近日，基于分子动力学的药物研发创新者 苏州予路乾行生物科技（以下简称“予路乾行”） 完成数千万元A轮融资 ，本轮融资由 元生创投 领投。 募集资金将用于加速技术平台迭代升级，拓展全球药物合作管线。 予路乾行成立于2021年，致力于打造新药研发的“创新熔炉”，通过独创的“分子电影”算法和药物早研决策平台，高效驱动新药创新，加速临床前化合物的发现。

近日， 智新浩正（上海）医药科技有限公司成功完成总额近2亿元人民币的融资 。 此轮融资包含两部分： 其一为A轮亿元级融资，由 上海科创集团（隶属上海国投公司） 与 大零号湾策源基金 这两家国资背景的投资主体共同领投；其二为Pre-A+轮融资，由原有股东 利欧股份 牵头， 磐霖资本 携手 锦泰金泓基金 进行增资。 本轮所筹集的资金，将主要用于推动国内首个异体通用型再生胰岛管线进入临床I/II期试验阶段，同时加快在亚洲地区的战略布局，并积极探索糖尿病与肝病治疗领域的新产品线。

近日， 科塞尔医疗科技（苏州）有限公司（以下简称 “科塞尔医疗”） 宣布完成近亿元B+轮融资 。 本轮融资由国内知名投资机构 铁投巨石 领投， 苏高新金控 持续追加投资， 园雍投资 跟投。 本轮资金将用于核心产品研发、全球市场推广及产能扩建。

Omeros公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受narsoplimab治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）的生物制品许可申请（BLA）的重新提交。此次重新提交被归类为二级重新提交，根据处方药用户费法案（PDUFA），FDA决定的时间目标定于2025年9月底。重新提交的BLA包括主要分析，比较接受narsoplimab治疗的患者的总生存率与TA-TMA患者的外部对照组的总生存率。这些分析的结果显示，与narsoplimab治疗相关的生存率有临床意义和统计学上显著的改善。此外，重新提交还包括描述Omeros扩大访问计划中的生存数据，在该计划中，成年和儿童TA-TMA患者接受了narsoplimab治疗。自3月底重新提交BLA以来，Omeros已收到并正在回应FDA的信息请求，并预计FDA将进行互动审查。Omeros还在准备narsoplimab在TA-TMA的营销授权申请（MAA），预计在本季度晚些时候提交给欧洲药品管理局（EMA）。narsoplimab，也称为“OMS721”，是一种针对新型促炎蛋白靶点MASP-2的人源化单克隆抗体，MASP-2是补体凝集素途径的效应酶。重要的是，

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Viralgen与生物技术公司Trogenix达成战略合作伙伴关系，成功在12个月内完成Trogenix的rAAV基因疗法TGX-007的GMP生产，加速了该疗法针对胶质母细胞瘤的临床试验进程。Viralgen在rAAV病毒载体制造方面的专业知识和规模化生产能力，为Trogenix的基因疗法提供了支持，并开发了针对特定基因的滴定方法和定制配方缓冲液，以作为药物产品的稀释剂。Trogenix的Odysseus™平台旨在开发针对疾病细胞状态的精准遗传药物。此次合作体现了Viralgen致力于加速创新AAV疗法开发，通过提供可扩展、高质量的制造解决方案，帮助更快地将治疗药物带给患者。

台湾制药公司福茂制药与爱尔兰研究驱动型药物发现公司Almac Discovery达成独家许可协议，获得ALM-401商业化的独家权利。ALM-401是一种针对EGFR和ROR1双重表达的实体瘤的一类新型双特异性抗体药物偶联物（ADC）。Almac Discovery专注于蛋白质稳态和下一代抗体药物偶联物，其产品组合包括临床前和临床阶段的药物候选者，与全球研发导向的生物技术和制药组织有合作和许可合作关系。该许可协议包括前期付款、开发里程碑以及批准和商业化后的额外考虑。ALM-401的核心是一种新型双特异性抗体，利用单链结构设计，使其尺寸更小，从而提高表位结合和肿瘤渗透性，并简化制造过程。该ADC在多种实体瘤模型中显示出持久的肿瘤消退，并产生明显的旁观者效应，进一步增强治疗效果。福茂制药总裁兼首席执行官曹瑞克表示，很高兴将ALM-401纳入其研发管线，期待与Almac Discovery在临床试验、商业化等方面紧密合作。

SOLVE FSHD宣布向Armatus Bio投资300万美元，用于开发针对肌营养不良症FSHD的下一代RNAi疗法。该投资将支持ARM-201项目，旨在通过沉默DUX4蛋白的表达来治疗FSHD。ARM-201是一种潜在的一剂疗法，其miRNA载体的设计旨在减少DUX4表达，从而阻止肌肉萎缩和退化，减少炎症和氧化应激。此外，ARM-201采用了来自Solid Biosciences的下一代AAV-SLB101载体，已在临床试验中显示出良好的耐受性和高效的转导和表达水平。SOLVE FSHD的这笔投资是其治疗FSHD的多元化项目组合的一部分，旨在通过创新方法解决这一疾病。FSHD是全球最常见的肌肉萎缩症之一，目前尚无批准的治疗方法。

