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  • Calithera Biosciences 宣布开展临床试验合作，以评估 IBRANCE® （palbociclib） 和 talazoparib 与 CB-839 的联合治疗
    研发注册政策
    Calithera Biosciences 宣布开展临床试验合作，以评估 IBRANCE® （palbociclib） 和 talazoparib 与 CB-839 的联合治疗
    Calithera Biosciences宣布与Pfizer合作开展两项新的临床试验，旨在评估Pfizer的palbociclib（IBRANCE）和talazoparib（一种研究中的PARP抑制剂）与Calithera的glutaminase抑制剂CB-839联合使用的效果。Calithera的CEO Susan Molineaux博士表示，肿瘤代谢是一种独特的治疗途径，CB-839有望与palbociclib或talazoparib结合使用，以改善患者预后。预临床数据显示，CB-839能够与CDK4/6抑制剂协同作用，增强细胞周期停滞和阻止癌细胞增殖，同时与PARP抑制剂协同作用，损害DNA合成，增强DNA损伤并阻止癌细胞增殖。Calithera计划在2019年第一季度开始进行CB-839与palbociclib的Phase 1/2临床试验，以及CB-839与talazoparib的Phase 1/2临床试验。
    GlobeNewswire
    2018-10-05
    PARP 哌柏西利 他拉唑帕利 Calithera Biosciences Inc GLS
  • Chimerix 在 IDWeek 上公布了静脉注射 Brincidofovir 的多次递增剂量研究结果
    研发注册政策
    Chimerix 在 IDWeek 上公布了静脉注射 Brincidofovir 的多次递增剂量研究结果
    Chimerix公司宣布其Phase 1研究数据，评估了多种递增剂量静脉注射型brincidofovir（BCV）在健康受试者中的安全性和药代动力学。结果显示，每周四次或每周两次的BCV静脉注射剂量普遍耐受良好，10毫克剂量与口服100毫克剂量提供相似的血液水平，且未出现胃肠道副作用。Chimerix已在美国和欧盟启动了针对干细胞移植受者的两项新研究，以证实这些积极结果。该研究在27名健康受试者中评估了静脉注射BCV的安全性和药代动力学，结果显示两种剂量均安全且耐受良好，未报告严重不良事件，10毫克剂量组出现轻微头痛和注射部位瘀伤。Brincidofovir暴露与剂量呈比例，未观察到积累。
    GlobeNewswire
    2018-10-05
    Chimerix Inc 布西多福韦
  • Protalix BioTherapeutics 在 2018 年第一届加拿大溶酶体疾病研讨会上呈报了 Pegunigalsidase α 治疗法布里病的 BRIDGE 研究的积极初步数据
    研发注册政策
    Protalix BioTherapeutics 在 2018 年第一届加拿大溶酶体疾病研讨会上呈报了 Pegunigalsidase α 治疗法布里病的 BRIDGE 研究的积极初步数据
    初步结果显示，从agalsidase alfa（Replagal®）切换到pegunigalsidase alfa（PRX-102）后，Fabry病患者肾脏功能显著改善。这一结果将在2018年加拿大溶酶体疾病研讨会上公布。BRIDGE研究是一项开放标签的转换研究，评估了pegunigalsidase alfa在22名至少接受2年agalsidase alfa治疗且剂量稳定的Fabry病患者中的安全性和有效性。初步数据显示，从agalsidase alfa切换到pegunigalsidase alfa后，患者的肾脏功能（如eGFR）得到改善，这可能会延缓或预防肾脏衰竭。PRX-102在人体血浆和类似溶酶体的条件下显示出比现有的酶替代疗法（ERTs）更长的酶活性稳定性。
    GlobeNewswire
    2018-10-05
    Fabry 病 Protalix BioTherapeutics Inc pegunigalsidase alfa
