4月24日，仙琚制药发布2024年年度报告，其中提及：公司因涉嫌地塞米松磷酸钠原料药垄断案，被天津市市场监督管理委员会罚没1.95亿元。 近期，三家药企被没收违法所得并处罚款，合计约2.23亿元。 如今真相揭开，背后隐藏的其实是三家药企的垄断合谋。

近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”、“公司”）自主研发的基因治疗核心管线 VGR- R01 两项关键研究成果——一项针对结晶样视网膜变性 （ BCD ）的自然病史研究 《 Natural history of progressive vision loss in Bietti crystalline dystrophy: a model-based meta-analysis 》及一项 VGR-R01 的非临床研究结果《 Preclinical Studies of an AAV8-CYP4V2 Gene Therapy VGR-R01 for the Treatment of Bietti Crystalline Dystroph 》，分别发表于国际眼科医学期刊《 BMJ Open Ophthalmology 》与药理学杂志《 Molecular Therapy: Methods & Clinical Development 》，标志着 VGR-R01 在治疗结晶样视网膜变性领域取得国际领先的科研突破，为全球患者带来新希望。 2020 年天泽云泰成立后，为攻克 BCD 这一全球空白领域

Innovent Biologics完成了一项针对糖尿病黄斑水肿（DME）的新药efdamrofusp alfa（IBI302）的二期临床试验的首例患者给药。该药是一种重组人血管内皮生长因子受体（VEGFR）-抗体人补体受体1（CR1）融合蛋白，旨在治疗DME。这项随机、双盲、多中心、活性对照的二期临床试验旨在评估efdamrofusp alfa玻璃体内注射治疗DME患者的疗效和安全性。试验共招募150名参与者，分为三个组别：IBI302 4 mg组、IBI302 8 mg组和Faricimab（抗VEGF/ANG-2双特异性抗体）6 mg组。主要终点是第16周研究眼最佳矫正视力（BCVA）的基线变化。DME已成为中国糖尿病患者失明的主要原因，约有4至500万患者。目前，玻璃体内注射抗VEGF药物或糖皮质激素是主要的治疗策略，但频繁注射会导致患者依从性差和并发症风险增加。Efdamrofusp alfa是一种针对VEGF和补体的首创双特异性融合蛋白，可以同时抑制VEGF介导的血管生成和血管渗漏，以及补体激活介导的炎症反应。该药在DME患者中已完成多项临床试验，其中高剂量（8 mg）的efdamrofusp a

生长抑素受体2（SSTR2）是一类G蛋白偶联受体（GPCR），在神经内分泌肿瘤（NETs）、神经内分泌癌（NECs）以及小细胞肺癌（SCLC）等多种实体瘤中过表达。 CS5005是一款同类首创、靶向SSTR2的ADC，由基石药业专有的高亲和力及高选择性的抗SSTR2抗体、亲水性的β葡萄糖醛酸连接子以及高效的拓扑异构酶I抑制剂Exatecan构成。 在临床前研究中，CS5005表现出抗原依赖性的强效肿瘤抑制活性，并且不受生长抑素类似物（SSA）联用的影响。

CS5006是由基石药业专有ADC平台研发的一款同类首创、靶向全新ITGB4靶点的ADC。 通过内部开发的机器学习生物信息学算法结合严格的实验验证，基石药业发现ITGB4在非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌（CRC）、食管鳞状细胞癌（ESCC）和头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）等多瘤种中表达显著上调、而在正常组织中表达极低。 通过生物信息学分析发现，ITGB4在结直肠癌肿瘤组织中高水平表达，有望成为结直肠癌治疗中的肿瘤相关抗原；此外，在肿瘤微环境中，ITGB4选择性地在肿瘤细胞上高水平表达，而在正常组织中低水平表达。

CS5007 是由基石药业自有ADC平台开发的一款靶向EGFR与HER3的双特异性ADC，由EGFR/HER3双特异性抗体骨架（CS2011），亲水性β-葡萄糖苷连接子以及经临床验证的拓扑异构酶I抑制剂Exatecan组成。 CS5007的分子设计集精准的靶点结合、优化的连接子稳定性及经验证的有效载荷于一身，使其有望成为肿瘤精准靶向治疗中的同类最佳候选药物。 CS5007可靶向几乎所有人类表皮生长因子受体（HER）家族（除HER2同源二聚体外）受体的信号传导，潜在覆盖广泛瘤种并有效克服肿瘤异质性。

Ajinomoto公司与RIBOMIC公司共同研究利用AJICAP®技术控制核酸适配体的药代动力学，成功延长了核酸适配体与免疫球蛋白Fc区域的半衰期。通过结合RIBOMIC的核酸适配体化合物创造和测量技术与AJICAP®，研究团队探讨了Fc区域与核酸适配体的结合比和连接结构，发现1:1的绑定比可以显著延长核酸适配体在血液中的半衰期。该研究展示了AJICAP®在创建各种生物活性分子和抗体结合物中的应用潜力，有望提高抗体药物的功效、稳定性和安全性。此外，研究还表明AJICAP®不仅适用于抗体药物偶联物（ADCs），还适用于其他多种治疗方式。Ajinomoto集团致力于通过AJICAP®的抗体修饰技术提供独特的价值，而RIBOMIC公司专注于开发针对未满足医疗需求的下一代药物，如疼痛、眼科疾病和骨病。

