Ossium Health与全球骨髓捐献领导者NMDP/Be The Match宣布合作，旨在扩大骨髓捐献的获取途径并加速骨髓移植的规模化应用。双方将启动一项临床试验，以验证Ossium骨髓产品的安全性和有效性。一旦临床试验成功，Ossium的骨髓捐赠将纳入NMDP/Be The Match的国家捐献者登记册，为近160个美国移植中心的医生提供更多患者匹配选择。Ossium从授权的去世捐献者中提取骨髓，并在需要时由医生提出请求。这一合作将显著提高Ossium为患者提供大规模服务的能力，并使NMDP/Be The Match能够为更多需要骨髓移植的患者提供新的生命之源。

Zevra Therapeutics宣布将以1500万美元的Zevra股票以及附带价值权（CVRs）和收购Acer Therapeutics的担保债务的方式收购Acer Therapeutics，总价值可达9100万美元。此次收购将使Zevra获得Acer的OLPRUVA产品，该产品已获FDA批准用于治疗尿素循环障碍（UCDs），预计将增加和多样化Zevra的收入。同时，Zevra还将获得Acer的血管性成骨不全症（vEDS）的Phase 3项目EDSIVO，并将其纳入Zevra的罕见病临床管线。此次收购预计将在第四季度完成，并需获得Acer股东的批准。

波士顿免疫技术与治疗公司（BITT）获得美国国立卫生研究院（NIH）资助，以支持其CD40拮抗抗体在Sjgren综合征治疗中的临床前开发。这一资助将加速BITT-101（一种新型CD40拮抗剂）的IND申请进程，预计2024年完成。BITT首席执行官Russell LaMontagne表示，公司相信其抗CD40抗体具有独特特性，有望在Sjgren综合征以外的多种自身免疫性疾病中应用。在临床前研究中，BITT抗体显示出耗竭B细胞和抑制IgG水平的能力，包括选择性耗竭激活的（CD86+）和B细胞，从而在炎症部位产生更强的免疫抑制功能并降低副作用风险。CD40是一种共刺激蛋白，CD40-CD40配体（CD40L）通路是驱动T细胞依赖性B细胞活化和体液免疫反应的关键共刺激通路，与多种自身免疫疾病有关。BITT是一家位于马萨诸塞州波士顿的临床阶段生物技术公司，正在开发针对TNF超家族受体的拮抗抗体，以应用于肿瘤学、炎症、自身免疫和传染病。

Filament Health与Reset Pharmaceuticals达成许可协议，将旗下天然植物麦角酸二乙胺（psilocybin）候选药物PEX010及其相关知识产权授权给Reset Pharma进行第二阶段临床试验，以治疗抑郁症。PEX010是一种口服胶囊，目前正在进行多国批准的临床试验。Reset Pharma专注于开发针对癌症患者抑郁症的创新治疗方案，认为该病患群体存在显著的心理问题，如绝望、无助和自杀风险，而目前缺乏有效治疗方法。此次合作将有助于推进PEX010在抑郁症治疗领域的研究。

拜耳公司宣布将进一步投资其MOONRAKER临床试验项目，以研究Kerendia（finerenone）作为心力衰竭（HF）的潜在治疗方法，并启动三项额外的由研究者发起的协作研究。MOONRAKER计划招募约15,000名患者，预计将成为迄今为止规模最大的心力衰竭研究项目之一。这些新研究由科罗拉多大学附属的非营利性学术研究组织CPC临床研究赞助，旨在评估finerenone在约9,000名心力衰竭患者中的疗效和安全性，包括有减少（HfrEF）、轻度减少（HfmrEF）和/或保留射血分数（HfpEF）的患者。这些研究将与正在进行的FINEARTS-HF III期研究相辅相成，旨在全面了解finerenone在治疗心力衰竭方面的潜力，并考察其在广泛患者和临床环境中的疗效和安全性。拜耳公司致力于推动针对高未满足医疗需求疾病的研究和创新，以扩大治疗选择。

Rapid Medical公司宣布其TIGERTRIEVER再血管化设备获得中国批准，成为首个为脑部血凝块清除提供个性化解决方案的设备，以推进缺血性脑卒中的治疗。该设备利用航空航天工程领域的先进技术，在机械取栓过程中实现精确控制，将操作从被动转变为主动，加速血凝块的捕获并可能降低血管损伤风险。临床研究显示，TIGERTRIEVER在恢复脑部血流、良好临床结果和减少栓塞到新区域方面优于传统支架取栓器。Rapid Medical与MicroPort Scientific Corporation合作，致力于扩大神经介入能力和个性化卒中护理。

