1. 口服小分子RNA剪接调节剂 SK Y-0515 用于治疗亨廷顿 病（HD）的1期临床试验结果积极， 接受SKY-0515治疗的C部分患者队列在3、6和9个月时，整体临床状况 均较基线有所改善。 2. 在研表观遗传疗法CRMA-1001的1/2期临床试验已完成首例患者给药，该疗法旨在功能性治愈慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。 SKY-0515是一款口服小分子RNA剪接调节剂，基于公司自研的RNA剪接平台SKYSTAR开发，旨在同时降低亨廷顿蛋白（HTT）与PMS1蛋白水平， 其中PMS1被认为是体细胞CAG重复扩增及HD病理过程中的重要驱动因素之一。
Huntington 病相关推荐
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
相关资讯
- 综合
柳叶刀子刊：在研乙肝新药VRON-0200单药及跟Elebsiran+tobevibart联合用药治疗慢乙肝研究结果发表
肝脏时间
2026-06-23
注册3期！恒瑞医药HRS-5635有望成为全球首款开展慢乙肝3期临床试验siRNA疗法药物
肝脏时间
2026-06-17
EASL2026：以反义寡核苷酸（ASO）为基础的多靶点构建体或可作为沉默HBV的新策略
肝脏时间
2026-06-12
EASL2026重磅！表观遗传沉默疗法Tune-401首个慢乙肝人体临床试验结果公布
肝脏时间
2026-06-09
EASL2026：RNAi疗法在研乙肝新药BW-20507部分随访结果公布
肝脏时间
2026-06-06
EASL2026重磅！这款单抗打一针对慢乙肝HBsAg的持续抑制时间超48周
肝脏时间
2026-06-04
6 项创新成果！华东医药代谢领域重磅阵容即将亮相 ADA 2026
华东医药股份有限公司
2026-06-02
EASL2026重磅！慢乙肝患者肝活检数据首次证实基因编辑疗法PBGENE-HBV可消除和灭活cccDNA
肝脏时间
2026-06-02
EASL2026：华辉安健单抗HH-006治疗慢性乙型肝炎Ib期临床数据公布
肝脏时间
2026-06-01
共发布文章：1813篇
最新发布文章
- “功能性治愈”乙肝新药成功上市；默沙东、Moderna癌症疫苗3期结果积极…… | Bilingual
- 罗氏IL-6R抗体获FDA批准扩展适应症；RAS抑制剂获欧盟上市推荐……｜产业新闻
- KRAS G12D抑制剂公布多癌种临床数据；最高近19亿美元，吉利德达成T细胞衔接器合作……｜产业新闻
- 药明康德在瑞士库威基地启用商业化规模喷雾干燥车间 | Bilingual
- 里程碑！突破血脑屏障，阿尔茨海默病新药最新结果出炉
- 最高11.6亿美元，罗氏引进肥胖RNAi疗法；辉瑞达成超5亿美元蛋白降解合作……｜产业新闻
- 从恢复头发生长到AI制药，2026年生物技术IPO透露了什么信号？
- 8个月提升超50倍！药明康德做对了什么？
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
395,503个
全球在研药物数
0个
本月临床试验数
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-10-31
-
2026-10-30
-
2026-10-30
-
摩熵咨询 33 54
-
摩熵咨询 20 3
-
摩熵咨询 20 10
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-10-16
-
颁布机构：国家药品监督管理局药品审评中心 2026-09-28
-
颁布机构：国家药品监督管理局 2026-09-10
最新资讯
- 步长制药AGT小核酸BC923及PD-1/TIGIT双抗BC008-1A同日获批临床，剑指高血压与复发性脑胶质瘤
- 摩熵数科荣获2026年成都市企业技术中心认定！数据+AI双引擎赋能生命科学产业升级
- 先声药业合作品种玛氘诺沙韦上市失利，国产流感创新药竞争格局再迎变局
- 恒瑞医药三季报炸场：归母净利暴增88.92%，创新药持续增长，ADC瑞康曲妥珠单抗第5项适应症获受理
- 诺诚健华Q3营收大增150.60%：BD里程碑收入推高业绩，奥布替尼独挑商业化大梁
- 2026年第43周10.19-10.25全球创新药研发概览
- 2026年第43周10.19-10.25国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2026年第43周10.19-10.25国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
HTT
当前排名
第129名
15.66分
摩熵指数
0个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
-
CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
-
江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
-
华润医药集团有限公司98.17
-
正大天晴药业集团股份有限公司97.28
-
上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
-
石药控股集团有限公司95.68
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认
对不起，您今日剩余下载额度不足，请明日再来！
返回
对不起！您还未登录！请登录后查看
收藏
登录后参与评论
暂无评论