2025年4月25日至30日，美国癌症研究协会（AACR）年会在芝加哥举行。 作为全球最具影响力的癌症研究盛会之一，本次大会吸引了来自世界各地的肿瘤领域专家学者和企业代表，共同分享最新研究进展和治疗突破。 在本次会议上，乘典（苏州）生物医药有限公司CEO徐健博士在会上展示了CD-001项目的重要成果，受到广泛关注。

Mission Bio与IDT合作推出基因编辑应用中的精确靶标和非靶标确认的先进工作流程，结合IDT的rhAmpSeq™技术与Mission Bio的Tapestri®平台，为单细胞水平上的基因组编辑结果提供全面、高分辨率的评估方法。这一创新解决方案通过rhAmpSeq的靶向重测序化学与Tapestri的单细胞DNA测序技术相结合，提高了单细胞环境中靶标效力和非靶标检测的效率，为研究人员提供了前所未有的准确性和信心。在即将到来的ASGCT年会上，双方将展示这一新方法在基因编辑验证中的应用。

Moleculin Biotech公司宣布，世界卫生组织非专利药品名称专家委员会批准了其下一代蒽环类药物Annamycin的非专利名称为“naxtarubicin 1”。Annamycin正在开发用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移，公司认为它可能具有治疗其他适应症的能力。Annamycin目前正在进行一项名为“MIRACLE”的 pivotal、适应性设计的 Phase 3 临床试验，预计在2025年下半年公布初步数据。此外，Annamycin获得了FDA的快速通道地位和孤儿药指定，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病，以及EMA的孤儿药指定。Moleculin正在开发一系列针对难以治疗的肿瘤和病毒的药物候选产品，包括Annamycin、WP1066和WP1122等。

Actinium Pharmaceuticals宣布，其创新药物Iomab-ACT的首次临床试验已在美国德克萨斯大学西南医学中心启动，该试验旨在评估Iomab-ACT与商业CAR-T疗法的联合使用。Iomab-ACT是一种针对CD45的靶向放疗条件剂，旨在替代非靶向化疗条件剂，以减少CAR-T治疗相关的严重毒性，如免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS）和细胞因子释放综合征（CRS）。该药物在前期临床试验中显示出良好的效果，包括显著降低ICANS和CRS的发生率，并保持CAR-T细胞的持久性。Iomab-ACT有望扩大CAR-T疗法的市场，提高患者对治疗的可及性，并改善患者预后。2024年，全球CAR-T疗法销售额超过40亿美元，预计到2030年将达到120亿美元。

在2型糖尿病（T2DM）治疗领域，一场革新正悄然来临。 T2DM不仅仅是出现血糖升高，更是一个以胰岛素抵抗和慢性低度炎症为核心、多种代谢紊乱且相互交织的复杂疾病。 一、SYMPHONY 1 和 SYMPHONY 2 试验成果。

IVD在2025年全行业的困局，在2024年最后一天的那场史上最大规模集采已露端倪。 但2025年一季报的集体披露，让严酷的生存挑战呈现得更为清晰。 除了西门子诊断的财年划分不同外，传统的四大家“罗雅贝西”中的罗氏诊断、雅培和丹纳赫都在其财报中首次明确指出，由于中国集采政策和医疗服务价格改革等政策的影响，IVD业务的业绩出现了下滑。

美国19个州及哥伦比亚特区对美国卫生与公众服务部（HHS）部长罗伯特・F・肯尼迪 Jr. 提起诉 讼， 旨在阻止美国卫生与公众服务部因大裁员导致的分解。 根据5月5日提交至美国罗德岛地区法院的法庭文件，这些州指控近期的机构重组和大规模裁员违反宪法且非法。 除了将小肯尼迪和HHS列为被告外，原告还起诉了疾病控制与预防中心（CDC）代理主任苏珊・莫纳雷斯博士、美国FDA局长马丁・马卡里医学博士等官员。

经过微调和定制化的大语言模型将显著简化制药行业的诸多环节，包括医学文献撰写、临床试验方案开发以及生物统计分析等领域。 当前，药物研发流程中仍存在大量依赖人工操作、耗时且成本高昂的环节，在 AI 的加持下，这些工作有望实现高效自动化转型。 制药业正站在新的技术起点上，而 Formation Bio 以其独特的 AI 驱动药物开发模式，给出了一个极具参考价值的行业样本。

DeGregorio家庭基金会和Torrey Coast基金会共同资助了达纳-法伯癌症研究所的Eric Smith博士、Andrew Aguirre博士以及麻省总医院的Sam Klempner博士，他们获得了100万美元的2022年研究资助，用于完成针对胃食管癌免疫疗法的创新细胞疗法研究。该团队旨在通过加速新型细胞疗法的临床转化，直接影响患者。他们计划利用CAR T细胞疗法，通过基因工程改造患者免疫细胞，使其识别并杀死癌细胞。研究团队发现，针对CLDN18.2等细胞表面蛋白可以解决肿瘤细胞异质性问题，并计划开发针对多种抗原的下一代细胞疗法。DeGregorio家庭基金会主席Lynn DeGregorio表示，该基金会对胃食管癌研究的支持至关重要，有助于加速新型细胞疗法的临床转化，以改善患者预后。