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  • Axial Biotherapeutics 在国际自闭症研究学会 （INSAR） 2019 年年会上呈报了来自 AB-2004 计划的新临床前数据，证明自闭症谱系障碍小鼠模型中微生物组衍生代谢物的减少
    研发注册政策
    Axial Biotherapeutics 在国际自闭症研究学会 （INSAR） 2019 年年会上呈报了来自 AB-2004 计划的新临床前数据，证明自闭症谱系障碍小鼠模型中微生物组衍生代谢物的减少
    Axial Biotherapeutics在加拿大蒙特利尔的国际自闭症研究学会（INSAR）2019年年度会议上展示了其口服药物AB-2004的新临床前数据。该药物能够修复漏肠并改善自闭症谱系障碍（ASD）动物模型中的重复行为、焦虑和感觉运动门控缺陷，通过移除关键微生物代谢物。研究显示，AB-2004能够有效恢复肠道完整性并降低升高的4-EPS水平，4-EPS是一种在ASD患者中发现的肠道微生物组代谢物。Axial正在筛选自闭症青少年进行AB-2004的1b/2a期临床试验。
    Businesswire
    2019-05-02
    自闭症 自闭症谱系障碍 急性应激障碍
  • RADICAVA® （依达拉奉） 研究的事后分析表明，3 期研究设计最大限度地减少了 ALS 异质性，从而提高了试验效率
    研发注册政策
    RADICAVA® （依达拉奉） 研究的事后分析表明，3 期研究设计最大限度地减少了 ALS 异质性，从而提高了试验效率
    Mitsubishi Tanabe Pharma America宣布，其药物RADICAVA在为期24周的III期临床试验中，针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗效果显著。由于ALS是一种异质性疾病，患者病情发展轨迹各异，因此证明治疗反应具有挑战性。研究通过优化患者群体，减少了疾病异质性，并证明RADICAVA的疗效可推广至更广泛人群。RADICAVA已在美国、日本、韩国、加拿大和瑞士获得批准用于治疗ALS。此外，MTPA将在2019年美国神经病学年会（AAN）上展示关于edaravone口服悬浮剂型的研究数据和发展计划。
    PRNewswire
    2019-05-02
    依达拉奉 肌萎缩侧索硬化 Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc
  • XBiotech 宣布完成入组，Bermekimab 在胰腺癌研究中取得积极结果
    研发注册政策
    XBiotech 宣布完成入组，Bermekimab 在胰腺癌研究中取得积极结果
    XBiotech公司宣布，其Phase I研究1已成功纳入最后一名患者，该研究旨在评估bermekimab在晚期胰腺腺癌和恶病质患者中的安全性和耐受性。研究由Cedars-Sinai医疗中心的Andrew Hendifar博士领导，共有18名患者参与。研究旨在评估bermekimab与化疗联合使用的安全性、耐受性、无进展生存期和总生存期，以及治疗耐受性与患者功能状态之间的关系。此外，还将评估包括瘦体质量变化、体重稳定性和全身炎症水平等健康相关次要指标。化疗和bermekimab每两周静脉注射一次，直至疾病进展。研究将利用大量关于胰腺癌人群的历史数据来评估次要终点。Hendifar博士表示，bermekimab与化疗联合使用表现出良好的耐受性，与对治疗无反应的胰腺癌患者群体相比，治疗效果和患者预后似乎更有利。XBiotech总裁兼首席执行官John Simard表示，这是bermekimab的首个联合治疗方案，他们很高兴看到这种方案可能改善胰腺癌患者的治疗耐受性和疗效。XBiotech是一家基于True Human™专有技术的生物科学公司，致力于发现、开发和商业化治疗性抗体。
    GlobeNewswire
    2019-05-02
    胰腺癌 XBiotech Inc
  • Context Therapeutics 和世界知名癌症中心宣布 Apristor ® 在孕激素受体阳性妇科癌症中开展 2 期试验
    研发注册政策
    Context Therapeutics 和世界知名癌症中心宣布 Apristor ® 在孕激素受体阳性妇科癌症中开展 2 期试验