  • Amicus Therapeutics 在第 23 届世界肌肉学会国际年会上宣布庞贝病 1/2 期研究的 18 个月积极数据
    研发注册政策
    Amicus Therapeutics 在第 23 届世界肌肉学会国际年会上宣布庞贝病 1/2 期研究的 18 个月积极数据
    Amicus Therapeutics公司宣布，其针对庞贝病的实验性疗法AT-GAA在为期18个月的全球1/2期临床试验中显示出积极结果。患者在接受AT-GAA治疗后，在6分钟步行测试距离、肌肉功能、肌肉力量、稳定性和肺功能等方面均有所改善，同时关键生物标志物显示肌肉损伤和疾病底物的持久降低。这些数据在2018年10月5日的世界肌肉学会年会上进行口头报告。试验数据表明，AT-GAA在未接受过酶替代疗法（ERT）的患者和已经接受过ERT的患者中均显示出良好的疗效和安全性。Amicus Therapeutics计划通过正在进行中的临床试验和自然病史研究，以及即将进行的关键性研究，进一步扩大AT-GAA的临床数据集，以尽快将这一潜在的新疗法带给更多庞贝病患者。
    GlobeNewswire
    2018-10-05
    Amicus Therapeutics Inc
  • bluebird bio 宣布欧洲药品管理局接受 LentiGlobin™ 基因治疗输血依赖性 β-地中海贫血的上市许可申请
    研发注册政策
    bluebird bio 宣布欧洲药品管理局接受 LentiGlobin™ 基因治疗输血依赖性 β-地中海贫血的上市许可申请
    bluebird bio公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受其LentiGlobin™基因疗法治疗β-地中海贫血（TDT）患者的营销授权申请（MAA），该疗法适用于青少年和成人患者，且基因型为非-β0/β0。LentiGlobin在2018年7月已获得EMA的人类用药药品委员会（CHMP）的加速评估，可能将EMA对MAA的积极审查时间从210天缩短至150天。该MAA得到已完成的一期/二期Northstar（HGB-204）研究、正在进行的一期/二期HGB-205研究以及三期Northstar-2（HGB-207）研究以及长期随访研究LTF-303的支持。TDT是一种遗传性血液疾病，需要终身进行慢性血液输注以维持生命和抑制疾病症状，并需铁螯合疗法来管理输血引起的铁过载。LentiGlobin是一种一次性基因疗法，旨在治疗TDT的潜在遗传原因，可能消除或减少对输血的需求。bluebird bio正在全球范围内进行LentiGlobin的临床开发研究，包括在澳大利亚、德国、希腊、法国、意大利、泰国、英国和美国的研究站点。此外，bluebird bio还正在进行一项针对参与LentiGlobin临床研究的患者的
    Businesswire
    2018-10-05
    bluebird bio Inc
  • Prana Biotechnology：临床前证据表明 PBT434 是 MSA 的潜在治疗方法
    研发注册政策
    Prana Biotechnology：临床前证据表明 PBT434 是 MSA 的潜在治疗方法
    Prana Biotechnology Ltd宣布，其研发的PBT434在治疗多系统萎缩（MSA）方面取得新进展。PBT434将在香港国际帕金森病和运动障碍大会上展示，研究显示该药物能预防α-突触核蛋白聚集，保护神经元，减少胶质细胞内包涵体数量，并减缓运动功能障碍。α-突触核蛋白是神经退行性疾病的关键因素，其聚集形式与MSA和帕金森病等疾病的发生密切相关。PBT434是新一代小分子药物，旨在抑制α-突触核蛋白和tau蛋白的聚集，这两种蛋白与神经退行性疾病有关。目前，PBT434在健康志愿者中的1期临床试验正在进行中，公司期待未来将PBT434应用于患者研究。
    Businesswire
    2018-10-05
    帕金森病 SNCA 多系统萎缩
  • Paratek 宣布接受口服和静脉注射 omadacycline 的欧洲上市许可申请
    研发注册政策
    Paratek 宣布接受口服和静脉注射 omadacycline 的欧洲上市许可申请
