中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网近日（8月2日）最新公示，由中国医学科学院药物研究所申报的一款 1类化学新药YZG-331片 获批临床，拟 用于失眠 的治疗。 大脑皮层 参与睡眠觉醒的调节， 是睡眠觉醒系统的作用靶点。 公开资料显示，YZG-331是中国医学科学院药物研究所以天麻为起点， 通过药物化学和药理学紧密结合研究，深入发掘天麻中微量有效成分，并经过进一步结构修饰得到的新型腺苷类衍生物 。

BGB-24714是一款在研的第二线粒体来源半胱氨酸蛋白酶激活剂（SMAC）模拟物，也是一款 新型口服IAP拮抗剂 。 SMAC模拟物是一类新型的细胞凋亡诱导剂，可以有效模拟由线粒体释放的第二信使SMAC产生的生物效应，即 结合并中和凋亡蛋白抑制因子（IAP）。 BGB-24714 作为 单药或联合紫杉醇用于治疗晚期实体瘤 ，其临床前研究结果已在2023年AACR年会上公布， 显示出显著的抗肿瘤活性 。

8月1日消息，维健医药宣布与日本协和麒麟株式会社（Kyowa Kirin）签署股权收购协议，将收购其子公司——协和麒麟（中国）制药有限公司（简称“协和麒麟中国”）的100%股份。 此外，维健医药还与协和麒麟签订了全球产品 麟平（布罗索尤单抗，针对FGF23的靶向治疗药物） 和 惠尔金（莫格利珠单抗，CCR4靶向治疗药物） 商业化许可协议，获得其在中国的商业化权益。 维健医药集团是一家总部位于中国香港地区的生物制药公司，在大中华地区开展商业运营，并在亚洲和欧洲区域不断扩展业务。

2024年7月，8个1类新药、13个改良型新药申报上市；277个品种按新分类仿制申请申报，其中50个品种暂无国内仿制获批，布瑞哌唑片仿制企业最多，有10家；43个存量品种有企业申报一致性评价，其中6个品种为首次申报；2个1类新药获批上市，7个品种获批新适应症；35个品种首家过评，其中19个为首仿。 2024年7月，145个创新药品种（药品注册分类为“1”的品种）获CDE承办。 2024年7月改良型新药上市申请承办情况。

最近，《自然》期刊上线的一篇论文中，来自英国帝国理工学院和剑桥大学MRC分子生物实验室（LMB）的科学家， 结合先进的单分子操作工具和可视化工具捕捉到了细胞内至关重要的生物学过程——DNA损伤修复 ，尤其是DNA修复蛋白如何在单个DNA分子上移动并“锁定”特定位置从而启动DNA修复的。 研究人员指出，这项研究结果解开了有关DNA修复的一个长达数十年的谜团，还为将来更好地治疗癌症带来了新机会。 但是，当基因突变导致FA途径无效时，个体就会更容易罹患癌症。

烟草或会增加各种类型的癌症、肺部疾病以及心血管代谢疾病（包括卒中和糖尿病）的死亡风险。 既往研究表明，接受司美格鲁肽治疗的患者吸烟欲望降低。 司美格鲁肽是一种胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA），已获批用于治疗2型糖尿病和肥胖症，但其治疗烟草使用障碍（TUD）潜在益处的真实人群数据有限。

通过开发以四价铂为连接子的抗体偶联药物（ADC），利用[ 18 F]FDG与ADC的双重靶向，实现了肿瘤部位化疗药物的精准可控释放。 放射性药物激活前药策略不仅可以实现原位肿瘤的治疗，还为转移瘤的治疗提供了新的化学工具。 90%的癌症相关死亡源于癌细胞转移。

基因治疗技术自20世纪90年代初的首次临床试验以来，已经经历了从初步探索到快速成长的转变。 如今，这项技术与合成生物学之间呈现出了一种互促共进的紧密关系。 这一趋势下，基因治疗公司Generation Bio以其突破性的非病毒基因治疗技术，站在了生物医药领域的前沿。

2024年年初，世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的《Global cancer burden growing, amidst mounting need for services》中指出，全球约有1/5的人会在一生中罹患癌症。 癌症负担日益加重的同时，癌症治疗领域正面临着不断上升的治疗费用、护理服务的碎片化以及患者病情差异巨大等问题。 在此背景下，逐渐高涨的癌症护理支出使得基于价值医疗（VBC）模式的肿瘤护理服务被广泛接受及采用。

