制物测试阳性病史； 2.筛选时FIX 抑制物测试阳性或既往存在对FIX给药反应降低的临床症状或体征； 3.筛选时AAV5中和抗体滴度大于1 : 100； 4.筛选时存在以下情况之一：（1）乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，且乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸(HBV-DNA)拷贝数>正常值上限（ULN）；（2）丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab）阳性，且丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）拷贝数>ULN；（3）正在接受乙型肝炎或丙型肝炎抗病毒治疗；（4）人类免疫缺陷病毒 (HIV) 检测呈阳性且CD4+ T 淋巴细胞计数≤200/mm3； 5.有慢性感染或研究者认为构成不可接受风险的其他慢性疾病史； 6.除血友病B之外的任何凝血障碍； 7.计划在JWK004注射液给予后6个月内接受手术； 8.筛选前6个月内发生过动脉或静脉血栓事件（例如急性心肌梗死、脑血管疾病和静脉血栓形成）； 9.活动性严重感染或任何其他重要的伴随的、未受控制的医学情况，包括但不限于肾脏、肝脏、血液、胃肠、内分泌、肺部、神经系统、脑部或精神疾病、酗酒、药物依赖或任何由研究者评估可能对遵守实验方案程序或对JWK004注射液耐受程度产生干扰的心理障碍； 10.已知的重要医学情况，包括弥漫性血管内凝血、纤溶和肝纤维化病情，且研究认为可能干扰安全性或疗效数据的解释； 11.已知对FIX制剂存在过敏反应或过敏性休克的病史； 12.已知存在未控制的过敏症或对JWK004注射液辅料的任何成分存在过敏/过敏反应； 13.之前接受过基因疗法治疗，或在过去12周内参加过干预性临床研究； 14.研究者认为受试者不适合参与研究的任何并发的具有临床意义的重大疾病或其他情况； 15.无法或不愿遵守临床方案中描述的访视和研究评估时间表。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

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