    Context Therapeutics宣布启动一项针对晚期妇科肿瘤的开放标签篮式研究，以评估Apristor（onapristone extended release）的疗效和安全性。该研究由Memorial Sloan Kettering Cancer Center的Rachel N. Grisham博士担任主要研究者，旨在评估包括低级别浆液性卵巢癌、颗粒细胞癌和子宫内膜癌等不同PgR+实体瘤患者对Apristor的反应。研究将评估至多84名癌症患者的疗效，主要终点为总缓解率，包括完全或部分缓解的患者比例。此外，还将评估Apristor的药理特性、安全性以及生物标志物分析以探索对Apristor反应的预测因素。初步研究结果预计在2020年中公布。
    Businesswire
    2019-05-02
    子宫内膜癌 Memorial Sloan Kettering Cancer Center Context Therapeutics Inc
  • Catabasis Pharmaceuticals 将在美国神经病学学会第 71 届年会上展示 Edasalonexent 治疗杜氏肌营养不良症的 MoveDMD ® 试验数据
    研发注册政策
    Catabasis Pharmaceuticals 将在美国神经病学学会第 71 届年会上展示 Edasalonexent 治疗杜氏肌营养不良症的 MoveDMD ® 试验数据
    Catabasis Pharmaceuticals宣布将在美国神经学会第71届年会上展示关于edasalonexent治疗Duchenne肌肉萎缩症（DMD）男孩的数据。该药物是一种口服小分子，旨在治疗所有DMD患者，无论其基因突变类型。edasalonexent通过抑制NF-kB来减缓疾病进展，该分子在DMD中与疾病进展有关。在MoveDMD Phase 2试验和开放标签扩展中，edasalonexent被证明可以保护肌肉功能，显著减缓疾病进展，并改善肌肉健康和炎症的生物标志物。目前，edasalonexent正在全球范围内进行Phase 3 PolarisDMD试验，以评估其疗效和安全性。FDA和欧洲委员会已分别授予edasalonexent孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。
    Businesswire
    2019-05-02
    杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) NF-κB
  • BioTime 在视觉与眼科学研究协会年会上公布 OpRegen ® I/IIa 期临床研究的最新数据
    研发注册政策
    BioTime 在视觉与眼科学研究协会年会上公布 OpRegen ® I/IIa 期临床研究的最新数据
    BioTime公司宣布，其在研产品OpRegen®的Phase I/IIa临床试验更新结果将在2019年ARVO年会上展示。OpRegen是一种视网膜色素上皮细胞移植疗法，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）伴地理萎缩（GA）。数据显示，OpRegen治疗耐受性良好，部分患者视网膜治疗区域的形态改善。研究显示，手术和OpRegen细胞普遍耐受，无意外不良事件。成像显示，接受OpRegen治疗的患者视网膜结构持续改善，移植细胞持续存在。此外，OpRegen治疗后，患者的最佳矫正视力（BCVA）和GA区域保持稳定，部分患者视力有所改善。
    Businesswire
    2019-05-02
    干性年龄相关性黄斑变性 地图状萎缩 Lineage Cell Therapeutics Inc
  • Samumed 启动膝骨关节炎 3 期 Lorecivivint （SM04690） 临床项目
    研发注册政策
    Samumed 启动膝骨关节炎 3 期 Lorecivivint （SM04690） 临床项目
    Samumed公司宣布已完成 lorecivivint（SM04690）治疗膝骨关节炎（OA）的3期临床试验设计，该试验旨在评估lorecivivint对症状缓解和疾病进展的影响。该3期临床试验被称为STRIDES，预计将在2019年第二季度开始招募首位患者。试验将首先启动STRIDES X-ray试验，这是一项为期56周的研究，旨在评估单次关节内注射0.07毫克lorecivivint对缓解目标膝关节疼痛的疗效和安全性。该试验预计在美国70个地点招募约725名患者。主要终点包括通过疼痛数字评分量表测量的疼痛减轻、通过西方安大略和麦克马斯特大学骨关节炎指数（WOMAC）测量的功能改善以及通过X射线测量的膝关节内侧关节间隙宽度。这一研究对于改善膝骨关节炎患者的症状和疾病进程具有重要意义。
