1. 口服小分子RNA剪接调节剂 SK Y-0515 用于治疗亨廷顿 病（HD）的1期临床试验结果积极， 接受SKY-0515治疗的C部分患者队列在3、6和9个月时，整体临床状况 均较基线有所改善。 2. 在研表观遗传疗法CRMA-1001的1/2期临床试验已完成首例患者给药，该疗法旨在功能性治愈慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。 SKY-0515是一款口服小分子RNA剪接调节剂，基于公司自研的RNA剪接平台SKYSTAR开发，旨在同时降低亨廷顿蛋白（HTT）与PMS1蛋白水平， 其中PMS1被认为是体细胞CAG重复扩增及HD病理过程中的重要驱动因素之一。
2026-06-05
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