拜耳旗下BlueRock公司公布bemdaneprocel治疗帕金森病I期临床试验36个月积极结果

近日，拜耳集团及其旗下全资独立运营公司BlueRock Therapeutics宣布，针对帕金森病的在研细胞疗法药物bemdaneprocel的I期临床试验exPDite取得积极的36个月数据。该数据已于10月6日在国际帕金森病与运动障碍大会上公布。

加州大学欧文分校医学院神经学系主任、本研究主要研究者之一Claire Henchcliffe医学博士表示：

Bemdaneprocel在36个月的安全性特征与前期研究结果一致，表明患者耐受性良好，未报告与治疗或手术相关的不良事件。F-Dopa成像显示，按研究方案在12个月停用免疫抑制治疗后，移植细胞仍持续存活并在大脑中存活。此外，与运动症状相关的次要临床终点在随访期间持续呈现积极趋势，高剂量组的改善趋势较低剂量组更为显著。评估采用MDS统一帕金森病评定量表第二、三部分（MDS-UPDRS Part II & III）及帕金森病日记，这些工具用于评估帕金森病运动症状的严重程度。

BlueRock Therapeutics高级副总裁兼Bemdaneprocel产品负责人Gabi Belfort医学博士表示：

在高剂量组（n=7）中，采用MDS-UPDRS第三部分量表在“OFF”（未服药）状态下测量的36个月数据表明，bemdaneprocel使运动症状较基线平均减轻17.9分。低剂量组（n=4）则呈现平均减轻13.5分的趋势。两组均具有临床意义。¹

通过帕金森病日记（将症状控制良好时归类为“ON”状态，症状恶化时归类为“OFF”状态）显示：高剂量组受试者在36个月后，处于“良好ON”状态（无困扰性异动症）的时间较基线平均增加1小时。高剂量组中有两名参与者未提交36个月PD日记。36个月后“OFF”状态时间较基线平均减少0.93小时。低剂量组参与者“良好ON”状态时间较基线平均增加0.23小时，对应“OFF”状态时间平均减少1.15小时。

高剂量组采用MDS-UPDRS第II部分评估bemdaneprocel对日常活动的影响，36个月测量结果较基线平均下降4.3分。低剂量组则平均上升0.2分。两组受试者均继续参与长期持续评估研究。

“Bemdaneprocel 36个月的数据结果标志着又一鼓舞人心的里程碑，进一步坚定了我们为帕金森病患者开发其所急需的新疗法的决心。”

参考文献

1. Hauser RA, Gordon MF, Mizuno Y, Poewe W, Barone P, Schapira AH, Rascol O, Debieuvre C, Fräßdorf M. Minimal clinically important difference in Parkinson's disease as assessed in pivotal trials of pramipexole extended release. Parkinsons Dis. 2014;2014:467131. doi: 10.1155/2014/467131. Epub 2014 Apr 1. PMID: 24800101; PMCID: PMC3995302.

关于帕金森病

帕金森病（PD）是一种进行性神经退行性疾病，会严重影响患者日常生活。在帕金森病中，大脑中产生多巴胺的神经细胞死亡会导致运动功能持续丧失。症状包括震颤、肌肉僵硬和动作迟缓。此外，帕金森病患者还会出现非运动症状，包括疲劳和精力不足、认知问题和抑郁。

症状通常会随着时间的推移而加剧，使日常任务变得费力。在过去的25年里，帕金森病患病率翻了一番。目前，全球估计有超过1000万人患有帕金森病，这使其成为世界第二大神经退行性疾病，也是最常见的运动障碍。帕金森病目前尚无治愈方法，当前的治疗方案不足且缺乏对症状的整体管理，因此迫切需要新的治疗方法。

关于拜耳

拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的医疗健康与农业方面具有核心竞争力。秉承“共享健康，消除饥饿”的使命，公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在2024财年，拜耳的员工人数约为93,000名，销售额为466亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为62亿欧元。更多信息请见www.bayer.com。

前瞻性声明

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