    GlobeNewswire
    2019-05-02
    骨关节炎
  • Dicerna™ 为 PHYOX™2 关键性试验提交了更新的 DCR-PHXC 用于治疗原发性高草酸尿症 （PH） 的 IND 申请
    研发注册政策
    Dicerna™ 为 PHYOX™2 关键性试验提交了更新的 DCR-PHXC 用于治疗原发性高草酸尿症 （PH） 的 IND 申请
    Dicerna™ Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了更新后的新药研究申请（IND），针对其领先产品DCR-PHXC，用于治疗所有类型的原发性高草酸尿症（PH）。此次更新反映了与FDA就PHYOX™2关键临床试验的主要终点达成一致，该试验正在招募PH1型和PH2型患者，并与FDA就PH1型患者的全面批准途径达成一致。公司将继续与FDA就涉及PH2型和PH3型患者的终点进行对话，作为DCR-PHXC的PHYOX临床试验计划的一部分。DCR-PHXC是一种利用Dicerna的GalXC™技术开发的用于治疗所有类型PH的实验性药物，旨在通过沉默肝脏中的疾病驱动基因来开发下一代RNAi疗法。
    Businesswire
    2019-05-02
    直立性低血压
  • Rocket Pharmaceuticals 在美国基因与细胞治疗学会 2019 年年会上呈报 RP-A501 治疗 Danon 病的临床前数据
    研发注册政策
    Rocket Pharmaceuticals 在美国基因与细胞治疗学会 2019 年年会上呈报 RP-A501 治疗 Danon 病的临床前数据
    Rocket Pharmaceuticals在2019年美国基因和细胞治疗学会年会上展示了其针对Danon病的基因疗法RP-A501的预临床数据。RP-A501是一种基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，旨在治疗Danon病。研究显示，RP-A501在所有四个心脏腔室中表现出高病毒载体拷贝数（VCN）和LAMP2蛋白表达，表明其具有最佳的靶向性和基因疗法的摄取。在非人灵长类动物中，治疗组的四个心脏腔室中的蛋白表达高于野生型，特别是在心肌中。这些发现表明，RP-A501在预防、减少或逆转心脏功能障碍方面具有潜力。此外，研究还强调了RP-A501在LAMP-2敲除小鼠中的疗效数据，显示剂量依赖性的心脏功能改善和恢复。Danon病是一种由LAMP-2基因突变引起的疾病，在美国和欧盟的患病率估计为15,000至30,000人。该疾病通常在男性患者20至30岁之间因快速进展的心力衰竭而致命。目前，Danon病没有特定的治疗方法。Rocket Pharmaceuticals是一家专注于开发罕见、破坏性疾病的一流基因疗法治疗方案的生物技术公司。
    Businesswire
    2019-05-02
    Rocket Pharmaceuticals Inc RP-A501
  • Aerpio Pharmaceuticals 公布的数据显示 VE-PTP 抑制剂/Tie2 激活剂 AKB-9778 具有降低人类受试者眼压的潜力
    研发注册政策
    Aerpio Pharmaceuticals 公布的数据显示 VE-PTP 抑制剂/Tie2 激活剂 AKB-9778 具有降低人类受试者眼压的潜力
    Aerpio Pharmaceuticals在ARVO 2019年会上展示了AKB-9778，一种VE-PTP抑制剂和Tie2激活剂，在降低人类受试者眼内压（IOP）方面的潜力。数据来自两个Phase 2临床试验TIME-2和TIME-2b，旨在评估皮下AKB-9778在糖尿病黄斑水肿（TIME-2）和非增殖性糖尿病视网膜病变（TIME-2b）患者中的安全性和有效性。两项研究均将IOP测量作为安全结果纳入研究方案。TIME-2和TIME-2b试验均显示，与安慰剂组相比，每日两次皮下注射15mg AKB-9778显著降低了IOP。Aerpio公司计划在2019年第二季度开始开发AKB-9778的眼药水配方。
    Businesswire
    2019-05-02
    糖尿病黄斑水肿 TEK
  • GW Pharmaceuticals 和美国子公司 Greenwich Biosciences 将在 2019 年美国神经病学学会年会上展示 Epidiolex®（大麻二酚）口服溶液和 CV 的数据