日本厚生劳动省批准了美纳里尼集团下属Stemline Therapeutics开发的Tagraxofusp作为治疗母浆细胞样树突状细胞瘤（BPDCN）的罕用药，这标志着BPDCN患者治疗选择的重要进展。Tagraxofusp是美国和欧洲唯一批准的BPDCN治疗药物，也是首个和唯一一个针对CD123的靶向治疗药物。在日本，Tagraxofusp由Nippon Shinyaku开发，目前正在进行临床试验。此次罕用药认定有望缩短监管批准时间，让患者更快获得治疗。美纳里尼集团首席执行官Elcin Barker Ergun表示，这一认定认可了Tagraxofusp对日本BPDCN患者的潜在积极影响。BPDCN是一种侵袭性血液病恶性肿瘤，以往预后较差。美纳里尼集团致力于为难以治疗的癌症患者提供变革性的新治疗选择。

Theratechnologies公司宣布，其主导研究性肽药物偶联物sudocetaxel zendusortide的Phase 1临床试验在美国的五个临床站点已启动，用于筛选、招募和给药晚期卵巢癌患者，加拿大第六个站点正在筹备中。sudocetaxel zendusortide是基于SORT1+ Technology™的抗癌药物候选，针对SORT1受体，目前获得FDA的快速通道认定，用于治疗对标准疗法无效的sortilin阳性复发晚期实体瘤。Theratechnologies致力于开发针对SORT1受体的创新癌症药物，该受体在多种癌症细胞中高度表达，与疾病侵袭性、不良预后和生存率降低相关。

在为期一年的临床试验中，Allergan Aesthetics公司发现，使用BOTOX®美容产品治疗上脸皱纹（UFLs）的成年患者中，30天后约90%的患者对治疗效果感到满意，认为其自然外观，超过80%的患者在整个12个月的研究期间对自然外观的结果感到满意。此外，30天后，超过一半的患者报告自我感知的外观和心理福祉有所改善。这项研究分析了超过450名首次接受神经毒素治疗的患者，他们使用BOTOX®美容产品后上脸皱纹的严重程度有所减轻。研究使用的是面部线条满意度问卷，这是一个根据FDA指南开发的验证问卷，用于评估患者对治疗满意度、外观和情感影响的感知。研究结果表明，无论年龄或性别，大多数考虑面部美容治疗的患者都希望得到自然、新鲜的外观，而担心看起来不自然或“冻结”的外观是许多人的常见顾虑。

XBiotech公司宣布完成了其1-BETTER研究的II期部分入组，这是一项针对胰腺癌的Natrunix联合化疗的I/II期随机、双盲、安慰剂对照的临床研究。Natrunix是一种与人体内自然存在的抗体相似的抗体，能够结合并中和由胰腺癌等恶性肿瘤刺激产生的IL-1a（白介素-1a）物质，从而抑制肿瘤的生长和扩散。该研究在美国22家领先的癌症中心进行，旨在评估Natrunix联合化疗的安全性和耐受性、无进展生存期、总生存期和治疗失败时间。Natrunix是一种从具有自然免疫力的个体中发现的True Human™抗体，专为治疗与IL-1a相关的疾病而设计。XBiotech公司致力于开发基于True Human™技术的抗体疗法，以改善癌症、炎症性疾病和感染性疾病的治疗标准。

QuantHealth，一家AI驱动的临床试验设计初创公司，宣布获得由Bertelsmann Investments和Pitango HealthTech共同领投的1500万美元A轮融资，现有投资者Shoni Top Ventures和Nina Capital参与，此前投资者包括Boston Millennia Partners、Atooro Fund和Renegade Ventures。公司至今已获得2000万美元外部融资。QuantHealth通过模拟大规模临床试验来填补研究空白，以加速、降低风险和优化药物开发。其AI技术基于3.5亿患者数据集、大型生物医学知识图谱和临床试验数据，预测试验结果准确率达到86%。QuantHealth支持多家大型制药公司、众多生物技术公司以及CRO和其他行业合作伙伴。公司CEO和联合创始人Orr Inbar表示，QuantHealth的深度AI解决方案将显著提高临床试验的成功率，为全球患者带来更好、更经济的治疗方案。新融资将用于商业扩张、产品开发以及将平台扩展到临床试验以外的监管支持、早期研发等领域。

Mercury Bio，一家位于新墨西哥州圣菲的生物技术公司，专注于靶向分子药物递送领域，在2023年8月上半月实现了两个重要的财务里程碑。公司成功完成了一轮200万美元的种子轮融资，并迎来了John Tomes担任财务总监。此轮融资从今年1月开始，迅速得到了全国范围内企业和个人的支持。此外，公司计划迅速启动A轮融资，以应对活动激增。在2023年1月之前，公司主要通过新墨西哥州的个人和组织提供的种子轮融资获得资金。Mercury Bio在最近于波士顿举行的第三届mRNA治疗学会议上展示了其突破性的yEV技术，CEO Bruce McCormick表示，这一展示获得了极好的反馈，公司现在正在考虑如何在未来三年内战略性地规划增长。John Tomes拥有丰富的资本市场和成功构建公司的经验，最近担任Hawthorn Equity Partners的资深合伙人，拥有超过25年的私募股权和早期投资经验。他还将为Mercury Bio带来宝贵的资源，帮助公司在与制药和生物技术公司的技术合作协议中实现规模扩张，并提高对chimeric yEV技术在生物制药行业应用潜力的认识。Mercury Bio利用基因研究突破，开发下一

