ECM Therapeutics公司（ECMT）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，其ECMT-100水凝胶（源自完整细胞外基质）用于治疗肛门直肠瘘的IDE申请。这一批准使ECMT能够启动一项首个人体临床试验，以评估该再生性非手术疗法的安全性和早期疗效。肛门直肠瘘是一种每年影响美国约7万至10万患者的痛苦且难以治疗的疾病，现有治疗方法通常涉及侵入性手术，风险较大。ECMT-100是公司ECM水凝胶平台的首个临床产品，其更广泛的管线包括肌肉再生、眼科修复和细胞疗法递送项目。ECMT拥有全球独家权利，该权利基于匹兹堡大学开发的广泛ECM专利组合。

iECURE公司宣布，其针对新生儿 ornithine transcarbamylase (OTC) 缺陷的基因编辑候选药物ECUR-506在正在进行中的OTC-HOPE临床试验中，首位完成研究的受试者初步数据将在2025年5月12日至17日在新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上以及2025年5月24日至27日在意大利米兰举行的欧洲人类遗传学会（ESHG）会议上公布。iECURE还将参加ASGCT的研讨会，讨论公司在基因组编辑方面的临床进展。OTC-HOPE研究是一项评估ECUR-506在新生儿OTC缺陷中的安全性和耐受性的1/2期临床试验，主要目标是评估静脉注射单剂量的安全性。iECURE专注于开发针对肝脏疾病的基因编辑疗法，其管理团队在孤儿药和基因治疗临床试验的执行以及多个产品的成功商业化方面拥有丰富经验。

Galimedix公司宣布，其研发的小分子药物GAL-101在Phase 1临床试验的单剂量递增部分中表现出良好的耐受性和安全性，支持其口服给药。GAL-101旨在针对错误折叠的淀粉样蛋白β（Aβ）单体，预防有毒Aβ寡聚体和原纤维的形成。该药物正在开发口服和眼部给药（眼药水）两种剂型，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）、青光眼和阿尔茨海默病。目前，GAL-101正在进行多剂量递增（MAD）研究，预计将于2025年底完成。此外，Galimedix还在进行一项GAL-101眼药水的Phase 2临床试验，用于治疗干性AMD，预计将在不到一年内完成招募。

Volta Labs公司与Hartwig Medical Foundation宣布建立一项为期多年的合作，旨在开发用于常见癌症诊断测序应用的样本处理平台。合作包括推进下一代样本制备“应用”，涵盖全基因组测序、靶向测序、ctDNA和RNA分析等多个测序技术。Volta成功推出了Hybrid Capture for IDT xGen™ v2 Chemistry应用，作为合作的重要里程碑。双方团队利用Callisto的独特技术，包括均匀温度控制和杂交捕获的全面自动化，提供了一种真正的端到端、封闭系统解决方案。Hartwig Medical Foundation的Edwin Cuppen表示，他们专注于提供最完整的癌症诊断测试，包括使用廉价快速的基因组学和转录组测序。随着对更复杂生物标志物测试的需求增加以及新测序技术的兴起，他们需要一个能够持续提供高质量数据的系统。Volta Labs的Udayan Umapathi表示，Hartwig的合作伙伴关系和Callisto的采用标志着使复杂分子工作流程简单、易于访问和可扩展的使命的重要里程碑。

GRIN Therapeutics公司宣布，其研发的针对GRIN相关神经发育障碍（GRIN-NDD）的药物radiprodil获得了欧洲药品管理局（EMA）的积极孤儿药指定。radiprodil是一种针对NMDA受体GluN2B亚基的靶向、选择性、强效负性别构调节剂，用于治疗由该受体变异引起的罕见遗传性发育和癫痫性脑病（DEE）。此外，radiprodil还获得了EMA的优先药物（PRIME）指定、美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定和突破性疗法指定。GRIN Therapeutics计划在2025年中启动一项全球性的关键性3期临床试验。该药物有望成为首个针对GRIN-NDD的治疗药物，为患者提供疾病修饰疗法，改善其身体、认知和行为症状。EMA的孤儿药指定旨在鼓励针对罕见病的研究和开发，并为符合条件的药物提供一系列激励措施。

韩国生物科技公司SK bioscience被选为韩国疾病控制预防机构（KDCA）优先传染病大流行应急快速研发支持计划的一部分，旨在开发针对禽流感的疫苗。SK bioscience凭借其在细胞培养疫苗方面的技术实力，成为唯一一家将此类疫苗商业化的国内公司。SK bioscience将与KDCA共同投资约52.5亿韩元（3700万美元）用于早期研发，并计划在明年下半年启动细胞培养型禽流感疫苗的研发，目标是在那时进入1/2期临床试验。此外，公司还计划在疫苗开发过程中加强国际合作，以应对禽流感对全球公共卫生的威胁。与传统的基于鸡蛋的疫苗相比，基于细胞培养的疫苗在应对大流行时具有更高的有效性，因为它们能更快地适应病毒株的变化。SK bioscience还计划开发mRNA疫苗，并正在全球范围内进行其mRNA日本脑炎疫苗候选药物GBP560的1/2期临床试验。