    研发注册政策
    GW Pharmaceuticals 和美国子公司 Greenwich Biosciences 将在 2019 年美国神经病学学会年会上展示 Epidiolex®（大麻二酚）口服溶液和 CV 的数据
    GW Pharmaceuticals及其美国子公司Greenwich Biosciences将在2019年5月4日至10日在费城举行的美国神经学会（AAN）年会上展示Epidiolex（cannabidiol）口服溶液的关键性3期临床试验数据，包括Lennox-Gastaut综合症（LGS）和Dravet综合症的数据。Epidiolex是美国首个针对LGS或Dravet综合症相关癫痫发作的高度纯化CBD处方药。公司CEO Justin Gover表示，Epidiolex的推出得到了社区的积极反响。此外，GW/Greenwich将在会上设立展位，提供虚拟现实体验和关于大麻素科学的临床教育信息。会议期间还将展示Epidiolex的长期安全性和有效性数据，以及与其他药物的相互作用和作用机制。
    GlobeNewswire
    2019-05-02
    大麻二酚
  • Verona Pharma 将在 2019 年美国胸科学会国际会议上呈报 Ensifentrine 用于 COPD 维持治疗的临床试验数据
    研发注册政策
    Verona Pharma 将在 2019 年美国胸科学会国际会议上呈报 Ensifentrine 用于 COPD 维持治疗的临床试验数据
    Verona Pharma公司将在2019年5月17日至22日在德克萨斯州达拉斯举行的美国胸科学会国际会议上展示其COPD临床试验项目中的主要产品候选药物ensifentrine（RPL554）的数据。ensifentrine是一种新型吸入性双磷酸二酯酶3和4抑制剂，具有抗炎和扩张支气管的双重作用。该药物目前处于2b期临床试验阶段，用于COPD的维持治疗，并计划于2020年进入3期临床试验。研究结果显示，ensifentrine在改善肺功能和缓解COPD症状方面具有显著效果，且在临床试验中表现出良好的耐受性。此外，公司还计划将ensifentrine用于治疗囊性纤维化和哮喘。
    GlobeNewswire
    2019-05-02
    哮喘 慢性阻塞性肺疾病 恩司芬群 囊性纤维化 Verona Pharma PLC
  • Intec Pharma 的 AP-CD/LD 50/500 mg 药代动力学研究数据，每天 3 次给药，在第二十四届帕金森病和相关疾病世界大会上被接受展示
    研发注册政策
    Intec Pharma 的 AP-CD/LD 50/500 mg 药代动力学研究数据，每天 3 次给药，在第二十四届帕金森病和相关疾病世界大会上被接受展示
    Intec Pharma宣布，其Accordion Pill™-Carbidopa/Levodopa（AP-CD/LD）50/500 mg每日三次（TID）的药代动力学（PK）研究结果将在即将于2019年6月16日至19日在加拿大蒙特利尔里昂会议中心举行的第二十四届世界帕金森病及相关疾病大会上进行海报展示。研究结果显示，与每日五次的标准口服CD/LD相比，AP-CD/LD 50/500每日三次剂量能够显著降低血浆左旋多巴的变异性（p=0.0048）。数据将由世界领先的帕金森病专家C. Warren Olanow博士进行展示，Intec Pharma公司表示，这些PK结果证实了AP-CD/LD 50/500 TID能够降低帕金森病患者的左旋多巴变异性，预期将减少这些患者的运动波动。此外，Intec Pharma正在推进其关键性3期研究，预计将在夏季报告顶线疗效结果。
    PRNewswire
    2019-05-02
    帕金森病
  • Tetraphase Pharmaceuticals 将在第 22 届 MAD-ID 年会上公布数据
    研发注册政策
    Tetraphase Pharmaceuticals 将在第 22 届 MAD-ID 年会上公布数据
    Tetraphase Pharmaceuticals在2019年MAD-ID会议上宣布了五项数据展示，包括关于XERAVA（eravacycline）治疗复杂腹腔感染的数据。XERAVA是一种新型全合成氟喹诺酮类抗生素，已获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准。展示内容包括XERAVA在肥胖患者中的疗效、肾功能对疗效的影响、对肠杆菌科和不动杆菌的微效性分析，以及XERAVA MIC测试条的多点评估。XERAVA主要用于治疗18岁以上患者的复杂腹腔感染，包括大肠杆菌、肺炎克雷伯菌等。