PatchRx，一家位于俄克拉荷马州塔尔萨的药物管理初创公司，宣布成功融资800万美元，由Atento Capital领投，Vast Ventures、Cortado Ventures、Forum Ventures和Plains VC共同参与。此次融资将使公司总融资额达到1500万美元。PatchRx开发的智能药瓶盖通过数据驱动技术提升患者用药依从性，支持患者药物管理。公司自2018年成立以来，已从10人团队扩展至80多人，并在12个月内实现400万美元的收入。PatchRx的专利技术已在美国40多家诊所部署，并在2022年成为首个提供药物依从性平台的供应商，为医疗保健的各方利益相关者创造了独特的机会。公司计划将技术扩展到疼痛管理以外的领域，如临床试验和精神性市场。

Denali Therapeutics公司公布了DNL310（ETV:IDS）在MPS II（猎人综合征）儿童患者中进行的开放标签、单臂1/2期研究的最新中期数据。DNL310是一种旨在穿过血脑屏障并治疗MPS II的行为、认知和身体表现的酶替代疗法。研究结果显示，治疗两年后，CSF中硫酸肝素水平恢复正常，且大多数患者的CSF溶酶体脂质水平保持正常，表明溶酶体功能得到改善。血清神经纤维蛋白轻链（NfL）水平显著下降，表明神经元损伤减少。此外，DNL310的耐受性良好。这些数据支持了DNL310在MPS II治疗中的潜力。全球2/3期COMPASS研究正在招募患者。

Spiral Therapeutics，一家专注于治疗内耳疾病的临床阶段公司，近日宣布获得由Esperante Ventures和Ferring Ventures SA领投的新一轮融资。这笔资金将推动公司创新治疗内耳疾病的方法，包括为SPT-2101（用于治疗梅尼埃病的领先项目）收集更多临床数据，并继续开发其听力损失管线。SPT-2101是一种长效类固醇制剂，利用Spiral的革新药物递送平台，以微创、精确和持久的方式向内耳给药。去年，Spiral完成了SPT-2101在梅尼埃病患者中开放标签临床研究的入组。该研究的数据证实了SPT-2101的良好安全性，以及患者报告的眩晕发作频率和严重程度在3个月时的显著改善，以及其他关键疗效指标。此外，药代动力学数据证实了Spiral药物递送平台的优势。今年早些时候启动了一项随机、安慰剂对照的临床试验扩展，将进一步研究SPT-2101单次给药的安全性和有效性。在澳大利亚多个地点招募至多30名单侧梅尼埃病患者。基于从Otonomy获得的最新数据，Spiral预计将在2024年底前提交SPT-2101的IND申请，以在美国启动关键性试验。Spiral Therapeutics

最新研究表明，将中药七里香强心胶囊（由亿利药业研发生产）加入慢性心力衰竭的标准治疗方案中，能显著降低因心力衰竭恶化导致再次住院和心血管死亡的风险。这项随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验涉及3119名慢性心力衰竭患者，在中国大陆和香港特别行政区133家医院进行，治疗周期为12至36个月。研究结果显示，七里香强心胶囊能将主要复合终点事件（包括因心力衰竭恶化导致再次住院和心血管死亡）的风险降低22%。该研究于2013年发表在国际心血管期刊《美国心脏病学会杂志》（JACC）上，被评为当年学术成就亮点。新加坡国家心脏中心和新加坡国立大学杨潞修医学院资深顾问Carolyn Sp Lam教授在会议上强调，这项研究为七里香强心胶囊提供了强有力的科学证据，证实了该药在降低慢性心力衰竭患者心血管事件发生率、减少因心力衰竭恶化导致再次住院和心血管死亡的风险方面的显著效果，同时证实了其长期安全性。这项研究提高了传统中药的临床证据水平，为传统医学领域设立了新的临床证据标准。

Cadrenal Therapeutics公司宣布扩大对 tecarfarin 的评估，用于治疗需要长期抗凝的患者，特别是患有抗磷脂综合征（APS）的患者。APS是一种免疫系统疾病，导致血液凝固风险增加。公司认为 tecarfarin 可以提供比传统抗凝药物更好的治疗效果，因为它解决了老药warfarin的代谢问题。Cadrenal Therapeutics正在开发 tecarfarin，这是一种新型口服可逆抗凝剂，旨在预防特定罕见疾病患者的血栓、心脏病发作和中风。该药物已获得孤儿药和快速通道指定，用于治疗末期肾病和心房颤动患者的系统性血栓栓塞。根据市场分析，这些罕见疾病每年在美国的市场机会超过20亿美元。