CellFE与德国癌症研究中心（DKFZ）的Harbottle实验室及其衍生公司TcellTech合作，旨在推进DNA向量基因工程在细胞疗法中的应用。CellFE的Ryva机械穿孔系统和TcellTech的nanoSMAR基因表达DNA向量平台将结合，解决DNA向量在细胞疗法中的应用中的关键挑战。这项合作有望通过消除CRISPR在细胞工程中的需求，为更安全、更可扩展的细胞疗法开发开辟新途径。 CellFE的CEO Alla Zamarayeva表示，与TCellTech和DKFZ的合作正在重新定义基因递送的可能性。TcellTech的联合创始人兼DKFZ研究员Richard Harbottle补充说，这种协同作用不仅解决了基因递送中的当前限制，还为针对更广泛疾病的更复杂和个性化的细胞疗法开辟了新的可能性。 这项合作的研究成果将在2025年5月13日至17日在美国基因和细胞疗法学会（ASGCT）第28届年会上展出。CellFE和TcellTech都提供了关于他们公司的更多信息。

Gain Therapeutics公司在IAPRD世界帕金森病及相关疾病大会上宣布，其临床阶段药物GT-02287在治疗帕金森病方面展现出保护多巴胺能神经元免受毒性影响的能力。GT-02287是一种口服、脑渗透性小分子，作为GCase酶的变构调节剂，可恢复GBA1基因突变导致的溶酶体酶GCase的功能。该药物在帕金森病模型中显示出改善运动功能、步态和复杂行为的能力，并有望减缓或停止疾病的进展。GT-02287在健康志愿者中的1期研究显示出良好的安全性和耐受性，并在临床试验中正被评估用于治疗帕金森病。

2025年4月30日，便携式核磁共振成像仪技术开发商Chipiron获得1700万美元A轮融资，由Blast 领投，EIC Fund和iXcore参与，并得到包括France2030和EIC Accelerator 在内的公共资金倡议的支持，旨在在全球范围内提供高精度的MRI技术。

NEJM发布ESSENCE 3期临床试验第一阶段结果，显示每周一次皮下注射2.4毫克semaglutide对MASH患者肝组织学的影响，与安慰剂相比，72周时62.9%的患者达到非酒精性脂肪性肝炎缓解，且肝纤维化无恶化；36.8%的患者肝纤维化改善，且非酒精性脂肪性肝炎无恶化。美国FDA已接受Wegovy（semaglutide）注射2.4毫克的新药补充申请，并授予优先审评，用于治疗非肝硬化MASH成人患者。ESSENCE试验中，安全性终点包括不良事件和实验室评估，88%的参与者接受了并维持了完整的2.4毫克semaglutide剂量，未出现新的安全信号。

Genocury公司推出了一种创新的体内CD19 CAR-T疗法，用于治疗复发性/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL），一种极具侵袭性的血液癌症。该疗法在临床试验中表现出卓越的安全性、有效性和持久性，无需进行淋巴清除。在一项由同济医院血液科发起的试验中，一名经过大量治疗的复发性/难治性晚期DLBCL患者在接受体内CAR-T治疗后一个月内实现了完全缓解，且缓解效果持续了三个月。该疗法不仅避免了传统CAR-T疗法中常见的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性风险，还克服了当前CAR-T疗法中的两个关键障碍。这一突破性进展有望使CAR-T疗法在全球范围内实现普及，为癌症治疗带来新的希望。

