脐带间充质干细胞治疗急性缺血性脑卒中Ⅰ期临床取得积极初步结果

TopCel拓弘生科

2026/11/04

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HGF VEGF 癫痫缺血性卒中缺血

国际医学期刊《International Journal of Medical Sciences》近期发表一项开放标签、剂量递增的首个人体Ⅰ期临床试验结果，脐带来源间充质干细胞产品UMC119‑06用于急性缺血性脑卒中（AIS）治疗的初步研究显示，该静脉输注干细胞产品安全性、耐受性良好，同时观察到神经功能恢复的积极趋势，为脑卒中干细胞疗法开发提供重要临床依据。

脑卒中是全球致死、致残的首要疾病之一。尽管溶栓、机械取栓等急性期救治手段已广泛应用，仍有大量患者遗留长期神经功能缺损，临床迫切需要新的修复治疗手段。脐带间充质干细胞（UC-MSCs）凭借取材便捷、低免疫原性、兼具免疫调节与促组织修复能力，成为脑卒中再生治疗的热门候选方向，UMC119‑06即为一款由人脐带制备的间充质干细胞在研药物，本项临床试验（NCT04097652）由台北医学大学双和医院团队主导开展。

本次Ⅰ期研究采用经典“3+3”剂量递增试验设计，共设置两个给药队列：低剂量组1×10⁶细胞/kg、高剂量组5×10⁶细胞/kg，每组计划入组3例急性缺血性脑卒中受试者。研究总计筛选8例患者，6例符合入排标准并接受单次UMC119‑06静脉输注，全部纳入安全性分析集，其中5例完成全程随访，1例低剂量组受试者提前退出试验。受试者发病时间为48‑168小时，属于大动脉粥样硬化或心源性卒中，基线神经功能缺损NIHSS评分5‑20分，开展最长450天（约1年）的长期安全性与疗效观察。

安全性：无细胞药物相关严重毒性，整体耐受性良好

研究主要终点为评估UMC119‑06的安全性、耐受性与最大可行给药剂量。试验过程中未观察到剂量限制性毒性（DLT）。6例受试者中5例报告出现治疗期间不良事件（TEAE），4例发生严重不良事件（SAE），包括新冠感染、肺炎、脓毒症休克、呼吸衰竭、癫痫、声带麻痹等。经研究者评估，**全部严重不良事件均判定为与UMC119‑06无关或可能性极低**，大多属于卒中后患者常见的感染、呼吸系统及脑血管原发病相关并发症，试验期间无死亡事件发生，未发现与药物直接相关的免疫反应、血栓栓塞以及脏器损伤，两个剂量组不良事件发生率未见明确剂量依赖性升高，支持5×10⁶细胞/kg作为后续研究可探索的给药剂量。

初步疗效信号：神经功能、脑梗死体积均出现改善趋势

受限于Ⅰ期小样本无对照组设计，本研究仅做疗效趋势探索，依靠改良Rankin量表(mRS，残疾程度)、NIHSS卒中神经功能评分、Barthel指数(BI，日常生活自理能力)及磁共振脑梗死体积评估患者恢复情况。

随访至450天，多数受试者mRS评分改善至0‑1分，代表残疾程度显著减轻；Barthel指数提升至85‑100分，提示实现接近完全生活自理；NIHSS神经缺损评分普遍较基线下降超过3分，**高剂量队列各项功能恢复指标改善趋势优于低剂量队列**。

脑部MRI影像结果显示，5名受试者在治疗后第30天梗死体积降至0mL，剩余1名受试者在第90天梗死病灶完全消失并维持该结果，体现出脑组织修复的积极信号。

生物标志物揭示潜在作用机制

研究同步检测炎症、血管再生相关生物标志物，用以解析UMC119‑06潜在作用通路：白介素‑6（IL‑6）在给药后30天升高；血管内皮生长因子（VEGF）、肝细胞生长因子（HGF）均在第7天达到峰值后逐步回落。上述变化提示，UMC119‑06可能通过调控局部炎症反应、促进血管新生、介导旁分泌修复因子释放，参与缺血后脑组织保护与神经修复进程，为后续机制研究指明方向。

研究团队同时强调本项Ⅰ期试验的局限性：总样本仅6例，为开放标签无对照设计，不能将临床获益完全归因干细胞药物，受试者基础合并症、常规卒中治疗等混杂因素同样会影响预后。论文结论指出，UMC119‑06展现出良好安全性与初步疗效信号，但仍需要更大规模、设置对照组的随机临床试验进一步确证治疗收益，明确最优给药时机、给药剂量。

文献来源：Int. J. Med. Sci., 2026;23(2):576‑584

临床试验编号：NCT04097652

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