    Paratek Pharmaceuticals宣布其新型四环素类抗生素omadacycline的营销授权申请（MAA）已被欧洲药品管理局（EMA）接受，用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）和急性细菌性皮肤及皮肤结构感染（ABSSSI）。该药物在美国以NUZYRA™品牌获得批准，是一种每日一次的口服和静脉注射（IV）广谱抗生素。EMA的决定预计将在2019年下半年发布。Paratek的MAA基于其omadacycline的3期临床试验，包括两项ABSSSI研究和一项CABP研究，均达到了所有EMA的主要终点，并显示出良好的安全性和耐受性。NUZYRA™在美国已批准用于治疗成人CABP和急性皮肤及皮肤结构感染。
    GlobeNewswire
    2018-10-05
    奥玛环素 Paratek Pharmaceuticals Inc
  • FDA 批准基因泰克的 Hemlibra （emicizumab-kxwh） 用于治疗不含 VIII 因子抑制剂的血友病 A
    研发注册政策
    FDA 批准基因泰克的 Hemlibra （emicizumab-kxwh） 用于治疗不含 VIII 因子抑制剂的血友病 A
    美国食品和药物管理局（FDA）批准了Genentech公司（罗氏集团成员）的Hemlibra（emicizumab-kxwh）用于预防治疗，以减少或预防A型血友病患者（无因子VIII抑制剂）的出血事件。Hemlibra是首个可以皮下注射且有多种剂量选择（每周一次、每两周一次或每月一次）的预防性治疗药物。这一批准基于HAVEN 3和HAVEN 4研究的积极结果，这些研究显示Hemlibra预防治疗与无预防治疗相比，在HAVEN 3研究中，出血事件显著减少，HAVEN 4研究中则表现出对出血的显著控制。Hemlibra的上市为血友病患者提供了新的治疗选择，特别是对于那些需要频繁静脉注射预防治疗的患者。Genentech致力于帮助血友病患者获得Hemlibra，并提供了全面的服务以减少获取和报销的障碍。
    Businesswire
    2018-10-05
    因子 VIII 缺乏 Genentech Inc
  • Mitsubishi Tanabe Pharma Canada 宣布加拿大授权 RADICAVA™（依达拉奉）治疗 ALS
    研发注册政策
    Mitsubishi Tanabe Pharma Canada 宣布加拿大授权 RADICAVA™（依达拉奉）治疗 ALS
    加拿大卫生部门批准了三菱田边制药加拿大公司（MTP-CA）的药物RADICAVA（edaravone）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），这是一种快速进展的神经退行性疾病。该批准基于一项临床试验，主要终点是使用修订的肌萎缩侧索硬化症功能评分（ALSFRS-R）进行测量。RADICAVA是三菱田边制药公司通过13年的临床开发平台发现和开发的，已在日本和韩国获得批准。加拿大约有3000名患者患有ALS，这是一种影响大脑和脊髓神经细胞的不可治愈疾病。MTP-CA表示，他们致力于为面临严重疾病的人们提供新的治疗方案，并与政府机构紧密合作，使药物对加拿大人可及。
    PRNewswire
    2018-10-05
    依达拉奉 肌萎缩侧索硬化
  • SOFIE 从三项主要 SBIR 赠款中获得 $5M
    医药投融资
    SOFIE 从三项主要 SBIR 赠款中获得 $5M
    SOFIE公司获得来自美国国立卫生研究院（NIH）的三个SBIR项目资助，总额达500万美元。这些资金将支持公司研发用于脑成像和其他应用的PET示踪剂合成设备，以及用于临床试验的ELIXYS FLEX/CHEM和PURE/FORM自动化放射合成器。此外，还将用于开发SOFIE探针网络网络门户和放射性氟化蛋白平台技术。这些资助将助力SOFIE在分子影像领域的发展，推动其产品向商业化迈进。
    美通社
    2018-10-05
    SOFIE
  • Sarepta 宣布与全国儿童医院达成协议，获得其基因治疗项目的权利，以治疗全球最常见的遗传性神经肌肉疾病 Charcot-Marie-Tooth （CMT） 神经病变
    交易并购
    Sarepta 宣布与全国儿童医院达成协议，获得其基因治疗项目的权利，以治疗全球最常见的遗传性神经肌肉疾病 Charcot-Marie-Tooth （CMT） 神经病变