研究评估了Marvel公司的领先化合物MB-204（每日口服10毫克/千克）与Trofinetide（每日腹腔注射100毫克/千克）的疗效对比，后者是唯一获得美国食品药品监督管理局和加拿大卫生部门批准的Rett综合症治疗方法。Mecp2小鼠在治疗约两周后停止治疗，并持续观察至治疗结束后三周，以研究药物的持续效应。研究结果显示，MB-204在治疗期间几乎逆转了所有社交缺陷，且在慢性给药后并未降低其疗效，第三周仍观察到持续效应，表明MB-204具有深远而持续的疗效。Marvel生物科学公司计划在2025年6月9日至11日在波士顿举行的国际Rett综合症基金会科学会议上以口头报告形式展示这些数据。Marvel生物科学公司是一家位于卡尔加里的临床前阶段制药开发生物技术公司，正在开发MB-204，这是一种新型氟化衍生物，由已批准的抗帕金森病药物Istradefylline制成，是唯一获得临床批准的腺苷A2a拮抗剂。研究表明，阻断腺苷A2a受体的药物，如MB-204，可能对治疗其他神经系统疾病，如自闭症、抑郁症和阿尔茨海默病有益。公司正在积极研究其在解决其他神经发育障碍，如Rett综合症和脆性X综合症中的潜力，以扩大其治

Latus Bio Inc.将在2025年5月13日至17日在新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示其AAV基因疗法的最新进展。公司重点介绍了两种新型AAV衣壳变体AAV-DB-3和AAV-Ep+，分别针对亨廷顿病和CLN2 Batten病。Latus将展示三项关于AAV-Ep+的研究，包括其用于治疗CLN2疾病的潜在基因疗法LTS-101的数据，以及AAV-DB-3在亨廷顿病中的应用研究。此外，Latus还将介绍其衣壳发现平台和领先的衣壳变体，旨在优化特定组织和细胞类型的基因递送。这些研究展示了Latus在开发针对中枢神经系统及外周组织的创新基因疗法方面的进展，旨在改变遗传性疾病的治疗格局。

• 合作覆盖北美、欧洲、日本及澳大利亚，有望加速HLX13在肿瘤免疫联合治疗领域的全球可及性 • 复宏汉霖将获3100万美元首付款、潜在里程碑付款2.7亿美元。 2025年4月29日，复宏汉霖（2696.HK）宣布与全球仿制药和生物类似药领域领导者山德士（Sandoz，SIX:SDZ/OTCQX:SDZNY）达成授权合作协议，授予后者对公司自主研发的伊匹木单抗生物类似药HLX13（抗CTLA-4单抗）在美国、欧洲42个国家和地区、日本、加拿大及澳大利亚的独家商业化权益。 根据协议条款，复宏汉霖将负责HLX13的研发、生产以及商业化供应，并从交易中获得3.01亿美元的潜在收入，其中3100万美元为交易首付款。

Sandoz与上海恒瑞医药签署全球合作协议，共同商业化伊匹单抗生物类似药，目标净销售额达25亿美元。恒瑞医药负责研发和生产，Sandoz负责全球注册和商业化。该组合疗法在95%的合格患者中使用，伊匹单抗与Sandoz的nivolumab生物类似药高度互补。此举旨在满足未满足的医疗需求，提高全球可及性，并加强Sandoz扩大患者可及性和推动医疗体系可持续节省的承诺。

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4月27日，合肥产投集团旗下 创投引导基金公司投资企业中盛溯源自主研发的通用高效iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（iDAP）药物“NCR201注射液”正式获批临床，用于治疗帕金森病。 NCR201以诱导性多能干细胞（iPSC）为源头，定向分化生成多巴胺能神经前体细胞（DAP）。 中盛溯源依托自主iPSC技术平台，已构建覆盖iMSC（抗炎修复）、iNK（肿瘤免疫）、iDAP（神经再生）的多管线矩阵，其中5项产品进入注册临床阶段。

Hoofprint Biome，一家致力于通过重塑牛的微生物组来减少甲烷排放并提高产量的初创公司，宣布完成1500万美元的A轮融资。此轮融资由SOSV领投，Amazon的Climate Pledge Fund、Breakthrough Energy Fellows和Alexandria Venture Investments等机构参与。公司利用生物技术和人工智能技术，开发了一种基于酶的饲料添加剂，旨在减少反刍动物肠道中产生甲烷的微生物的甲烷排放。该产品有望提高饲料效率，增加牛奶产量和牛肉重量。合作伙伴关系和农场试验是加速产品上市的关键步骤。