    Businesswire
    2019-05-02
    肥胖 依拉环素
  • 礼来将在 AAN 2019 上展示关于 Emgality® （galcanezumab-gnlm） 和 Lasmiditan 的新数据，加强头痛疾病产品组合的广度
    研发注册政策
    礼来将在 AAN 2019 上展示关于 Emgality® （galcanezumab-gnlm） 和 Lasmiditan 的新数据，加强头痛疾病产品组合的广度
    Eli Lilly公司在2019年5月2日宣布，将在2019年5月4日至10日在费城举行的美国神经学会第71届年会上展示19项关于Emgality（加兰西单抗-gnlm）和lasmiditan的科学摘要。Emgality（120毫克）用于预防治疗成人偏头痛，Emgality（300毫克）作为成人阵发性丛集性头痛的预防治疗药物处于研究阶段，lasmiditan作为成人急性治疗偏头痛的药物也处于研究阶段。这些数据进一步证明了Lilly在开发治疗头痛疾病创新方法方面的研究广度和临床项目。Lilly将在5月7日的全体会议上强调Emgality作为成人阵发性丛集性头痛预防治疗的3期、8周研究结果。5月6日，Lilly还将展示关于Emgality在阵发性偏头痛成人患者中的分析，以及lasmiditan的新数据，包括疗效开始时间等。Lasmiditan是一种口服、中枢渗透性、选择性5-HT1F激动剂，结构上和机制上与其它批准的偏头痛疗法不同，且缺乏血管收缩活性。如果获得批准，它可能将是20多年来急性药物治疗偏头痛的重大创新。
    PRNewswire
    2019-05-02
    偏头痛 Eli Lilly & Co
  • Adverum Biotechnologies 将在 ASGCT 第 22 届年会上呈报 ADVM-022 基因治疗湿性 AMD 的 30 个月临床前安全性和表达数据
    研发注册政策
    Adverum Biotechnologies 将在 ASGCT 第 22 届年会上呈报 ADVM-022 基因治疗湿性 AMD 的 30 个月临床前安全性和表达数据
    在2019年5月2日的美国基因和细胞治疗学会第22届年会上，Adverum Biotechnologies公司宣布了其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的基因疗法ADVM-022的最新长期安全性和表达数据。这些数据显示，在单次玻璃体内注射ADVM-022后，该疗法在30个月内表现出长期安全性和持续的aflibercept表达，且未影响视网膜的结构和功能。研究由Weill Cornell医学院眼科临床研究主任Szilard Kiss博士在会议上口头报告，Adverum公司总裁兼首席科学官Mehdi Gasmi博士补充说，这些数据表明ADVM-022有望改善湿性AMD患者的现实世界视觉结果。
    GlobeNewswire
    2019-05-02
    湿性年龄相关性黄斑变性 Adverum Biotechnologies Inc
  • Genkyotex 报道了 GKT831 在肝纤维化患者中具有抗纤维化活性的临床证据
    研发注册政策
    Genkyotex 报道了 GKT831 在肝纤维化患者中具有抗纤维化活性的临床证据
    Genkyotex公司宣布其NOX1/4抑制剂GKT831在原发性胆汁性胆管炎（PBC）的2期临床试验中取得显著疗效。试验结果显示，与安慰剂组相比，GKT831使具有肝纤维化的PBC患者肝脏硬度降低了22%，而安慰剂组则增加了4%（p=0.038）。此外，整体治疗效应中碱性磷酸酶（ALP）水平显著降低（p=0.002）。GKT831在24周内将γ-谷氨酰转肽酶（GGT）降低了19%，但未达到统计学上的显著性。Genkyotex计划在近期召开电话会议和网络直播，详细讨论这些结果。该试验是迄今为止在该领域进行的最大和最长的2期临床试验之一，共招募了111名患者。GKT831在治疗期间表现出良好的安全性，未因瘙痒或疲劳而出现退出或治疗中断。
    GlobeNewswire
    2019-05-02
    肝纤维化 GGT ALP 原发性胆汁性胆管炎
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