Avalyn Pharma Inc. 在即将举行的美国胸科学会（ATS）2025国际会议上将展示其针对肺纤维化治疗的创新吸入疗法。公司宣布将在会议上呈现AP02（吸入尼达尼布）的1期临床试验的顶线数据，支持其进入2期试验，以及AP01（吸入吡非尼酮）的240周长期安全性和有效性数据。此外，Avalyn将与Qureight合作，展示基于深度学习的HRCT扫描和患者数据，探索新型成像生物标志物和合成研究臂在验证IPF患者治疗疗效的效用。Avalyn还将在ATS行业剧院节目中亮相，展示AP02的1期临床试验数据。会议期间，Avalyn将展示其针对肺纤维化治疗的创新吸入疗法，包括AP01和AP02的临床数据，以及与Qureight合作的深度学习分析结果。

Novo Nordisk将在2025年欧洲肥胖症大会（ECO）上展示关于肥胖、心血管疾病、MASH、2型糖尿病等代谢和心血管健康领域的新数据。这些数据将包括semaglutide在真实世界中的效果、SELECT试验的分析以及ESSENCE试验的部分1。此外，还将展示治疗和预防肥胖的广泛社会影响以及青少年肥胖负担的分析。Novo Nordisk表示，semaglutide在体重减轻、心血管事件和死亡风险降低方面具有显著效果，有助于推动肥胖的防治。

这一发现进一步扩展了线粒体重塑，特别是线粒体的亚细胞定位变化在多能干细胞获得进程中的重要作用。 该研究是4月9日刘兴国与应仲富团队在 Nature Metabolism 发表的关于 线粒体未折叠蛋白反应（Mitochondrial unfolded protein response, UPR mt ）调控MET这一细胞可塑性的持续性工作。 Oct4是多能干细胞的标志，它在多能干细胞中的高表达可以激活干细胞多能性维持所必需的编码蛋白和非编码RNA。

在医学界，肺癌无疑是一场旷日持久的硬仗，尤其是 小细胞肺癌（SCLC）， 其惊人的增殖和扩散速度让无数患者和医生陷入困境。 随着基因组学和分子生物学的飞速发展，科学家们逐渐挖掘出肺癌背后的分子秘密。 其中，一个名为 BRDT的睾丸特异性蛋白， 因其在肺癌中的 “越界” 表达，引起了研究人员的高度关注。

©氨基观察-创新药组原创出品。 阿斯利康在一季度财报电话会议上对外宣布，全面退出神经科学（CNS）领域，将资源转向肿瘤、代谢疾病等核心赛道。 过去十年，辉瑞、安进、默沙东等20余家药企相继缩减或撤离CNS战场，渤健等坚守者也正在拓展其他领域。

本质上，这是拉力与推力同时作用的结果。 “拉力”在于全球市场的巨大潜能。 沙利文数据显示，2023年，全球医药市场规模为1.47万亿美元，预计2030年将突破2万亿美元。

流通“寡头”新一轮PK战已打响，谁先赢。 随着4月底九州通发布了2024年年报，流通行业“五巨头”去年的成绩单至此全部公布完毕。 “老大”国控上市以来营收、净利润均首次出现下滑，其中，昔日毛利较高的器械分销业务收入在终端需求结构变化下明显萎缩，集采影响下，行业增长天花板或已隐隐出现。

5月6日，新加坡和费城，总部位于新加坡的IND阶段生物技术公司Nuevocor宣布成功完成4500万美元的B轮融资。 由Kurma Partners和Angelini Ventures共同领投，现有投资者EDBI、ClavystBio和Boehringer Ingelheim Venture Fund以及Highlight Capital和SEEDS Capital也参与跟投。 这项新投资将支持NVC-001在LMNA DCM患者中的首次人体、开放标签、多中心、 单剂量递增1/2期临床试验，临床试验地点遍布美国和欧洲。

5月6日，英国剑桥，Alchemab Therapeutics是下一代生物制药公司，利用人类免疫进化的力量从有弹性的个体中识别和开发天然存在的治疗性抗体。 该公司宣布已与礼来公司就一款靶向UNC5C抗体ATLX-1282达成许可协议，这是Alchemab针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病的首 个IND -ready 项 目。 Alchemab的独特平台使用最先进的机器学习和人工智能来分析人类免疫反应的复杂性，并识别与对无法治愈的疾病的抵抗力独特相关的抗体。

昆明市 政府 携手云南白药集团。 “云花与云药共生，非遗和健康相承” 主题活动。 自 4 月 30 日盛大开启。

海南省食品药品安全委员会拟成立食品药品安全专家委员会，现商请各单位积极推荐药品领域有关专家。 一、海南省药品安全专家组成。 海南省食品药品安全专家委员会分设食品安全专家委员会和药品安全专家委员会，分别包括主任委员、副主任委员、委员。