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股价大跌27%，16岁罕见病患者接受基因治疗后死亡

罕见病信息网罕见病信息网
2025/03/21
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79
罕见病 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Sarepta Therapeutics Inc

3月18日，Sarepta Therapeutics发布关于杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法ELEVIDYS的安全性更新，首次披露一名年轻男性患者在治疗后因急性肝衰竭（ALF）死亡。 受此消息影响，该公司当日股价暴跌27%，目前总市值约71.27亿。 截至目前，ELEVIDYS已在临床试验或处方治疗中用于800多名患者。

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