3月18日,Sarepta Therapeutics发布关于杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法ELEVIDYS的安全性更新,首次披露一名年轻男性患者在治疗后因急性肝衰竭(ALF)死亡。 受此消息影响,该公司当日股价暴跌27%,目前总市值约71.27亿。 截至目前,ELEVIDYS已在临床试验或处方治疗中用于800多名患者。
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