    Sarepta Therapeutics与全国儿童医院签署协议，获得其基因疗法候选药物神经生长因子3（NT-3）的独家选择权，用于治疗包括CMT型1A在内的Charcot-Marie-Tooth（CMT）神经病。CMT是一种遗传性、退行性神经疾病，可影响运动技能，导致肌肉无力，限制患者行走或使用双手的能力。目前，CMT是全球最常见的遗传性神经肌肉疾病，影响全球280多万人。CMT型1A通常由PMP22基因的额外拷贝引起，仅在美国就有约5万名患者。目前尚无针对CMT的治疗方法。NT-3基因疗法临床试验计划于2019年开始，用于CMT型1A。NT-3基因的递送可能适用于CMT的其他亚型以及其他肌肉萎缩疾病。预临床研究表明，NT-3基因构建体具有再生神经的能力。Sarepta Therapeutics总裁兼首席执行官道格·英格哈姆表示，这一协议进一步巩固了公司建立基因疗法引擎，为治疗改变生命的罕见病提供潜在变革性疗法的战略。全国儿童医院神经病学家扎里夫·萨亨克博士表示，基因疗法代表了治疗CMT神经病的新途径，他们期待与Sarepta合作，共同探索这一领域。
    GlobeNewswire
    2018-10-05
    神经系统疾病 进行性神经性腓骨肌萎缩症 Sarepta Therapeutics Inc
  • 新研究旨在改善年龄较大、病情较重的骨髓移植患者的生活质量和生存率
    医药投融资
    新研究旨在改善年龄较大、病情较重的骨髓移植患者的生活质量和生存率
    一项由美国国家癌症研究所资助的350万美元的五年期大型临床试验即将启动，旨在提高接受捐赠血形成干细胞移植的医学脆弱患者的生存质量和生活质量。这项临床试验由弗雷德·哈钦森癌症研究中心的莫罕默德·索罗尔博士领导，重点关注通常被排除在癌症临床试验之外的老年、体弱患者以及除癌症之外有多种健康问题的人群。该试验将招募600名年龄在65岁以上、有多种其他健康条件或步态缓慢的参与者，以测试多种干预措施，旨在提高移植后三个月的生活质量。索罗尔博士的研究专注于改善这些边缘化血液癌症患者的护理，特别是那些可能从捐赠者血形成干细胞移植中受益的患者。该试验将在全国多个机构进行，预计明年年初开始招募参与者。
    2018-10-05
    恶性肿瘤 骨髓移植
  • Akcea 宣布其 TEGSEDI （inotersen）Express Scripts 的 Accredo 的准入和分销战略，因其在为罕见病患者提供及时准入和支持服务方面的专业知识而被选为专业药房
    交易并购
    Akcea 宣布其 TEGSEDI （inotersen）Express Scripts 的 Accredo 的准入和分销战略，因其在为罕见病患者提供及时准入和支持服务方面的专业知识而被选为专业药房
    Akcea Therapeutics与Express Scripts的子公司Accredo specialty pharmacy合作，在美国推广TEGSEDI（inotersen）皮下注射剂，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病。TEGSEDI是首个也是唯一一种皮下RNA靶向治疗药物，为hATTR淀粉样变性的多发性神经病患者提供有效治疗。Accredo凭借其在支持罕见病社区独特需求方面的经验，以及简化治疗获取的记录，被选为合作伙伴。Accredo的团队将支持AKCEA CONNECT团队，为hATTR社区提供支持。TEGSEDI每周一次的自我注射，旨在降低管理成本和药物浪费。Akcea和Accredo的目标是简化患者体验，同时改善对可以改变生活的疗法如TEGSEDI的获取。
    2018-10-05
    罕见病 伊诺特生
  • Generex Biotechnology 提供 AE37 免疫治疗临床开发计划的最新信息
    研发注册政策
    Generex Biotechnology 提供 AE37 免疫治疗临床开发计划的最新信息