Optigo生物治疗公司凭借其专有的药物锚定技术，在近期举行的Eyecelerator会议上荣获“人民选择奖”。该公司在ARVO2025年年度会议上展示了其抗VEGF分子的积极临床前数据，表明其产品有望在治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和视网膜静脉阻塞（RVO）等疾病患者时，实现六个月或更长的给药间隔。Optigo的生物功能性玻璃体生物制剂通过结合降低风险的治疗药物如阿佛利伯cept与白蛋白或透明质酸锚定域，在VEGF挑战动物模型中显示出比单独阿佛利伯cept更长的半衰期，且无炎症反应，安全性良好。Optigo的生物治疗技术有望在改善患者依从性和结果的同时，占据快速增长中的140亿美元抗VEGF市场的一席之地。

循环肿瘤DNA（ctDNA）清除率是潜在的pCR预测指标，但其分析和临床有效性尚未得到充分验证。 结果表明，ctDNA持续阳性可提示患者难以达到pCR，但ctDNA清除率的预测效力受限于较低的特异性和检测方法差异导致的高异质性，需进一步研究验证。 本文系统检索了截至2024年8月5日的PubMed、EMBASE数据库及会议摘要，最终纳入13项评估新辅助ICI治疗ctDNA清除率与pCR关系的Ib、II或III期临床试验。

4月29日， 复宏汉霖（2696.HK）宣布与全球仿制药和生物类似药领域领导者山德士（Sandoz，SIX:SDZ/OTCQX:SDZNY）达成授权合作协议，授予后者对公司自主研发的伊匹木单抗生物类似药HLX13（抗CTLA-4单抗）在美国、欧洲42个国家和地区、日本、加拿大及澳大利亚的独家商业化权益。 HLX13是本公司自主研发的伊匹木单抗生物类似药，拟用于黑色素瘤、肾细胞癌、结直肠癌、肝细胞癌、非小细胞肺癌、恶性胸膜间皮瘤及食管鳞状细胞癌的治疗。 2023年12月，HLX13在中国健康男性受试者中开展的1期临床研究完成首例受试者给药。

编者按： NOD样受体3（NLRP3）炎性小体的异常或慢性激活与多种代谢疾病、炎症性疾病和自身免疫性疾病的发生和发展相关。 因此，能够特异性阻止NLRP3炎性小体形成和激活的分子，成为药物研发的热门目标。 目前，DFV890治疗多种疾病的2期临床试验正在进行。

云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司， 今日宣布耐赋康 ® （布地奈德肠溶胶囊，NEFECON ® ）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）同意，由附条件批准转为完全批准，取消了对蛋白尿水平的限制，使更多患者获益。 【适应症】：NEFECON用于治疗具有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者，以减少肾功能损失。 此次完全批准，意味着耐赋康 ® 临床研究的完整数据已获通过，成为国内首个且唯一获得NMPA完全批准的IgA肾病对因治疗药物。

5月5日，纽约，Deerfield Management Company，L.P.宣布关闭Deerfield Healthcare Innovations Fund III，这是一个超过6亿美元的基金，旨在通过投资有前景的创新药、改进医疗服务模式和提升新兴技术来推进医疗保健，这些技术有可能改变现有的范式，包括机器学习和人工智能。 Deerfield管理合伙人James Flynn表示： “在生命科学、医疗技术和医疗服务领域，投资于新的和不断发展的技术和产品的时机从未如此之好。 通过与29家领先的研究机构和9家行业合作伙伴的合作，Deerfield通过其内部生态系统实施创新。

5月6日，抗衰老药物开发生物技术公司NewLimit 旨在通过重编程人类细胞中的特定蛋白质，延缓衰老、恢复细胞功能，开发能够为每个人的生命增添健康岁月的药物。 NewLimit目前已筹集总计2.75亿美元，其中包括 2021 年创立初期由创始人出资的1.05亿美元及2023年的5月4000万美元A轮融资。 NewLimit正在研发治疗衰老的药物，衰老是几乎所有主要人类疾病的元驱动因素。

根据药明康德数据库统计，截至 2025 年 4 月 30 日， 2025 年 4 月全球生物医药领域 共计完成 139 起融资活动，累计公开披露的融资总额超过了 31 亿美元 。 其中，有 20 家专注于开发创新药的公司完成的单笔融资额突破了 5000 万美元大关 。 4 月 1 日， AIRNA 宣布完成超额认购的 1.55 亿美元 B 轮融资。

治疗神经退行性疾病，礼来合作开发潜在“first-in-class”疗法。 Alchemab Therapeutics公司今日宣布，已与礼来公司（Eli Lilly and Company）达成一项许可协议， 合作开发Alchemab旗下用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）及其他神经退行性疾病的潜在“first-in-class”疗法ATLX-1282。 Alchemab的独特平台运用先进的机器学习和人工智能技术，解析人类免疫反应的复杂性，识别与对难治性疾病具有天然抗性的个体相关的特异性抗体。

其病理核心是脑血管突发性阻塞或破裂，导致脑组织缺氧坏死，进而引发一系列神经功能障碍，如肢体瘫痪、言语障碍、认知功能下降等。 在中国，卒中位列死因疾病类型首位，缺血性卒中占全部卒中事件的 80% 以上。 随着人口老龄化的加剧和生活方式的改变，我国脑卒中发病年龄呈年轻化趋势，临床防治形势愈发严峻。