日前，葛兰素史克（GSK）与Flagship Pioneering partner宣布合 作开发10款创新药或疫苗。 本次合作将从呼吸系统疾病和免疫疗法开始，后续会拓展到其他疾病领域。 此次合作中，Flagship旗下40多家生物制药公司将作为一个“组合”，与GSK合作开发药物和疫苗。

本文报道了一种 CBPD-268 的发现和表征，是一种极其有效且可以口服的CBP/p300蛋白PROTAC降解剂。 CBPD-268 在小鼠和大叔中具有优异的口服生物利用度。 口服0.3-3mg/kg的 CBPD-268 会导致肿瘤组织中CBP/p300持续降解，并在小鼠VCaP和22Rv1异种移植肿瘤模型中实现强抗肿瘤活性，包括VCaP肿瘤模型中的肿瘤消退。

2022年11月，美国FDA宣布 批准 Provention Bio公司的Tzield（teplizumab）上市，用于缓解1型糖尿病（T1D）特定高危人群的疾病进程。 FDA的新闻稿特别指出，与其他缓解糖尿病症状的药物不同，这是首款能改变T1D疾病进程的药物。 它也是首款治疗T1D的免疫疗法。

数据新挫折：处于1/2期阶段WEE1抑制剂Azenosertib用于治疗实体瘤，FDA暂停3项临床研究，ZN-c3-001研究（1期剂量递增）、DENALI研究（2期铂耐药性卵巢癌）和TETON研究（子宫浆液性癌），由于在DENALI研究出现2例疑似因败血症而死亡的案例，第二天反弹26%；处于1b/2期PPAR ⍺ 拮抗剂TPST-1120用于一线治疗HCC（肝细胞癌），更新OS数据，基线不平，OS的HR较之前有所降低且95%CI超1，PFS的HR较大；处于3期阶段CH24H抑制剂soticlestat用于治疗DS（Dravet综合征）和LGS（Lennox-Gastaut综合征），SKYLINE研究（DS)勉强达到主要终点，p=0.06，SKYWAY研究（LGS）未达主要终点；处于2b/3期阶段干粉吸入伊马替尼制剂AV-101用于治疗PAH（肺动脉高压），公布2b期顶线结果，未达PVR（肺血管阻力）主要终点。 Mustang Bio/MBIO。 2024年6月17日，Mustang公司宣布处于1/2期阶段CD20自体CAR-T细胞疗法MB-106用于治疗WM（华氏巨球蛋白血症）的最新数据。

已经在自免领域布局多年的华东医药，正在迎来大展身手的时刻。 7月19日，华东医药全资子公司中美华东获得荃信生物 QX005N 产品在大中华区地区的独家权益。 根据协议，双方将共同开展研发工作，各承担50%商业化之前发生的临床开发及注册费。

嵌合抗原受体（CAR）T细胞在治疗血液恶性肿瘤患者方面取得了真正的临床成功，但在实体瘤背景下的临床疗效仍然具有挑战性。 迄今为止，细胞疗法正在以令人印象深刻的速度推进免疫疗法。 特别是，嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法代表了治疗血液恶性肿瘤的范式转变策略，并标志着癌症免疫治疗的新时代。

8月2日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）刚刚公示， 智翔金泰 申报的 GR1803注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为既往至少接受过3线治疗（一种蛋白酶抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单抗）的 复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM） 。 公开资料显示， GR1803是一款 重组人源化抗BCMA×CD3双特异性抗体 。 该产品治疗RRMM的1期临床研究摘要入选了2024年欧洲血液学协会（EHA）年会。

鉴于近年来抗白血病 PROTACs 的数量急剧增加，André T. S. Vicente d等人 对现有信息进行分析和讨论， 综 述总结了通过降解关键白血病相关靶点来治疗一种或多种不同类型白血病的 PROTACs。 因此，开发新的治疗方法以改善患者预后是一个迫切的需求。 PROTACs分子由三部分组成，一端是能够结合POI的目标配体部分（TLM），另一端是能够招募特定E3连接酶的配体部分（ELM），两者通过连接链（linker）相连。