Kytopen公司与Aldevron公司宣布达成一项联合营销协议，旨在提升细胞疗法制造商的工作流程解决方案。双方将共同推广结合Aldevron的Nanoplasmid™载体技术与Kytopen的Flowfect Tx™ GMP细胞工程平台，以实现CRISPR介导的原始T细胞工程。这一合作将提高基因表达和安全性，同时Flowfect®技术确保了温和的基因递送和无限扩展。双方将在2025年5月7日至10日在新奥尔良举行的国际细胞与基因治疗学会（ISCT）年会上展示相关数据，强调与病毒和电穿孔技术相比，最终药物物质的总体产量增加和制造简便性。Kytopen首席商务官Kevin Gutshall表示，这一合作旨在通过简化工作流程，提高健康细胞的产量，以推动细胞疗法的进步。Aldevron全球市场营销和战略副总裁Anu Codaty强调，Nanoplasmid技术与Kytopen的Flowfect®细胞工程技术的结合，提高了编辑细胞的产量，有助于满足不断增长的CRISPR疗法需求。

Kriya Therapeutics公司宣布将在2025年5月13日至17日举行的美国基因和细胞治疗学会第28届年会上展示其基因治疗产品线的重要进展。公司专注于开发针对慢性疾病的基因疗法，涵盖眼科、代谢性疾病和神经学三大领域。Kriya Therapeutics将展示其在这些领域的多个研究项目，包括KRIYA-825、KRIYA-586、KRIYA-839等，以及其核心技术和制造能力。公司表示，这些进展反映了其在基因治疗平台上的集成制造和研究能力，旨在为全球数百万慢性病患者提供改变生活的基因疗法。

Therini Bio公司宣布，其研发的针对神经退行性疾病的新型疗法THN391在健康志愿者中的1a期临床试验取得积极结果，该疗法通过靶向纤维蛋白驱动的神经炎症，表现出良好的耐受性和安全性。THN391是一种新型的人源化单克隆抗体，旨在选择性阻断纤维蛋白介导的神经炎症，而不干扰凝血途径。该研究数据将在2025年7月30日在加拿大多伦多举行的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC 25）上展示。THN391在临床试验中表现出良好的药代动力学特性，支持每月一次的给药。Therini Bio计划立即开始两个1b期临床试验，评估THN391在治疗阿尔茨海默病和糖尿病黄斑水肿患者中的效果。

Rakovina Therapeutics公司宣布在2025年美国癌症研究协会年会上展示了其两个主要抗癌药物项目的临床前数据。公司利用AI技术筛选出超过四十亿个潜在药物分子，并成功合成和评估了其中一些化合物。其中，PARP1选择性抑制剂项目展示了具有显著改进的代谢稳定性的新型抑制剂，而ATR特异性抑制剂项目则展示了针对ATR的关键DNA损伤反应靶点的候选药物。这些进展体现了AI在药物发现中的变革力量，有望加速新抗癌药物的研发进程。

在72名难治性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中进行的AFM24暴露-结果分析显示，高药物暴露（高于中位数）导致客观缓解率（ORR）提高（33.3% vs 5.6%）和无进展生存期（PFS）延长（7.3个月 vs 2.9个月），且对安全性没有负面影响。这些发现将被纳入未来的AFM24试验，以进一步提高接受AFM24治疗患者的疗效。分析基于72名接受480 mg AFM24单药治疗或AFM24与阿替利珠单抗联合治疗的患者的事后暴露-反应数据。分析将患者分为高和低AFM24暴露组。结果显示，高暴露组ORR为33.3%，低暴露组为5.6%；疾病控制率（DCR）分别为83.3%和58.3%；中位PFS分别为7.33个月和2.86个月。进一步分析显示，高暴露与更严重的或严重不良事件发生率增加无关。Affimed公司计划将720 mg剂量的AFM24纳入未来研究，以优化临床效益并降低早期进展风险。