    Generex Biotechnology Corporation将与Merck和NSABP Foundation合作，于10月提交Pembrolizumab（Keytruda）与AE37肽疫苗联合治疗转移性三阴性乳腺癌的II期临床试验的IND申请。预计试验将在2019年第一季度开始招募患者。同时，AE37肽疫苗的开发也在进行中，用于治疗前列腺癌，合作伙伴Shenzhen Bioscien将在中国以外地区进行II期临床试验。Generex将更名为NuGenerex Immuno-Oncology，成为母公司旗下的全资子公司。Generex表示，NuGenerex Immuno-Oncology将推动AE37疫苗的研发，并推进其Ii-Key技术平台在其他癌症和疾病中的应用。
    Businesswire
    2018-10-05
    帕博利珠单抗 Merck & Co Inc
  • CYTOKINETICS 和 ASTELLAS 提供有关协作骨骼肌计划的更新
    交易并购
    CYTOKINETICS 和 ASTELLAS 提供有关协作骨骼肌计划的更新
    Cytokinetics和Astellas共同推进骨骼肌项目，包括针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脊髓性肌萎缩症（SMA）等神经肌肉疾病和非神经肌肉疾病如慢性阻塞性肺病（COPD）和衰弱症的临床试验。Cytokinetics开发的药物reldesemtiv在SMA患者的临床试验中显示出改善运动能力和呼吸肌肉力量的积极效果，但与安慰剂相比在ALS患者中的效果尚不明确。Astellas在COPD和衰弱症患者的临床试验中，reldesemtiv未达到主要终点，但在其他研究中继续探索其潜力。两家公司还共同推进下一代FSTA的研发，并计划在2019年继续合作研究。
    Biospace
    2018-10-05
    慢性阻塞性肺疾病 肌萎缩侧索硬化 脊髓性肌萎缩症 Cytokinetics Inc
  • Quest Diagnostics 将 India Diagnostics 业务出售给 Strand Life Sciences
    交易并购
    Quest Diagnostics 将 India Diagnostics 业务出售给 Strand Life Sciences
    Quest Diagnostics宣布将其在印度的医疗诊断业务出售给位于班加罗尔的Strand Life Sciences，这是全球领先的诊断信息服务提供商。Strand Life Sciences将借此收购扩大其在印度的诊断实验室网络，并加强其在肿瘤学、基因组学和精准医学领域的工作。此次收购将增加一个拥有3个参考实验室、45个触点以及众多企业和制药业客户的诊断实践。Quest Diagnostics表示，随着业务模式的演变，相信Strand Life Sciences能够继续推动印度人民通过诊断洞察改善健康的使命。两家公司将合作管理过渡过程，并计划在2019年第一季度末完成交易。
    美通社
    2018-10-05
    Quest Diagnostics Inc
  • Calithera Biosciences 宣布开展临床试验合作，以评估 IBRANCE （palbociclib） 和 talazoparib 与 CB-839 的联合治疗
    研发注册政策
    Calithera Biosciences 宣布开展临床试验合作，以评估 IBRANCE （palbociclib） 和 talazoparib 与 CB-839 的联合治疗
    Calithera Biosciences宣布与Pfizer合作开展两项新临床试验，评估Pfizer的palbociclib（IBRANCE）和talazoparib（一种PARP抑制剂）与Calithera的glutaminase抑制剂CB-839联合使用的效果。Calithera的CEO Susan Molineaux表示，肿瘤代谢是一种独特的治疗途径，CB-839有望与palbociclib或talazoparib联合使用，以改善患者预后。预临床数据显示，CB-839与CDK4/6抑制剂和PARP抑制剂联合使用具有协同作用，Calithera计划在2019年第一季度开始进行CB-839与palbociclib和talazoparib的联合临床试验。
    MarketScreener
    2018-10-05
    PARP 哌柏西利 他拉唑帕利 Calithera Biosciences Inc GLS
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